ABD G\u0131da ve \u0130la\u00e7 \u0130daresi (FDA), Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ve ekzon 44 atlamas\u0131 yoluyla tedavi edilebilen genetik varyantlara sahip ki\u015filerde delpacibart zotadirsen (del-zota) i\u00e7in Biyolojik Ruhsat Ba\u015fvurusunu (BLA) \u00d6ncelikli \u0130nceleme i\u00e7in kabul etmi\u015ftir.<\/p>\n\n\n\n
Bir Novartis \u015firketi olan Avidity'den gelen bir g\u00fcncellemeye g\u00f6re FDA, ba\u015fvurunun kapsaml\u0131 bir incelemeyi ba\u015flatmak i\u00e7in yeterli d\u00fczeyde eksiksiz oldu\u011funa karar verdi. Ba\u015fvuru ayr\u0131ca H\u0131zland\u0131r\u0131lm\u0131\u015f Onay s\u00fcreci kapsam\u0131nda de\u011ferlendirilecek.<\/p>\n\n\n\n
Del-zota, DMD44 hastalar\u0131 i\u00e7in potansiyel bir tedavi olarak geli\u015ftiriliyor; yani, belirli genetik de\u011fi\u015fiklikleri ekzon 44 atlamas\u0131na uygun olabilecek hastalar i\u00e7in.<\/p>\n\n\n\n
Ekson atlama, h\u00fccrelerin distrofin RNA's\u0131n\u0131n i\u015flenmesi s\u0131ras\u0131nda h\u00fccre mekanizmas\u0131n\u0131n belirli bir eksonu atlamas\u0131na yard\u0131mc\u0131 olarak, daha k\u0131sa ancak potansiyel olarak i\u015flevsel bir distrofin formu \u00fcretmelerine yard\u0131mc\u0131 olmak i\u00e7in tasarlanm\u0131\u015f bir tedavi yakla\u015f\u0131m\u0131d\u0131r. Daha fazla bilgi edinin: Ekzon Atlama Terapisi Nedir?<\/a><\/p>\n\n\n\n Ancak, FDA hen\u00fcz del-zota'y\u0131 hen\u00fcz onaylamad\u0131. Mevcut a\u015fama, ba\u015fvurunun FDA inceleme s\u00fcrecine girdi\u011fini g\u00f6stermektedir.<\/p>\n\n\n\n FDA'n\u0131n H\u0131zland\u0131r\u0131lm\u0131\u015f Onay yolu, kar\u015f\u0131lanmam\u0131\u015f bir t\u0131bbi ihtiyac\u0131 gideren baz\u0131 ciddi hastal\u0131k tedavilerinin hastalara daha erken ula\u015fmas\u0131n\u0131 sa\u011flayabilir. Onay, klinik fayday\u0131 makul bir \u015fekilde tahmin etmesi muhtemel kabul edilen bir ikincil sonuca dayanabilirken, bu fayday\u0131 do\u011frulamak i\u00e7in ek \u00e7al\u0131\u015fmalar y\u00fcr\u00fct\u00fcl\u00fcr. Daha Fazlas\u0131n\u0131 Okuyun: BLA ne anlama geliyor?<\/a><\/p>\n\n\n\n Bu, FDA'ya h\u0131zland\u0131r\u0131lm\u0131\u015f onay verilse bile, beklenen klinik fayday\u0131 do\u011frulamak i\u00e7in daha fazla klinik ara\u015ft\u0131rman\u0131n \u00f6nemli olaca\u011f\u0131 anlam\u0131na gelir.<\/p>\n\n\n\n BLA, Faz 1\/2 EXPLORE44 ve EXPLORE44-OLE klinik \u00e7al\u0131\u015fmalar\u0131ndan elde edilen verileri i\u00e7ermektedir.<\/p>\n\n\n\n Do\u011frulay\u0131c\u0131 bir \u00e7al\u0131\u015fma olarak k\u00fcresel bir Faz 3 SAFARI44 denemesi de ba\u015flat\u0131ld\u0131. Avidity'ye g\u00f6re, bu deneme del-zota'n\u0131n uzun vadeli g\u00fcvenli\u011fini daha ayr\u0131nt\u0131l\u0131 olarak de\u011ferlendirmeyi ve klinik faydas\u0131n\u0131 do\u011frulamay\u0131 ama\u00e7l\u0131yor. \u00c7al\u0131\u015fma Amerika Birle\u015fik Devletleri d\u0131\u015f\u0131nda y\u00fcr\u00fct\u00fclecek.<\/p>\n\n\n\n \u015eirket, geli\u015ftirme program\u0131n\u0131n hastalar\u0131n, hasta yak\u0131nlar\u0131n\u0131n, ailelerin, savunuculuk \u00f6rg\u00fctlerinin, ara\u015ft\u0131rmac\u0131lar\u0131n ve klinik ara\u015ft\u0131rma ekiplerinin kat\u0131l\u0131m\u0131 olmadan m\u00fcmk\u00fcn olmayaca\u011f\u0131n\u0131 belirtti. Daha Fazla Bilgi Edinin: Duchenne Klinik Ara\u015ft\u0131rmalar\u0131n\u0131 Ke\u015ffedin<\/a><\/p>\n\n\n\n FDA, del-zota ba\u015fvurusunu incelemeye ba\u015flayacakt\u0131r. 8 Eyl\u00fcl tarihli duyuru, FDA'n\u0131n onayland\u0131\u011f\u0131 anlam\u0131na gelmemektedir.<\/p>\n\n\n\n Avidity, geli\u015fmeler olduk\u00e7a ek g\u00fcncellemeler sa\u011flayaca\u011f\u0131n\u0131 belirtti ve del-zota veya klinik denemeler hakk\u0131nda sorular\u0131 olan hastalar\u0131n ve ailelerin sa\u011fl\u0131k uzmanlar\u0131yla g\u00f6r\u00fc\u015fmelerini tavsiye etti.<\/p>\n\n\n\nH\u0131zland\u0131r\u0131lm\u0131\u015f Onay Ne Anlama Geliyor?<\/h2>\n\n\n\n
Faz 3 SAFARI44 \u00c7al\u0131\u015fmas\u0131<\/h2>\n\n\n\n
Bundan sonra ne olacak?<\/h2>\n\n\n\n