Catégorie: Traitement de la DMD et approches thérapeutiques
Oligomère morpholino
Molécule antisens synthétique dotée d'un squelette modifié, conçue pour se lier à des séquences d'ARN complémentaires. Certains traitements à base de morpholino sont utilisés dans la recherche sur le saut d'exon dans la DMD afin de modifier la maturation de l'ARN de la dystrophine, bien que leurs effets dépendent de l'exon ciblé, de l'administration et de la mutation individuelle.
- Terme anglais:
- Morpholino Oligomer
- Mis à jour le 3 novembre 2026