Catégorie: Traitement de la DMD et approches thérapeutiques
Thérapie par translecture
Stratégie thérapeutique destinée à inciter la machinerie cellulaire à franchir certains signaux d'arrêt prématurés de l'ARN messager. Dans la DMD causée par des mutations non-sens éligibles, les approches de translecture visent à restaurer la production d'une protéine dystrophine plus longue, bien que l'efficacité et la sécurité exigent une évaluation clinique.
- Terme anglais:
- Readthrough Therapy
- Mis à jour le 3 novembre 2026