أعلنت شركة Precision BioSciences اليوم عن إعطاء الأولوية الاستراتيجية وتسريع PBGENE-DMD، وهو نهج تحرير الجينات الأول من نوعه للشركة في الجسم الحي لمرض ضمور العضلات دوشين (DMD).
جدول المحتويات
ما هو PBGENE-DMD؟
- PBGENE-DMD هو نهج تحرير الجينات الأول من نوعه في الجسم الحي لغالبية مرضى ضمور دوشين العضلي المتأثرين بطفرات الديستروفين في منطقة "النقطة الساخنة" الأكثر شيوعًا بين الإكسونات 45-55.
- يوضح المرشح السريري النهائي PBGENE-DMD بيانات ما قبل السريرية المقنعة لتحسين الفائدة الوظيفية بشكل دائم بمرور الوقت.
- الاستهداف الدقيق لتقديم دواء جديد قيد التحقيق (IND) و/أو طلب تجربة سريرية (CTA) لـ PBGENE-DMD في عام 2025 مع البيانات السريرية المتوقعة في عام 2026.
اقرأ المزيد: PBGENE-DMD لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD)
كيف يعمل نهج PBGENE-DMD؟
لا توجد حاليًا علاجات معتمدة يمكنها إحداث تحسينات وظيفية كبيرة ودائمة للعضلات. يستخدم PBGENE-DMD نوكليازتين متكاملتين من نوع ARCUS يتم توصيلهما في AAV واحد لاستئصال الإكسونات 45-55 من جين الديستروفين بهدف استعادة إنتاج الجسم الطبيعي لبروتين الديستروفين الوظيفي.
في البيانات ما قبل السريرية المعروضة في مؤتمر ASGCT، أظهر بروتين PBGENE-DMD تحسنًا وظيفيًا ملحوظًا ومستدامًا في نموذج فأر مصاب بمرض دوشين العضلي. بعد حقنه بـ AAV، استعاد PBGENE-DMD قدرة الجسم على إنتاج بروتين ديستروفين وظيفي على نطاق واسع في عضلات متعددة، بما في ذلك عضلات القلب والهيكل العظمي. على مدار 9 أشهر، أظهرت الفئران المعالجة بـ PBGENE-DMD زيادة في التعبير عن بروتين ديستروفين، مما أدى إلى تحسن وظيفي عضلي كبير ومستدام. بالإضافة إلى ذلك، يدعم نسخ mRNA للديستروفين المحرر بواسطة PBGENE-DMD في الخلايا الجذعية الساتلية العضلية، وهي خلايا سلفية لخلايا العضلات الجديدة، إمكانية تحقيق متانة طويلة الأمد.
