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O que significa Terapia dirigida na distrofia muscular de Duchenne (DMD)?

Terapia dirigida é um termo de investigação na distrofia muscular de Duchenne (DMD), explicado para pacientes, famílias e cuidadores.

Categoria: Pesquisa clínica avançada e conceitos terapêuticos emergentes

Terapia dirigida

Tratamento concebido para atuar sobre um alvo molecular, uma característica genética ou uma via biológica específicos. Na DMD, algumas terapêuticas têm como alvo mutações de exões específicas, enquanto outras procuram modificar processos relacionados com a doença que são comuns a um conjunto mais amplo de doentes.

Termo em inglês:
Targeted Therapy
Atualizado em 3 de novembro de 2026

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