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以帮助治疗杜氏肌营养不良症为使命

世界上许多人不知道杜氏肌营养不良症是什么。因为每 5,000 名男孩中只有一名患有这种疾病。然而,患有这种疾病的孩子的家庭及其周围人每天都要承受这种疾病的压力。我们称他们为杜氏肌营养不良症勇士。

DMDWarrior.com 的成立旨在提高全世界对这种疾病的认识,促进获得治疗,并确保治疗费用可以承受。 我们将共同努力,继续为所有杜氏肌营养不良症患者争取更好的治疗和医疗资源。.

一位患有杜氏肌营养不良症的摩托车越野赛车手在秋季进行跳跃表演,以此提高人们对这种疾病的认识。

我们的目的是什么?

全球每5000名儿童中就有一名患有杜氏肌营养不良症(DMD),许多家庭直到孩子3、4岁时才意识到他们患有这种疾病。目前获批的DMD治疗药物EMA和FDA价格昂贵,许多家庭难以负担。我们的目标是降低治疗费用,并确保这些治疗费用能够得到政府的医保覆盖。.

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治疗的便捷性

在许多国家,DMD 治疗无法进行,家庭出国旅行的费用高昂。

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降低治疗成本

DMD 的治疗费用非常昂贵,家庭几乎不可能自己承担这些费用。

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提高意识

我们不希望任何孩子死去。如果您也想找到解决这一问题的办法,请在社交媒体上关注我们。

DMD患者全球覆盖

DMDWarrior 打造了一个专注于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的全球数字社区,以 10 种语言为患者家庭提供清晰、易懂且最新的信息。我们的独立平台覆盖全球各地的患者家庭、护理人员以及更广泛的 DMD 社群。.

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杜氏肌营养不良症新闻及文章

Entrada Therapeutics ENTR-601-45:早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加

Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究(ELEVATE-45-201)的积极初步结果,该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症(Duchenne)患者中的疗效。.

Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg

Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据…….

Sapreme Therapeutics 报告称,SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。

Sapreme Therapeutics公司宣布,其用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)的实验性疗法SPM-2551取得了令人鼓舞的临床前结果。该疗法采用外显子跳跃技术和基于RNA的药物…….

Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。

Capricor Therapeutics公司公布了HOPE-3研究的最新结果,该研究旨在评估Deramiocel在杜氏肌营养不良症(DMD)患者中的疗效。这项为期24个月的开放标签扩展研究的数据…….

Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据

Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18(NCT07282652)的首次人体试验阳性数据,RAG-18是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)的在研疗法,它利用小激活RNA(saRNA)…….