Catégorie: Recherche clinique avancée et concepts thérapeutiques émergents
Thérapie ciblée
Traitement conçu pour agir sur une cible moléculaire, une caractéristique génétique ou une voie biologique particulière. Dans la DMD, certaines thérapies ciblent des mutations d'exons précises, tandis que d'autres visent à modifier des processus liés à la maladie, communs à un éventail plus large de patients.
- Terme anglais:
- Targeted Therapy
- Mis à jour le 3 novembre 2026