الفئة: البحث السريري المتقدم ومفاهيم العلاج الناشئة
العلاج الخاص بالطفرة
علاج مصمم للأفراد الذين تستوفي متغيراتهم الوراثية متطلبات أهلية جزيئية محددة. في DMD، تُعد علاجات تخطي الإكسون أمثلة على النُهج الخاصة بالطفرة، ويتطلب تحديد الأهلية توصيفاً وراثياً دقيقاً بدلاً من التشخيص وحده.
- المصطلح بالإنجليزية:
- Mutation-Specific Therapy
- آخر تحديث ٣ نوفمبر ٢٠٢٦