Categoria: Genética e biologia molecular da DMD
Terapia génica
Abordagem terapêutica que administra material genético às células para produzir um efeito terapêutico. Na DMD, a terapia génica pode administrar instruções para uma proteína distrofina concebida por engenharia, mas os resultados do tratamento dependem da eficiência da administração, das respostas imunitárias, da expressão da proteína e da segurança a longo prazo.
- Termo em inglês:
- Gene Therapy
- Atualizado em 3 de novembro de 2026