أعلنت اليوم شركة Dyne Therapeutics، وهي شركة في المرحلة السريرية تركز على تطوير العلاجات التي تغير حياة الأشخاص الذين يعانون من أمراض عصبية عضلية وراثية، عن بيانات سريرية طويلة الأمد جديدة من تجربتها الجارية في المرحلة 1/2 DELIVER لـ DYNE-251 والتي أظهرت تحسنًا وظيفيًا غير مسبوق ومستدامًا عند الجرعة التسجيلية المحددة 20 مجم / كجم Q4W (جرعة PMO التقريبية).
تقوم تجربة DELIVER بتقييم DYNE-251 في الأفراد المصابين بضمور العضلات دوشين (DMD) والذين يمكن تخطي الإكسون 51، وسيتم تقديم النتائج المحدثة من التجربة هذا الأسبوع في المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات (MDA) لعام 2025.
تتضمن النتائج الرئيسية من عرض تجربة DELIVER المرحلة 1/2 ما يلي:
- وظيفة: لوحظت تحسينات ملحوظة ومستدامة من خط الأساس في نقاط نهاية وظيفية متعددة في كلٍّ من مجموعتي جرعة 20 ملغ/كغ (جرعة التسجيل المختارة) و10 ملغ/كغ1 DYNE-251 ربع السنوية، على مدار 12 و18 شهرًا على التوالي. وشملت التقييمات الوظيفية مقياس سرعة الخطوة المئوي الخامس والتسعين (SV95C)، وتقييم حركة نجم الشمال (NSAA)، وزمن المشي/الجري 10 أمتار (10-MWR)، وزمن النهوض من الأرض.
- بدءًا من نقطة زمنية مدتها 6 أشهر، تجاوز التغيير في SV95C من خط الأساس الذي لوحظ في كل من مجموعتي 10 مجم / كجم و 20 مجم / كجم من DELIVER الفرق السريري المهم الأدنى المقترح (MCID) المنشور.
- SV95C هو مقياس رقمي موضوعي لنتائج الأداء الحركي في البيئة اليومية الطبيعية للمرضى ويتم قبوله كنقطة نهاية أساسية للتجارب السريرية لمرض دوشين في أوروبا.
- التعبير عن الديستروفين: كما ذُكر سابقًا، أظهر DYNE-251 تعبيرًا غير مسبوق للديستروفين بطول شبه كامل، كما تم قياسه باستخدام لطخة ويسترن لدى مرضى دوشين العضلي الذين يُحتمل تخطي الإكسون 51. بعد ستة أشهر، بلغ متوسط التعبير المطلق للديستروفين لدى المرضى الذين عولجوا بجرعة 20 ملغ/كغ من DYNE-251 كل أربعة أسابيع 8.72%، وهو معدل طبيعي (مُعدّل لمحتوى العضلات). أكدت شركة داين أن سابقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاستخدام الديستروفين كمؤشر حيوي بديل للموافقة السريعة لا تزال قائمة.
- السلامة والتحمل: أظهر DYNE-251 مستوى سلامة إيجابيًا بناءً على 54 مشاركًا مسجلين في تجربة DELIVER. منذ التحديث السابق الصادر في 21 نوفمبر 2024، ظل مستوى السلامة دون تغيير، ولم تُلاحظ أي آثار جانبية خطيرة جديدة مرتبطة بالعلاج.
- تم إعطاء 970 جرعة من عقار الدراسة حتى الآن على مدى فترة 77.1 سنة من المتابعة للمرضى، مع متابعة بعض المرضى لمدة تصل إلى حوالي 2.5 سنة.
- تم حتى الآن إعطاء 546 جرعة من عقار الدراسة بمستوى جرعة 20 مجم / كجم.
- تابعنا -
