في دراسة بحثية تجريبية مفتوحة المصدر في موقع واحد، وُجد أن DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics)، وهو علاج تجريبي للخلايا الكيمرية المعبرة عن الديستروفين (DEC)، آمن على مدى 24 شهرًا لدى الأفراد غير القادرين على المشي والمصابين بضمور دوشين العضلي (DMD)، بغض النظر عن طفرة جينية أو تطور المرض، عند دمجه مع التطورات في الاختبارات الوظيفية.
تحت إشراف الدكتورة ماريا سيميونو، أستاذة ومديرة أبحاث الجراحة الدقيقة في جامعة إلينوي، شمل التحليل بيانات لمدة 24 شهرًا لثلاثة أفراد، دون أي تثبيط للمناعة، تتراوح أعمارهم بين 11 و16 عامًا، والذين تلقوا جرعات لكل كيلوغرام من وزن الجسم، على التوالي.
الخلايا الكيميرية Dystrogen Therapeutics'
لا يسبب العلاج بالعلاج الخلوي أي أحداث سلبية كبيرة (AEs)، أو أجسام مضادة خاصة بالمانح (DSA)، أو أحداث سلبية متعلقة بالدراسة لمدة تصل إلى 24 شهرًا، وفقًا لعرض قدم في الاجتماع السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات (MDA) لعام 2025، والذي عقد في دالاس، تكساس، من 16 إلى 19 مارس. [الخلايا الكيميرية]
تأثيرات العلاج الخلوي DT-DEC01 على إكسونات مختلفة
- المريض الأول، وهو شاب يبلغ من العمر 15 عامًا ويعاني من حذف الإكسون 48-50، أظهر تحسنًا في EF في تخطيط صدى القلب بواسطة 12%، وحركات الذراع بواسطة 9%، ومدة جهد الوحدة الحركية (MUP)، في كلٍّ من العضلة الدالية (53%) والعضلة ذات الرأسين العضدية (23%) بعد 18 شهرًا. بالإضافة إلى ذلك، لاحظ هذا المريض تحسنًا في نتيجة اختبار PUL 2.0 بواسطة 5%، وقوة القبضة بواسطة 6%، وقياس التنفس بواسطة 17% بعد 24 شهرًا من الإجراء الأصلي.
- المريض الثاني، وهو طفل يبلغ من العمر 11 عامًا يعاني من حذف الإكسون 52، أظهر تحسنًا بمقدار 17% في الظهارة الظهارية في تخطيط صدى القلب بعد 12 شهرًا، بالإضافة إلى زيادة بمقدار 5% في درجة اختبار PUL 2.0، وتحسينات في مدة MUP، بما في ذلك 19% في العضلة الدالية و51% في العضلة ذات الرأسين العضدية، بعد 18 شهرًا. علاوة على ذلك، شهد هذا المريض تحسنًا بمقدار 59% في قياس التنفس وزيادة ملحوظة بمقدار 1150% في حركات الذراع بعد 24 شهرًا.
- المريض رقم 3، وهو شاب يبلغ من العمر 16 عامًا يعاني من طفرة غير منطقية، أبلغ عن تحسنات بعد 12 شهرًا من تناول DT-DEC01، بما في ذلك زيادة بمقدار 6% في درجة اختبار PUL 2.0، وتحسن بمقدار 34% في قوة القبضة، وتعزيز بمقدار 11% في EF في تخطيط صدى القلب، وزيادة في مدة MUP، مع 49% في العضلة الدالية و29% في العضلة ذات الرأسين العضدية.
خاتمة
في البيانات المنشورة على مدى ١٢ شهرًا، كتب مؤلفو الدراسة أن النتائج "تدعم الفوائد المحتملة لعلاج DT-DEC01 في تحسين وظائف القلب والجهاز التنفسي والعضلات الهيكلية لدى مرضى دوشين بعد العلاج الجهازي داخل العظم، مما يمنح أملًا بتحقيق نتائج أفضل وتحسين جودة الحياة لمرضى دوشين. بالإضافة إلى ذلك، تُسلّط هذه الدراسة الضوء على استخدام تخطيط كهربية العضل (EMG) كمؤشر حيوي قيّم لمراقبة التغيرات الوظيفية في العضلات المتأثرة بـ DMD بعد العلاج بـ DT-DEC01".
