Categoria: Genética e biologia molecular da DMD
Microdistrofina
Versão encurtada e concebida por engenharia da distrofina, desenhada para caber na capacidade de administração de certos vetores virais de terapia génica. As terapias com microdistrofina procuram proporcionar alguma função de proteção muscular, mas a proteína concebida não inclui partes da estrutura da distrofina de comprimento completo.
- Termo em inglês:
- Microdystrophin
- Atualizado em 3 de novembro de 2026