PPMD, Duchenne ve Becker i\u00e7in tedavi geli\u015fimini h\u0131zland\u0131rmak amac\u0131yla end\u00fcstri fonlamas\u0131 sa\u011flayan kurulu\u015fun giri\u015fim-hay\u0131rseverlik giri\u015fimi PPMD Venture Pathways arac\u0131l\u0131\u011f\u0131yla MyoGene'ye $400.000 fon sa\u011flad\u0131.<\/p>\n\n\n\n
MyoGene'nin MyoDys 45-55 olarak bilinen stratejisi, bir bireyin DMD genini d\u00fczenlemek i\u00e7in gen d\u00fczenleme teknolojisinden yararlan\u0131yor.<\/strong> Hastal\u0131\u011fa neden olan varyantlar\u0131n yo\u011fun oldu\u011fu bir noktay\u0131 kapsayan 45-55. ekzonlarda b\u00fcy\u00fck bir delesyonu hedef al\u0131yorlar ve distrofin \u00fcretimini geri kazand\u0131ran bir \u00e7er\u00e7eve i\u00e7i delesyon olu\u015fturuyorlar. MyoGene'nin yakla\u015f\u0131m\u0131, hafif Becker kas distrofisinde bulunan ve olduk\u00e7a i\u015flevsel bir distrofin proteininin \u00fcretimiyle ili\u015fkili bir delesyonu taklit ediyor. DMD geninin bu t\u00fcr bir delesyonu ve yeniden \u00e7er\u00e7evelenmesi, Duchenne'li yakla\u015f\u0131k 50% birey i\u00e7in uygun olacakt\u0131r. Dayan\u0131kl\u0131l\u0131\u011f\u0131 bilinmeyen bir distrofin transgenini ileten gen terapilerinin aksine, DNA'n\u0131n d\u00fczenlenmesi kal\u0131c\u0131 bir de\u011fi\u015fikli\u011fi temsil eder.<\/strong><\/p>\n\n\n\n PPMD'nin deste\u011fi, MyoGene'nin klini\u011fe do\u011fru ilerlemek i\u00e7in \u00f6nemli \u00e7al\u0131\u015fmalar y\u00fcr\u00fctmesini sa\u011flayacakt\u0131r. MyoGene, d\u00fczeltilmi\u015f 45-55 delesyon distrofin proteininin i\u015flevselli\u011fini di\u011fer distrofinlerle kar\u015f\u0131la\u015ft\u0131ran veriler \u00fcretecek ve bu yakla\u015f\u0131m\u0131n g\u00fcvenli\u011finin karakterizasyonuna y\u00f6nelik \u00e7al\u0131\u015fmalar\u0131 ilerletecektir.<\/p>\n\n\n\n