Nadir hastal\u0131klar i\u00e7in yeni \u00fcr\u00fcnler geli\u015ftirmeye kendini adam\u0131\u015f bir \u00f6zel ila\u00e7 \u015firketi olan Cumberland Pharmaceuticals, Las Vegas'taki y\u0131ll\u0131k Parent Project Muscular Distrofi (PPMD) konferans\u0131nda, Duchenne kas distrofisi (DMD) kalp hastal\u0131\u011f\u0131 i\u00e7in yeni bir oral tedavi olan ifetroban'\u0131 de\u011ferlendiren Faz 2 FIGHT DMD denemesinden elde etti\u011fi son olumlu sonu\u00e7lar\u0131 payla\u015ft\u0131. Bu yeni sonu\u00e7lar, DMD'de \u00f6nde gelen \u00f6l\u00fcm nedeni olan DMD kalp hastal\u0131\u011f\u0131nda ifetroban tedavisinin kardiyak faydaya ili\u015fkin birden fazla g\u00f6stergesini vurgulamaktad\u0131r. Bunlara, daha \u00f6nce bildirilmemi\u015f farmakokinetik bulgular ve ilac\u0131n devam eden kalp hasar\u0131n\u0131 \u00f6nleme potansiyelini g\u00f6steren kardiyak biyobelirte\u00e7 verileri de dahildir.<\/p>\n\n\n\n
12 ayl\u0131k Faz 2 FIGHT DMD denemesi (NCT03340675), y\u00fcksek doz ifetroban tedavisinin, plasebo ile tedavi edilen hastalarla propensity skoru e\u015fle\u015ftirilmi\u015f do\u011fal ge\u00e7mi\u015f hastalar\u0131ndan olu\u015fan bir kontrol grubuna k\u0131yasla sol ventrik\u00fcl ejeksiyon fraksiyonunda (LVEF) anlaml\u0131 bir %5.4 iyile\u015fmeye yol a\u00e7t\u0131\u011f\u0131n\u0131 g\u00f6stermi\u015ftir. Bu, kalp fonksiyonunun genellikle zamanla azald\u0131\u011f\u0131 ilerleyici bir hastal\u0131kta klinik olarak anlaml\u0131 bir fark\u0131 temsil eder. \u2013 Daha Fazla Bilgi Edinin: NCT03340675<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n \u00c7al\u0131\u015fma ayr\u0131ca, tipik yeti\u015fkinlerden daha y\u00fcksek doz alan DMD hastalar\u0131n\u0131n benzer plazma seviyelerine ula\u015ft\u0131\u011f\u0131n\u0131 ve ila\u00e7 birikimine dair bir kan\u0131t olmad\u0131\u011f\u0131n\u0131 g\u00f6steren farmakokinetik i\u00e7g\u00f6r\u00fcler ortaya koydu ve y\u00fcksek doz grubunda kullan\u0131lan 300 mg g\u00fcnl\u00fck dozu destekledi. Daha y\u00fcksek doz gereksinimlerine ra\u011fmen, ifetroban DMD'li hastalarda kabul edilebilir bir farmakokinetik profille iyi tolere edildi.<\/p>\n\n\n\n Ifetroban, inflamasyon ve fibrozda \u00f6nemli bir rol oynayan tromboksan resept\u00f6r\u00fcn\u00fc bloke ederek \u00e7al\u0131\u015fan g\u00fcnde bir kez al\u0131nan oral bir ila\u00e7t\u0131r. \u0130la\u00e7, DMD kalp hastal\u0131\u011f\u0131 endikasyonu i\u00e7in FDA'den hem Yetim \u0130la\u00e7 Tan\u0131m\u0131 Nadir Pediatrik Hastal\u0131k Tan\u0131m\u0131 alm\u0131\u015ft\u0131r. \u015eu anda DMD kalp hastal\u0131\u011f\u0131n\u0131 \u00f6zel olarak hedef alan onayl\u0131 bir tedavi yoktur ve bu, kardiyak komplikasyonlar\u0131n evrensel oldu\u011fu ve \u00f6nde gelen \u00f6l\u00fcm nedenini temsil etti\u011fi bu hasta pop\u00fclasyonunda kar\u015f\u0131lanmam\u0131\u015f kritik t\u0131bbi ihtiyac\u0131 vurgulamaktad\u0131r.<\/p>\n\n\n\nIfetroban Nedir?<\/h2>\n\n\n\n