Yapay zeka destekli genetik t\u0131p geli\u015ftirme ve genom m\u00fchendisli\u011fi alan\u0131nda lider olan Form Bio, nadir ve ultra nadir n\u00f6rom\u00fcsk\u00fcler ve n\u00f6rodejeneratif hastal\u0131klar\u0131n tedavisi i\u00e7in genetik tedaviler geli\u015ftiren k\u00e2r amac\u0131 g\u00fctmeyen bir biyoteknoloji \u015firketi olan Cure Rare Disease (CRD) ile stratejik bir ortakl\u0131k duyurdu. Kurulu\u015flar birlikte, Duchenne kas distrofisi (DMD) ba\u015fta olmak \u00fczere birden fazla \u00f6nc\u00fc endikasyonu belirleme ve iyile\u015ftirme programlar\u0131n\u0131 h\u0131zland\u0131racak.<\/p>\n\n\n\n
Bu i\u015f birli\u011fi sayesinde Form Bio, klinik ba\u015far\u0131y\u0131 ve maliyet d\u00fc\u015f\u00fcrmeyi sa\u011flamada kritik fakt\u00f6rler olan paketleme, ifade, g\u00fcvenlik ve \u00fcretilebilirlik a\u00e7\u0131s\u0131ndan optimize edilmi\u015f gen terapisi ila\u00e7 adaylar\u0131n\u0131n geli\u015ftirilmesinde CRD'yi desteklemek i\u00e7in tescilli in silico platformunu kullanarak yapay zeka ara\u015ft\u0131rmas\u0131 y\u00fcr\u00fctecek.<\/strong> Program, tedavi se\u00e7eneklerinin bulunmad\u0131\u011f\u0131 y\u0131k\u0131c\u0131 n\u00f6rom\u00fcsk\u00fcler hastal\u0131klar\u0131 olan hastalar i\u00e7in lider aday se\u00e7imini kolayla\u015ft\u0131rmak, geli\u015ftirme s\u00fcre\u00e7lerini h\u0131zland\u0131rmak ve sonu\u00e7lar\u0131 ilerletmek \u00fczere tasarlanm\u0131\u015ft\u0131r.<\/p>\n\n\n\n CRD, hen\u00fcz \u00fcretim i\u00e7in optimize edilmemi\u015f veya imm\u00fcnojenitesi azalt\u0131lmam\u0131\u015f bir DMD tedavi aday\u0131n\u0131 geli\u015ftirmek i\u00e7in ba\u015flang\u0131\u00e7ta Form Bio ile ortakl\u0131k kurdu. Uzun okuma dizileme, genom b\u00fct\u00fcnl\u00fc\u011f\u00fc analizi, rasyonel tasar\u0131m ve yapay zeka\/makine \u00f6\u011frenimi modellerini kullanan Form Bio, klinik ba\u015far\u0131y\u0131 engelleyebilecek paketleme yetersizliklerini tespit etti. Promot\u00f6r\u00fc modifiye ederek ve n\u00fckleaz\u0131 optimize ederek Form Bio, AAV tam genom y\u00fczdesini 13%'den 59%'ye y\u00fckseltti; bu da sadece bir ay i\u00e7inde terap\u00f6tik verimde 4,4 kat art\u0131\u015fa yol a\u00e7t\u0131.<\/strong><\/p>\n\n\n\n Cure Rare Disease'\u0131n Kurucusu ve CEO'su Richard Horgan, "Nadir n\u00f6rom\u00fcsk\u00fcler ve n\u00f6rodejeneratif hastal\u0131klarla kar\u015f\u0131 kar\u015f\u0131ya olan hastalar ve aileleri i\u00e7in zaman kritik \u00f6neme sahip," dedi. "Form Bio'nin uzmanl\u0131\u011f\u0131 ve teknolojisi, DMD program\u0131m\u0131zda \u00f6l\u00e7\u00fclebilir bir iyile\u015fme sa\u011flayarak, program\u0131 \u00f6nemli \u00f6l\u00e7\u00fcde daha y\u00fcksek \u00fcretilebilirlik ve verimlilikle in vivo preklinik \u00e7al\u0131\u015fmalara ta\u015f\u0131d\u0131. Bu ortakl\u0131k, k\u00e2r amac\u0131 g\u00fctmeyen kurulu\u015flar\u0131n ve teknoloji liderlerinin, g\u00f6z ard\u0131 edilen pop\u00fclasyonlar i\u00e7in hayat de\u011fi\u015ftiren tedavilerin geli\u015ftirilmesini h\u0131zland\u0131rmak i\u00e7in g\u00fc\u00e7lerini nas\u0131l birle\u015ftirebileceklerinin g\u00fc\u00e7l\u00fc bir \u00f6rne\u011fini temsil ediyor."<\/p>\n\n\n\n Form Bio Ba\u015fkan\u0131 ve CEO'su Dr. Michelle Chen, "Form Bio'deki misyonumuz, biyolojiyi tasarlanm\u0131\u015f, programlanabilir sistemlere d\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcren yapay zeka destekli i\u00e7g\u00f6r\u00fclerimizle Cure Rare Disease gibi ortaklar\u0131 g\u00fc\u00e7lendirmek," dedi. "AAV vekt\u00f6r tasar\u0131m\u0131n\u0131 ba\u015ftan itibaren optimize ederek, t\u00fcm gen terapisi geli\u015ftirme s\u00fcrecindeki zaman\u0131, maliyeti ve riski azaltabiliriz. CRD'nin, \u015fu anda hi\u00e7bir se\u00e7ene\u011fi olmayan hastalara \u00e7ok ihtiya\u00e7 duyulan tedavileri daha yak\u0131n bir yere getirmesini sa\u011flamaktan gurur duyuyoruz."<\/p>\n\n\n\n