Categoria: Tratamento da DMD e abordagens terapêuticas
Teste de anticorpos da terapia génica com AAV
Na distrofia muscular de Duchenne (DMD), um teste de anticorpos refere-se geralmente a uma de duas aplicações: o teste de anticorpos para a terapia génica com AAV ou a análise da proteína distrofina (anticorpos monoclonais).
• O que é: Uma análise ao sangue que verifica se o doente já tem anticorpos de ligação ou neutralizantes contra os vetores virais (como AAV8, AAV9 ou AAVrh74) usados para entregar as terapias génicas. • Porque é importante: Muitas terapias génicas usam vírus modificados e inofensivos (vírus adenoassociados) como veículo para levar um gene funcional de microdistrofina até às células musculares. Se uma criança tiver contactado com vírus naturais semelhantes, o sistema imunitário pode ter criado anticorpos contra eles. • Efeito na elegibilidade: Os anticorpos pré-existentes podem, por vezes, impedir o corpo de aceitar a terapia ou torná-la menos eficaz. Por isso, o estado dos anticorpos é frequentemente usado como triagem de elegibilidade para ensaios clínicos ou terapias génicas aprovadas.
- Abreviatura:
- Pre-existing Antibodies
- Termo em inglês:
- AAV Gene Therapy Antibody Testing
- Atualizado em 4 de novembro de 2026