الفئة: علاج DMD والأساليب العلاجية
علاج استبدال الجين
نهج علاجي يُدخل تعليمات وراثية يُقصد بها توفير نسخة وظيفية أو جزء من بروتين مفقود. في DMD، غالباً ما تستخدم برامج استبدال الجين ميكروديستروفيناً مُهندَساً لأن أنظمة التوصيل التقليدية لا تستطيع بسهولة استيعاب التسلسل المشفّر كامل الطول لـ DMD.
- المصطلح بالإنجليزية:
- Gene Replacement Therapy
- آخر تحديث ٣ نوفمبر ٢٠٢٦