{"id":8829,"date":"2026-10-01T01:19:49","date_gmt":"2026-09-30T22:19:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8829"},"modified":"2026-10-01T01:26:21","modified_gmt":"2026-09-30T22:26:21","slug":"elevidys-dmd-2026-wms-data","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/elevidys-dmd-2026-wms-data\/","title":{"rendered":"ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler G\u00f6steriyor ve Neler G\u00f6stermiyor?"},"content":{"rendered":"

Sarepta Therapeutics, Japonya'n\u0131n Hiro\u015fima kentinde d\u00fczenlenen 2026 D\u00fcnya Kas Toplulu\u011fu Y\u0131ll\u0131k Kongresi'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu. \u015eirket, Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ya\u015fl\u0131 ve ayakta tedavi g\u00f6ren hastalardan elde edilen fonksiyonel sonu\u00e7lar\u0131n yan\u0131 s\u0131ra daha k\u00fc\u00e7\u00fck \u00e7ocuklardan elde edilen mikro-distrofin ekspresyon verilerini de bildirdi. \u00d6nemli bir s\u0131n\u0131rlama, yeni analizin tedavi etkinli\u011finin \u00f6l\u00e7\u00fcs\u00fc olarak CK, AST veya ALT sonu\u00e7lar\u0131n\u0131 rapor etmemesidir.<\/strong> ALT, bilinen karaci\u011fer hasar\u0131 riski ba\u011flam\u0131nda belirtiliyor, ancak yay\u0131nlanan a\u00e7\u0131klamada yeni bir CK\/AST\/ALT etkinlik veri seti sunulmuyor. Daha fazla bilgi i\u00e7in: NSAA tek ba\u015f\u0131na yeterli de\u011fil<\/a><\/p>\n\n\n\n

8-12 Ya\u015f Aras\u0131 Hastalarda Fonksiyonel Sonu\u00e7lar<\/h2>\n\n\n\n

Yeni yap\u0131lan temel analiz, ELEVIDYS tedavisi ald\u0131klar\u0131 s\u0131rada 8 ila 12 ya\u015flar\u0131 aras\u0131nda olan 25 DMD hastas\u0131na odakland\u0131. Bu hastalar EMBARK ve ENDEAVOR \u00e7al\u0131\u015fmalar\u0131ndan al\u0131nm\u0131\u015f olup, d\u0131\u015f kaynaklardan elde edilen do\u011fal seyir verilerinden 99 hasta ile kar\u015f\u0131la\u015ft\u0131r\u0131ld\u0131.<\/p>\n\n\n\n

Sarepta'ya g\u00f6re, d\u0131\u015f kontrol grubu, hastal\u0131k ilerlemesini etkileyebilecek fakt\u00f6rler kullan\u0131larak se\u00e7ilmi\u015f ve dengelenmi\u015ftir. Ama\u00e7, tedavi sonras\u0131 fonksiyonel sonu\u00e7lar\u0131 de\u011ferlendirmek i\u00e7in daha kar\u015f\u0131la\u015ft\u0131r\u0131labilir bir grup olu\u015fturmakt\u0131.<\/p>\n\n\n\n

\u0130ki y\u0131l\u0131 a\u015fk\u0131n bir s\u00fcre boyunca, ELEVIDYS ile tedavi edilen hastalar, \u00e7e\u015fitli fonksiyonel \u00f6l\u00e7\u00fcmler a\u00e7\u0131s\u0131ndan d\u0131\u015f kontrol grubuyla kar\u015f\u0131la\u015ft\u0131r\u0131ld\u0131\u011f\u0131nda farkl\u0131l\u0131klar g\u00f6sterdi.<\/p>\n\n\n\n

DMD tan\u0131s\u0131 alm\u0131\u015f y\u00fcr\u00fcyebilen erkek \u00e7ocuklarda motor fonksiyonu \u00f6l\u00e7mek i\u00e7in yayg\u0131n olarak kullan\u0131lan bir y\u00f6ntem olan North Star Ambulatory Assessment (NSAA), d\u0131\u015f kontrol grubuyla kar\u015f\u0131la\u015ft\u0131r\u0131ld\u0131\u011f\u0131nda en k\u00fc\u00e7\u00fck kareler ortalama fark\u0131n\u0131n 3,32 puan oldu\u011funu ve bildirilen P de\u011ferinin 0,0022 oldu\u011funu g\u00f6stermi\u015ftir. Daha Fazla Bilgi Edinin: NSAA nedir?<\/a><\/p>\n\n\n\n

Analizde ayr\u0131ca zamanl\u0131 fonksiyonel testler de incelendi. Yere basma h\u0131z\u0131nda saniyede 0,041 kalk\u0131\u015fl\u0131k bir fark g\u00f6r\u00fcld\u00fc ve P de\u011feri 0,0019 olarak belirlendi. 10 metrelik y\u00fcr\u00fcme\/ko\u015fma testinde ise h\u0131zdaki fark saniyede 0,195 metre olarak tespit edildi ve P de\u011feri 0,0114 olarak bulundu.<\/p>\n\n\n\n

Sarepta, tedaviden bir ve iki y\u0131l sonra klinik olarak anlaml\u0131 farkl\u0131l\u0131klar g\u00f6zlemlendi\u011fini bildirdi. \u015eirket, bu sonu\u00e7lar\u0131, 8-12 ya\u015f aras\u0131 ayakta tedavi g\u00f6ren \u00e7ocuklarda tedavinin s\u00fcrd\u00fcr\u00fclebilir etkisinin ve fonksiyonel gerilemenin yava\u015flamas\u0131n\u0131n kan\u0131t\u0131 olarak nitelendirdi.<\/p>\n\n\n\n

Ancak bu sonu\u00e7lar, e\u015f zamanl\u0131 rastgele se\u00e7ilmi\u015f bir plasebo grubu yerine harici bir kontrol grubu kullan\u0131larak yap\u0131lan bir analizden elde edilmi\u015ftir. \u015eirket, gruplar\u0131n dikkatlice e\u015fle\u015ftirildi\u011fini belirtmekle birlikte, tedavinin uzun vadeli etkisini anlamak i\u00e7in s\u00fcrekli takibin \u00f6nemli oldu\u011funu vurgulamaktad\u0131r.<\/p>\n\n\n\n

K\u00fc\u00e7\u00fck \u00c7ocuklarda Mikro-Distrofin Verileri<\/h2>\n\n\n\n

Sarepta ayr\u0131ca ENDEAVOR ve ENVOL \u00e7al\u0131\u015fmalar\u0131na kat\u0131lan 2 ila 3 ya\u015f aras\u0131 \u00e7ocuklardan elde edilen bulgular\u0131 da sundu.<\/p>\n\n\n\n

Tedaviden 12 hafta sonra yap\u0131lan analiz, kas h\u00fccrelerinde g\u00fc\u00e7l\u00fc ELEVIDYS mikro-distrofin ekspresyonu ve lokalizasyonunu g\u00f6sterdi. Analize ENDEAVOR Kohort 6'dan alt\u0131 \u00e7ocuk ve ENVOL Kohort B'den \u00fc\u00e7 \u00e7ocuk dahil edildi.<\/p>\n\n\n\n

ENDEAVOR grubunda, ortalama vekt\u00f6r genom kopya say\u0131s\u0131 \u00e7ekirdek ba\u015f\u0131na 4,5 kopya iken, Western blot sonu\u00e7lar\u0131 kontrol grubuna g\u00f6re ,9% oran\u0131nda mikro-distrofin g\u00f6sterdi. Distrofin pozitif liflerin bildirilen y\u00fczdesi ise ,9% idi.<\/p>\n\n\n\n

ENVOL grubunda elde edilen sonu\u00e7lar, \u00e7ekirdek ba\u015f\u0131na 5,3 vekt\u00f6r genom kopyas\u0131, Western blot ile kontrol grubunda 72,8% ve 64,7% distrofin pozitif lif olarak belirlenmi\u015ftir.<\/p>\n\n\n\n

Sarepta, bu \u00e7ok gen\u00e7 hastalarda genel ortalama ve minimum mikro-distrofin ekspresyonunun, daha b\u00fcy\u00fck, ayakta durabilen ve duramayan hastalarda bildirilen \u00f6nceki sonu\u00e7lardan daha y\u00fcksek oldu\u011funu bildirdi. Bununla birlikte, mikro-distrofinin biyolojik ekspresyonunun \u00f6l\u00e7\u00fclebilir uzun vadeli fonksiyonel faydalara d\u00f6n\u00fc\u015f\u00fcp d\u00f6n\u00fc\u015fmedi\u011fini belirlemek i\u00e7in bu \u00e7ocuklar hala takip ediliyor.<\/p>\n\n\n\n

G\u00fcvenlik Bulgular\u0131<\/h2>\n\n\n\n

Sarepta, 8-12 ya\u015f aras\u0131 ayakta tedavi g\u00f6ren hastalar i\u00e7in g\u00fcvenlik profilinin ELEVIDYS'in bilinen g\u00fcvenlik profiliyle tutarl\u0131 kald\u0131\u011f\u0131n\u0131 bildirdi. Bu analizde, bulant\u0131 ve kusma, tedaviyle ili\u015fkili en yayg\u0131n yan etkiler olarak belirlendi.<\/p>\n\n\n\n

\u015eirket ayr\u0131ca, k\u00fc\u00e7\u00fck \u00e7ocuklarda elde edilen g\u00fcvenlik bulgular\u0131n\u0131n y\u00f6netilebilir oldu\u011funu ve daha \u00f6nce d\u00f6rt ya\u015f ve \u00fczeri ayakta tedavi g\u00f6ren hastalarda g\u00f6zlemlenen g\u00fcvenlik profiliyle tutarl\u0131 oldu\u011funu belirtti.<\/p>\n\n\n\n

Biyolojik ifade ile klinik sonu\u00e7lar aras\u0131ndaki ayr\u0131m \u00f6nemini korumaktad\u0131r. Mikro-distrofin ifadesi, tedavinin kaslarda hedeflenen proteini \u00fcretebildi\u011fini g\u00f6sterirken, NSAA ve zamanl\u0131 testler gibi fonksiyonel \u00f6l\u00e7\u00fcmler, hastalar\u0131n zaman i\u00e7inde fiziksel performanslar\u0131 hakk\u0131nda bilgi sa\u011flar.<\/p>\n\n\n\n

Yeni Veriler Ne G\u00f6steriyor?<\/h2>\n\n\n\n

2026 WMS verileri, ayakta tedavi g\u00f6ren DMD'nin farkl\u0131 ya\u015f ve evrelerinde ELEVIDYS i\u00e7in sunulan klinik kan\u0131tlar\u0131 geni\u015fletmektedir. Daha b\u00fcy\u00fck ya\u015ftaki hastalara y\u00f6nelik analiz, 8-12 ya\u015f aras\u0131 hastalarda iki y\u0131ll\u0131k fonksiyonel veriler sa\u011flarken, daha k\u00fc\u00e7\u00fck ya\u015ftaki hastalara y\u00f6nelik analiz ise 2 ila 3 ya\u015f aras\u0131 \u00e7ocuklarda mikro-distrofin ekspresyonuna dair erken kan\u0131tlar sunmaktad\u0131r.<\/p>\n\n\n\n

Sarepta taraf\u0131ndan bildirilen sonu\u00e7lar, ya\u015fl\u0131 ayakta tedavi g\u00f6ren hastalarda, iyi e\u015fle\u015ftirilmi\u015f bir d\u0131\u015f kontrol grubuyla kar\u015f\u0131la\u015ft\u0131r\u0131ld\u0131\u011f\u0131nda fonksiyonel farkl\u0131l\u0131klar g\u00f6zlemlenebilece\u011fini g\u00f6stermektedir. Ayn\u0131 zamanda, gen\u00e7 hastalardaki bulgular, tedaviden k\u0131sa bir s\u00fcre sonra mikro-distrofin \u00fcretiminin biyolojik kan\u0131t\u0131n\u0131 sa\u011flamaktad\u0131r.<\/p>\n\n\n\n

\u00d6zellikle en k\u00fc\u00e7\u00fck \u00e7ocuklar i\u00e7in uzun vadeli takip \u00f6nemli olacakt\u0131r, \u00e7\u00fcnk\u00fc 12 haftal\u0131k sonu\u00e7lar tek ba\u015f\u0131na uzun vadeli fonksiyonel fayday\u0131 kan\u0131tlamaz. Sarepta, ek klinik bilgiler toplamak i\u00e7in bu hastalar\u0131 takip etmeye devam etmektedir.<\/p>\n\n\n\n

Ayr\u0131ca, ELEVIDYS'in d\u00f6rt ya\u015f\u0131n alt\u0131ndaki \u00e7ocuklarda kullan\u0131m\u0131n\u0131n hala ara\u015ft\u0131rma a\u015famas\u0131nda oldu\u011funu ve d\u00fczenleyici otoriteler taraf\u0131ndan de\u011ferlendirilmedi\u011fini belirtmek \u00f6nemlidir. Amerika Birle\u015fik Devletleri'nde, mevcut FDA endikasyonu, DMD geni mutasyonu do\u011frulanm\u0131\u015f, d\u00f6rt ya\u015f ve \u00fczeri ayakta tedavi g\u00f6ren DMD hastalar\u0131 i\u00e7indir.<\/p>\n\n\n\n

Daha Fazlas\u0131n\u0131 Ke\u015ffedin<\/strong>:\u00a0Duchenne Klinik Ara\u015ft\u0131rma Yerleri Haritas\u0131<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Sarepta Therapeutics has presented new data on ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) at the 2026 World Muscle Society Annual Congress in Hiroshima, Japan. The company reported functional results from older ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD), together with micro-dystrophin expression data from younger children. One important limitation is that the new analysis does not report CK, […]<\/p>\n","protected":false},"author":8,"featured_media":8832,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[117,413,817,118,33,61,888,65,923],"class_list":["post-8829","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dmd","tag-dmd-clinical-trials","tag-dmd-treatment","tag-duchenne","tag-elevidys","tag-gene-therapy","tag-micro-dystrophin","tag-sarepta","tag-wms-2026"],"subtitle":"Sarepta'dan elde edilen yeni 2026 WMS verileri, ELEVIDYS ile ya\u015fl\u0131, ayakta tedavi g\u00f6ren DMD hastalar\u0131nda fonksiyonel sonu\u00e7lar\u0131 ve daha k\u00fc\u00e7\u00fck \u00e7ocuklarda mikro-distrofin ekspresyonunu ortaya koyuyor. Bulgular, gen tedavisinin farkl\u0131 ya\u015f gruplar\u0131 \u00fczerindeki potansiyel etkisine dair yeni bilgiler sunuyor.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/8"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8829"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8833,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829\/revisions\/8833"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8832"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8829"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8829"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/tr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8829"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}