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O que significa Ensaio de fase 1 na distrofia muscular de Duchenne (DMD)?

Ensaio de fase 1 é um termo de ensaio clínico na distrofia muscular de Duchenne (DMD), explicado para pacientes, famílias e cuidadores.

Categoria: Desenho de ensaios clínicos e terminologia de pesquisa

Ensaio de fase 1

Estudo clínico numa fase inicial que avalia principalmente a segurança, a tolerabilidade e a forma como o organismo processa um tratamento. Na DMD, os estudos de fase 1 podem também avaliar níveis de dose, atividade biológica ou biomarcadores preliminares, mas em geral não são concebidos para estabelecer um benefício clínico definitivo.

Termo em inglês:
Phase 1 Trial
Atualizado em 3 de novembro de 2026

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