Roche, bug\u00fcn Duchenne kas distrofisi tedavisinde yetkilendirilen ilk gen tedavisi olan Elevidys'nin (delandistrojen moxeparvovek) d\u00fcnya \u00e7ap\u0131nda, \u00e7ift k\u00f6r, randomize faz III ara\u015ft\u0131rmas\u0131 olan EMBARK \u00e7al\u0131\u015fmas\u0131n\u0131n ikinci y\u0131l\u0131ndan elde edilen cesaret verici \u00fcst d\u00fczey verileri a\u00e7\u0131klad\u0131.<\/p>\n\n\n\n
\u00d6nceden belirlenmi\u015f e\u011filim a\u011f\u0131rl\u0131kl\u0131 tedavi edilmemi\u015f harici kontrol grubuyla kar\u015f\u0131la\u015ft\u0131r\u0131ld\u0131\u011f\u0131nda, Elevidys tedavisinden iki y\u0131l sonra \u00fc\u00e7 \u00f6nemli motor fonksiyon testinde istatistiksel olarak anlaml\u0131 ve klinik olarak anlaml\u0131 iyile\u015fmeler g\u00f6r\u00fcld\u00fc: NSAA, TTR ve 10MWR. Dozdan bir ila iki y\u0131l sonra, Elevidys alanlar ile harici kontrol grubundakiler aras\u0131ndaki i\u015flevsel farkl\u0131l\u0131klar artt\u0131. Bir b\u00fct\u00fcn olarak ele al\u0131nd\u0131\u011f\u0131nda, bu bulgular Elevidys'nin s\u00fcrekli olarak fayda sa\u011flad\u0131\u011f\u0131n\u0131 g\u00f6stermektedir.<\/p>\n\n\n\n
"Elevidys ile iki y\u0131ll\u0131k tedaviden sonra, bu gen\u00e7 \u00e7ocuklar\u0131n g\u00fcnl\u00fck ya\u015famlar\u0131nda, hepsi Duchenne'deki hastal\u0131\u011f\u0131 de\u011fi\u015ftirme potansiyelinin g\u00f6stergeleri olan birden fazla s\u00fcrd\u00fcr\u00fclebilir fayda g\u00f6r\u00fcyoruz," diyor Roche'un Ba\u015f T\u0131bbi Sorumlusu ve K\u00fcresel \u00dcr\u00fcn Geli\u015ftirme Ba\u015fkan\u0131 Levi Garraway, MD, Ph.D. "Ayakta durma, y\u00fcr\u00fcme ve ko\u015fmada iyile\u015fmeler i\u00e7eren bu sonu\u00e7lar anlaml\u0131 bir ilerlemeyi temsil ediyor ve bunlar\u0131 m\u00fcmk\u00fcn olan en k\u0131sa s\u00fcrede sa\u011fl\u0131k yetkilileriyle payla\u015fmay\u0131 planl\u0131yoruz."<\/p>\n\n\n\n