Nadir hastal\u0131klar\u0131n tedavisi i\u00e7in d\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcr\u00fcc\u00fc h\u00fccre ve ekzosom bazl\u0131 tedaviler geli\u015ftiren bir biyoteknoloji \u015firketi olan Capricor Therapeutics, bug\u00fcn ABD G\u0131da ve \u0130la\u00e7 Dairesi'ne (FDA) Duchenne kas distrofisi (DMD) kardiyomiyopatisi te\u015fhisi konan t\u00fcm hastalar\u0131n tedavisinde deramiocel i\u00e7in tam onay almak amac\u0131yla Biyolojik Lisans Ba\u015fvurusu (BLA) i\u00e7in s\u00fcrekli ba\u015fvuru s\u00fcrecini ba\u015flatt\u0131\u011f\u0131n\u0131 duyurdu.<\/p>\n\n\n\n
Capricor'un \u0130cra Kurulu Ba\u015fkan\u0131 Dr. Linda Marb\u00e1n, "Bu duyuru, DMD tedavisi i\u00e7in deramiocel'in olas\u0131 Biyolojik Lisans Ba\u015fvurusu onay\u0131na y\u00f6nelik ABD d\u00fczenleyici s\u00fcrecinde \u00f6nemli bir ad\u0131m te\u015fkil ediyor" dedi. "Deramiocel'in onaylanmas\u0131, bu yeni, birinci s\u0131n\u0131f tedavinin ihtiya\u00e7 duyan hastalara ula\u015ft\u0131r\u0131lmas\u0131n\u0131 h\u0131zland\u0131rmam\u0131z\u0131 sa\u011flayacakt\u0131r. Bu s\u00fcre\u00e7te FDA ile \u00e7al\u0131\u015fmay\u0131 d\u00f6rt g\u00f6zle bekliyoruz."<\/p>\n\n\n\n
Capricor, 2024 y\u0131l\u0131 sonuna kadar yuvarlanan BLA ba\u015fvurusunu tamamlamay\u0131 planl\u0131yor. Ba\u015fvuru, deramiocel'in \u015fu anda onayl\u0131 tedavi se\u00e7eneklerinin bulunmad\u0131\u011f\u0131 ciddi DMD kardiyomiyopatisi durumu i\u00e7in tedavinin g\u00fcvenli\u011fi ve\/veya etkinli\u011finde \u00f6nemli iyile\u015ftirmeler sa\u011flayabilece\u011fi i\u00e7in \u00f6ncelikli incelemeye uygun olabilir. Yuvarlanan BLA ba\u015fvurusu tamamland\u0131ktan sonra, FDA, inceleme i\u00e7in resmen kabul edildi\u011finde \u015eirkete bildirimde bulunacakt\u0131r.<\/p>\n\n\n\n
Deramiocel (CAP-1002), distrofinopati ve kalp yetmezli\u011finde g\u00fc\u00e7l\u00fc imm\u00fcnomod\u00fclat\u00f6r, antifibrotik ve rejeneratif etkiler g\u00f6sterdi\u011fi klinik \u00f6ncesi ve klinik \u00e7al\u0131\u015fmalarda g\u00f6sterilen bir stromal h\u00fccre pop\u00fclasyonu olan allojenik kardiyosfer t\u00fcrevi h\u00fccrelerden (CDC'ler) olu\u015fur. CDC'ler, makrofajlar\u0131 hedef alan ve ifade profillerini de\u011fi\u015ftirerek proinflamatuar bir fenotip yerine iyile\u015ftirici bir fenotip benimsemelerini sa\u011flayan ekzosomlar olarak bilinen ekstrasel\u00fcler vezik\u00fcller salg\u0131layarak etki eder. CDC'ler 100'den fazla hakemli bilimsel yay\u0131n\u0131n konusu olmu\u015f ve \u00e7e\u015fitli klinik \u00e7al\u0131\u015fmalarda 200'den fazla insan denek \u00fczerinde uygulanm\u0131\u015ft\u0131r.<\/p>\n\n\n\n
DMD tedavisi i\u00e7in Deramiocel, Yetim \u0130la\u00e7 Tan\u0131m\u0131 alm\u0131\u015ft\u0131r ve deramiocel i\u00e7in d\u00fczenleyici yol RMAT (Rejeneratif T\u0131p \u0130leri Terapi Tan\u0131m\u0131) taraf\u0131ndan desteklenmektedir. Ayr\u0131ca, Capricor, DMD tedavisi i\u00e7in deramiocel i\u00e7in FDA pazarlama onay\u0131 al\u0131rsa, Capricor daha \u00f6nce nadir g\u00f6r\u00fclen bir pediatrik hastal\u0131k tan\u0131m\u0131 alm\u0131\u015f olmas\u0131 nedeniyle \u00d6ncelikli \u0130nceleme Kuponu (PRV) almaya hak kazanacakt\u0131r.<\/p>\n\n\n\n
Duchenne kas distrofisi (DMD), iskelet, kalp ve solunum kaslar\u0131n\u0131n ilerleyici g\u00fc\u00e7s\u00fczl\u00fc\u011f\u00fc ve kronik iltihab\u0131 ile karakterize, yakla\u015f\u0131k 30 y\u0131ll\u0131k ortalama ya\u015fta \u00f6l\u00fcmle sonu\u00e7lanan y\u0131k\u0131c\u0131 bir genetik bozukluktur. DMD'nin yakla\u015f\u0131k her 3.500 erkek do\u011fumundan birinde g\u00f6r\u00fcld\u00fc\u011f\u00fc ve hasta pop\u00fclasyonunun Amerika Birle\u015fik Devletleri'nde yakla\u015f\u0131k 15.000-20.000 oldu\u011fu tahmin edilmektedir. DMD patofizyolojisi, normalde kaslarda yap\u0131sal bir protein olarak i\u015flev g\u00f6ren fonksiyonel distrofinin bozulmu\u015f \u00fcretimiyle y\u00f6nlendirilir. Kas h\u00fccrelerindeki fonksiyonel distrofinin azalmas\u0131 \u00f6nemli h\u00fccre hasar\u0131na yol a\u00e7ar ve sonu\u00e7ta kas h\u00fccresi \u00f6l\u00fcm\u00fcne ve fibrotik replasmana neden olur. Tedavi se\u00e7enekleri s\u0131n\u0131rl\u0131d\u0131r ve bir \u00e7aresi yoktur.<\/p>\n\n\n\n
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR), nadir g\u00f6r\u00fclen hastal\u0131klar i\u00e7in tedavi alan\u0131n\u0131 yeniden tan\u0131mlamak amac\u0131yla d\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcr\u00fcc\u00fc h\u00fccre ve ekzom bazl\u0131 tedavileri ilerletmeye adanm\u0131\u015f bir biyoteknoloji \u015firketidir. \u0130novasyonumuzun \u00f6n saflar\u0131nda, allojenik kardiyak kaynakl\u0131 h\u00fccre tedavisi olan lider \u00fcr\u00fcn aday\u0131m\u0131z deramiocel (CAP-1002) yer almaktad\u0131r. Kapsaml\u0131 klinik \u00f6ncesi ve klinik \u00e7al\u0131\u015fmalar, deramiocel'in distrofinopatiler ve kalp hastal\u0131klar\u0131 i\u00e7in \u00f6zel olarak tasarlanm\u0131\u015f imm\u00fcnomod\u00fclat\u00f6r, antifibrotik ve rejeneratif etkiler g\u00f6sterdi\u011fini g\u00f6stermi\u015ftir. Deramiocel \u015fu anda Duchenne kas distrofisi tedavisi i\u00e7in Faz 3 klinik geli\u015ftirme s\u00fcrecinde ilerlemektedir. Capricor ayr\u0131ca, a\u015f\u0131 bilimi, oligon\u00fckleotidlerin hedefli iletimi, proteinler ve k\u00fc\u00e7\u00fck molek\u00fcl tedavileri alanlar\u0131na odaklanan klinik \u00f6ncesi geli\u015ftirmede tescilli StealthX\u2122 platformunu kullanarak ekzom teknolojisinin g\u00fcc\u00fcnden yararlanmaktad\u0131r ve potansiyel olarak \u00e7e\u015fitli hastal\u0131klar\u0131 tedavi etmekte ve \u00f6nlemektedir. Capricor'da, olas\u0131l\u0131klar\u0131n s\u0131n\u0131rlar\u0131n\u0131 zorlamaya ve ihtiya\u00e7 sahipleri i\u00e7in d\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcr\u00fcc\u00fc tedavilere giden bir yol a\u00e7maya kararl\u0131y\u0131z. Daha fazla bilgi i\u00e7in capricor.com adresini ziyaret edin ve Capricor'u Facebook, Instagram ve Twitter'da takip edin.<\/p>\n\n\n\n
Bu bas\u0131n b\u00fclteninde Capricor'un \u00fcr\u00fcn adaylar\u0131n\u0131n etkinli\u011fi, g\u00fcvenli\u011fi ve ama\u00e7lanan kullan\u0131m\u0131yla ilgili ifadeler; ke\u015fif \u00e7abalar\u0131n\u0131n ve klinik denemelerin ba\u015flat\u0131lmas\u0131, y\u00fcr\u00fct\u00fclmesi, boyutu, zamanlamas\u0131 ve sonu\u00e7lar\u0131; klinik denemelerin kay\u0131t h\u0131z\u0131; d\u00fczenleyici ba\u015fvurular, gelecekteki ara\u015ft\u0131rmalar ve klinik denemelerle ilgili planlar; d\u00fczenleyici onaylar alma veya \u00fcr\u00fcnleri ba\u015fka \u015fekilde pazara sunma becerisi dahil olmak \u00fczere \u00fcr\u00fcnleri i\u00e7eren d\u00fczenleyici geli\u015fmeler; \u00fcretim kapasiteleri; d\u00fczenleyici toplant\u0131lar\u0131n tarihleri; mali g\u00f6r\u00fcn\u00fcm\u00fcm\u00fczle ilgili ifadeler; \u00fcr\u00fcn kilometre ta\u015flar\u0131na ula\u015fma ve ticari ortaklardan kilometre ta\u015f\u0131 \u00f6demeleri alma becerisi; mevcut ve gelecekteki i\u015f birli\u011fi faaliyetleri ve ticari haklar\u0131n m\u00fclkiyeti ile ilgili planlar; potansiyel gelecekteki anla\u015fmalar; fikri m\u00fclkiyet haklar\u0131n\u0131n kapsam\u0131, s\u00fcresi, ge\u00e7erlili\u011fi ve uygulanabilirli\u011fi; gelecekteki gelir ak\u0131\u015flar\u0131 ve projeksiyonlar; yak\u0131n zamanda tamamlanan tekliflerden elde edilen gelirin beklenen kullan\u0131m\u0131 ve tekliflerin beklenen etkileriyle ilgili beklentiler; ve Capricor'un y\u00f6netim ekibinin gelecekteki beklentileri, inan\u00e7lar\u0131, hedefleri, planlar\u0131 veya beklentileri hakk\u0131ndaki di\u011fer t\u00fcm ifadeler, 1995 tarihli \u00d6zel Menkul K\u0131ymetler Dava Reformu Yasas\u0131 kapsam\u0131nda ileriye d\u00f6n\u00fck ifadeler olu\u015fturur. Tarihsel ger\u00e7ek ifadeleri olmayan ifadeler (inan\u0131yor, planl\u0131yor, olabilir, \u00f6ng\u00f6r\u00fcyor, bekliyor, tahmin ediyor, yapmal\u0131, hedef, olacak, olurdu ve benzeri ifadeleri i\u00e7eren ifadeler dahil) da ileriye d\u00f6n\u00fck ifadeler olarak de\u011ferlendirilmelidir. Ger\u00e7ek sonu\u00e7lar\u0131n veya olaylar\u0131n bu t\u00fcr ileriye d\u00f6n\u00fck ifadelerde belirtilenlerden \u00f6nemli \u00f6l\u00e7\u00fcde farkl\u0131 olmas\u0131na neden olabilecek bir dizi \u00f6nemli fakt\u00f6r vard\u0131r. Capricor'un i\u015fini etkileyebilecek bu ve di\u011fer riskler hakk\u0131nda daha fazla bilgi, 11 Mart 2024 tarihinde Menkul K\u0131ymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan 31 Aral\u0131k 2023 tarihinde sona eren y\u0131l i\u00e7in Capricor'un Form 10-K'daki Y\u0131ll\u0131k Raporunda ve 8 A\u011fustos 2024 tarihinde Menkul K\u0131ymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan 30 Haziran 2024 tarihinde sona eren \u00e7eyrek i\u00e7in Form 10-Q'daki \u00c7eyreklik Raporumuzda yer almaktad\u0131r. Bu bas\u0131n b\u00fcltenindeki t\u00fcm gelece\u011fe y\u00f6nelik ifadeler, bu tarih itibar\u0131yla Capricor'un elinde bulunan bilgilere dayanmaktad\u0131r ve Capricor bu gelece\u011fe y\u00f6nelik ifadeleri g\u00fcncelleme y\u00fck\u00fcml\u00fcl\u00fc\u011f\u00fc \u00fcstlenmemektedir.<\/p>\n\n\n\n
Capricor, d\u00fczenleyici onaya tabi olarak, ABD ve Japonya'da DMD i\u00e7in deramiocel'in (CAP-1002) \u00f6zel ticarile\u015ftirilmesi ve da\u011f\u0131t\u0131m\u0131 i\u00e7in Nippon Shinyaku Co., Ltd. (ABD yan kurulu\u015fu: NS Pharma, Inc.) ile bir anla\u015fma imzalad\u0131. Deramiocel, Ara\u015ft\u0131rma A\u015famas\u0131ndaki Yeni Bir \u0130la\u00e7t\u0131r ve hi\u00e7bir endikasyon i\u00e7in onaylanmam\u0131\u015ft\u0131r. Capricor'un ekzosom bazl\u0131 adaylar\u0131ndan hi\u00e7biri klinik ara\u015ft\u0131rma i\u00e7in onaylanmam\u0131\u015ft\u0131r.<\/p>\n\n\n\n