Catégorie: Traitement de la DMD et approches thérapeutiques
Thérapie de remplacement génique
Approche thérapeutique qui introduit des instructions génétiques destinées à fournir une version fonctionnelle, ou une partie, d'une protéine manquante. Dans la DMD, les programmes de remplacement génique utilisent souvent une microdystrophine conçue, car les systèmes d'administration classiques ne peuvent pas facilement accueillir la séquence codante complète du gène DMD.
- Terme anglais:
- Gene Replacement Therapy
- Mis à jour le 3 novembre 2026