DMD WarriorDMD Warrior

ماذا يعني CRISPR-Cas9 في ضمور دوشين العضلي (DMD)؟

CRISPR-Cas9 مصطلح الوراثة في الحثل العضلي الدوشيني (DMD)، موضَّح للمرضى والعائلات ومقدمي الرعاية.

الفئة: وراثيات DMD والبيولوجيا الجزيئية

CRISPR-Cas9

نظام لتحرير الجينات يستخدم رناً دليلاً وإنزيم Cas9 لاستهداف تسلسلات محددة من الحمض النووي. يستقصي الباحثون ما إذا كانت الأساليب القائمة على CRISPR قادرة على تصحيح أجزاء مسببة للمرض من جين DMD أو إزالتها، لكن السلامة والتوصيل والفعالية طويلة الأمد تظل تحديات مهمة.

المصطلح بالإنجليزية:
CRISPR-Cas9
آخر تحديث ٣ نوفمبر ٢٠٢٦

كل المصطلحات