Categoria: Pesquisa clínica avançada e conceitos terapêuticos emergentes
Durabilidade da expressão da distrofina
O período de tempo durante o qual a produção de distrofina associada ao tratamento permanece detetável ou persiste a um nível medido. Na investigação de terapia génica da DMD, são necessárias medições repetidas e seguimento suficiente para determinar se a expressão se mantém e se corresponde a benefícios clínicos duradouros.
- Termo em inglês:
- Durability of Dystrophin Expression
- Atualizado em 3 de novembro de 2026