Категория: Генетика и молекулярная биология DMD
Генная терапия
Подход к лечению, при котором генетический материал доставляют в клетки для достижения терапевтического эффекта. При DMD генная терапия может доставлять инструкции для сконструированного белка дистрофина, но исходы лечения зависят от эффективности доставки, иммунных реакций, экспрессии белка и долгосрочной безопасности.
- Английский термин:
- Gene Therapy
- Обновлено 3 ноября 2026 г.