Catégorie: Génétique et biologie moléculaire de la DMD
CRISPR-Cas9
Système d'édition génomique qui utilise un ARN guide et l'enzyme Cas9 pour cibler des séquences d'ADN spécifiques. Les chercheurs étudient si des approches fondées sur CRISPR peuvent corriger ou retirer des segments responsables de la maladie dans le gène DMD, mais la sécurité, l'administration et l'efficacité à long terme demeurent des défis importants.
- Terme anglais:
- CRISPR-Cas9
- Mis à jour le 3 novembre 2026