Категория: Лечение DMD и терапевтические подходы
Терапия прочитывания стоп-кодона
Стратегия лечения, предназначенная побуждать клеточные механизмы обходить определённые преждевременные стоп-сигналы в матричной РНК. При DMD, вызванной подходящими нонсенс-мутациями, подходы прочитывания стремятся восстановить выработку более длинного белка дистрофина, хотя эффективность и безопасность требуют клинической оценки.
- Английский термин:
- Readthrough Therapy
- Обновлено 3 ноября 2026 г.