Categoria: Tratamento da DMD e abordagens terapêuticas
Salto do exão 51
Estratégia terapêutica específica da mutação, concebida para excluir o exão 51 do RNA mensageiro da distrofina durante o processamento. Pode restaurar a fase de leitura de certas mutações da DMD e permitir a produção de uma proteína distrofina mais curta, embora a quantidade produzida e o benefício clínico resultante possam variar.
- Termo em inglês:
- Exon 51 Skipping
- Atualizado em 3 de novembro de 2026