{"id":6747,"date":"2026-03-12T11:43:48","date_gmt":"2026-03-12T08:43:48","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6747"},"modified":"2026-06-24T22:01:09","modified_gmt":"2026-06-24T19:01:09","slug":"del-zota-phase-3-safari44-clinical-trial-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/del-zota-phase-3-safari44-clinical-trial-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"\u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 Del-Zota III \u0444\u0430\u0437\u044b SAFARI44 \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430: \u0434\u0438\u0437\u0430\u0439\u043d \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f, \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0438 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 del-zota \u0444\u0430\u0437\u044b 3 (SAFARI44) \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 \u043f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442 \u0441\u043e\u0431\u043e\u0439 \u0432\u0430\u0436\u043d\u044b\u0439 \u0448\u0430\u0433 \u043d\u0430 \u043f\u0443\u0442\u0438 \u043a \u0440\u0430\u0437\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u043a\u0435 \u0442\u0430\u0440\u0433\u0435\u0442\u043d\u044b\u0445 \u043c\u0435\u0442\u043e\u0434\u043e\u0432 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 \u0441 \u0433\u0435\u043d\u0435\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u043c\u0438 \u043c\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u044f\u043c\u0438 \u0432 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0435 44 \u043f\u0440\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430. <\/strong>\u0423\u0437\u043d\u0430\u0442\u044c \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u041c\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u0438 \u0438 \u0434\u0435\u043b\u0435\u0446\u0438\u0438, \u043f\u043e\u0434\u0434\u0430\u044e\u0449\u0438\u0435\u0441\u044f \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438, \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430\u044e\u0449\u0435\u0439 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0418\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 SAFARI44, \u043f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u043d\u043e\u0435 \u043d\u0430 \u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0439 \u0438 \u043d\u0430\u0443\u0447\u043d\u043e\u0439 \u043a\u043e\u043d\u0444\u0435\u0440\u0435\u043d\u0446\u0438\u0438 \u0410\u0441\u0441\u043e\u0446\u0438\u0430\u0446\u0438\u0438 \u043f\u043e \u0431\u043e\u0440\u044c\u0431\u0435 \u0441 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0435\u0439, \u043e\u0446\u0435\u043d\u0438\u0432\u0430\u0435\u0442 \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0438 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c del-zota, \u044d\u043a\u0441\u043f\u0435\u0440\u0438\u043c\u0435\u043d\u0442\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u043d\u0430 \u043e\u0441\u043d\u043e\u0432\u0435 \u043a\u043e\u043d\u044a\u044e\u0433\u0430\u0442\u0430 \u0430\u043d\u0442\u0438\u0442\u0435\u043b\u0430 \u0441 \u043e\u043b\u0438\u0433\u043e\u043d\u0443\u043a\u043b\u0435\u043e\u0442\u0438\u0434\u043e\u043c (AOC), \u0440\u0430\u0437\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u0430\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0432 \u0440\u0430\u043c\u043a\u0430\u0445 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f Avidity Biosciences.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u044f 3-\u0439 \u0444\u0430\u0437\u044b \u043e\u0441\u043d\u043e\u0432\u044b\u0432\u0430\u044e\u0442\u0441\u044f \u043d\u0430 \u043e\u0431\u043d\u0430\u0434\u0435\u0436\u0438\u0432\u0430\u044e\u0449\u0438\u0445 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u043d\u0430 \u0440\u0430\u043d\u043d\u0438\u0445 \u0441\u0442\u0430\u0434\u0438\u044f\u0445, \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u044b\u0435 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u044b\u0432\u0430\u044e\u0442, \u0447\u0442\u043e del-zota \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u0437\u043d\u0430\u0447\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0438\u0442\u044c \u0432\u044b\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u043a\u0443 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0438 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u044e \u043c\u044b\u0448\u0446 \u0443 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 \u0441 \u0414\u041c\u0414, \u0432\u044b\u0437\u0432\u0430\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043c\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u044f\u043c\u0438 \u0432 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0435 44.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u041e\u0433\u043b\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-highlights-of-the-safari-44-phase-3-trial\">\u0427\u0442\u043e \u0442\u0430\u043a\u043e\u0435 SAFARI44 \u2014 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 3-\u0439 \u0444\u0430\u0437\u044b?<\/a><\/li><li><a href=\"#primary-and-secondary-endpoints\">\u041f\u0435\u0440\u0432\u0438\u0447\u043d\u044b\u0435 \u0438 \u0432\u0442\u043e\u0440\u0438\u0447\u043d\u044b\u0435 \u043a\u043e\u043d\u0435\u0447\u043d\u044b\u0435 \u0442\u043e\u0447\u043a\u0438<\/a><\/li><li><a href=\"#mechanism-of-del-zota-therapy\">\u041c\u0435\u0445\u0430\u043d\u0438\u0437\u043c \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 Del-Zota<\/a><\/li><li><a href=\"#earlier-clinical-data-explore-44-trial\">\u041f\u0440\u0435\u0434\u0432\u0430\u0440\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435: \u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 EXPLORE44<\/a><ul><li><a href=\"#key-findings-from-explore-44\">\u041e\u0441\u043d\u043e\u0432\u043d\u044b\u0435 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u044b \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f EXPLORE44<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#open-label-extension-ole-results\">\u0420\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u044b \u043e\u0442\u043a\u0440\u044b\u0442\u043e\u0433\u043e \u0440\u0430\u0441\u0448\u0438\u0440\u0435\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f (OLE)<\/a><\/li><li><a href=\"#safety-and-tolerability\">\u0411\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0438 \u043f\u0435\u0440\u0435\u043d\u043e\u0441\u0438\u043c\u043e\u0441\u0442\u044c<\/a><\/li><li><a href=\"#why-the-safari-44-trial-matters\">\u041f\u043e\u0447\u0435\u043c\u0443 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 SAFARI44 \u0438\u043c\u0435\u0435\u0442 \u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435<\/a><\/li><li><a href=\"#in-which-countries-will-the-del-zota-phase-3-safari-44-clinical-trials-begin\">\u0412 \u043a\u0430\u043a\u0438\u0445 \u0441\u0442\u0440\u0430\u043d\u0430\u0445 \u043d\u0430\u0447\u043d\u0443\u0442\u0441\u044f \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u044f Del-Zota III \u0444\u0430\u0437\u044b \u0438 SAFARI44?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"key-highlights-of-the-safari-44-phase-3-trial\" class=\"wp-block-heading\">\u0427\u0442\u043e \u0442\u0430\u043a\u043e\u0435 SAFARI44 \u2014 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 3-\u0439 \u0444\u0430\u0437\u044b?<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u0412 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 \u043f\u0440\u0438\u043c\u0443\u0442 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u0438\u0435 \u043f\u0440\u0438\u0431\u043b\u0438\u0437\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e 70 \u0430\u043c\u0431\u0443\u043b\u0430\u0442\u043e\u0440\u043d\u044b\u0445 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 \u0432 \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u0435 \u043e\u0442 2 \u043b\u0435\u0442 \u0438 \u0441\u0442\u0430\u0440\u0448\u0435.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>\u0423\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0438 \u0431\u0443\u0434\u0443\u0442 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0442\u044c \u0432\u043d\u0443\u0442\u0440\u0438\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0438\u043d\u044a\u0435\u043a\u0446\u0438\u0438 \u043a\u0430\u0436\u0434\u044b\u0435 \u0448\u0435\u0441\u0442\u044c \u043d\u0435\u0434\u0435\u043b\u044c \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 54 \u043d\u0435\u0434\u0435\u043b\u044c.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0430\u0435\u0442 \u0432 \u0441\u0435\u0431\u044f:<\/strong>\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u0420\u0430\u043d\u0434\u043e\u043c\u0438\u0437\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u0430\u044f \u0434\u0432\u043e\u0439\u043d\u0430\u044f \u0441\u043b\u0435\u043f\u0430\u044f \u0444\u0430\u0437\u0430 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f (54 \u043d\u0435\u0434\u0435\u043b\u0438)<\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u041f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043e\u0442\u043a\u0440\u044b\u0442\u043e\u0433\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f (54 \u043d\u0435\u0434\u0435\u043b\u0438)<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>\u041f\u043e\u0441\u043b\u0435\u0434\u0443\u044e\u0449\u0435\u0435 \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0437\u0430 \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c\u044e (\u0447\u0435\u0440\u0435\u0437 6 \u043d\u0435\u0434\u0435\u043b\u044c)<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0423\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0438 \u0431\u0443\u0434\u0443\u0442 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0442\u044c del-zota \u0432 \u0434\u043e\u0437\u0435 5 \u043c\u0433\/\u043a\u0433 PMO (28 \u043c\u0433\/\u043a\u0433 \u043e\u0431\u0449\u0435\u0439 \u043c\u0430\u0441\u0441\u044b AOC) \u0438\u043b\u0438 \u043f\u043b\u0430\u0446\u0435\u0431\u043e \u0432 \u0441\u043e\u043e\u0442\u043d\u043e\u0448\u0435\u043d\u0438\u0438 1:1.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>\u0412 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u0435\u0440\u0438\u043e\u0434\u0430 \u0441\u043b\u0435\u043f\u043e\u0433\u043e \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0431\u0443\u0434\u0435\u0442 \u043f\u0440\u043e\u0432\u0435\u0434\u0435\u043d\u043e \u0432 \u043e\u0431\u0449\u0435\u0439 \u0441\u043b\u043e\u0436\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0434\u0435\u0432\u044f\u0442\u044c \u0438\u043d\u0444\u0443\u0437\u0438\u0439.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0426\u0435\u043b\u044c\u044e \u0434\u0430\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u044f\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f \u043e\u043f\u0440\u0435\u0434\u0435\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0442\u043e\u0433\u043e, \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u043b\u0438 del-zota \u0437\u043d\u0430\u0447\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0438\u0442\u044c \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u044e \u043c\u044b\u0448\u0446 \u0438 \u0432\u044b\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u043a\u0443 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430, \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u044b\u0445 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u043c\u0438\u0448\u0435\u043d\u0435\u0439 \u043f\u0440\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"primary-and-secondary-endpoints\" class=\"wp-block-heading\">\u041f\u0435\u0440\u0432\u0438\u0447\u043d\u044b\u0435 \u0438 \u0432\u0442\u043e\u0440\u0438\u0447\u043d\u044b\u0435 \u043a\u043e\u043d\u0435\u0447\u043d\u044b\u0435 \u0442\u043e\u0447\u043a\u0438<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u041e\u0441\u043d\u043e\u0432\u043d\u043e\u0439 \u043a\u043e\u043d\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0442\u043e\u0447\u043a\u043e\u0439 \u0432 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u043c \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 del-zota \u0444\u0430\u0437\u044b 3 SAFARI44 \u044f\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0418\u0437\u043c\u0435\u043d\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0441\u043a\u043e\u0440\u043e\u0441\u0442\u0438 \u043f\u043e\u0434\u044a\u0435\u043c\u0430 \u0437\u0430 \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u043f\u043e\u0434\u044a\u0435\u043c\u0430<\/strong>: \u0448\u0438\u0440\u043e\u043a\u043e \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u0443\u0435\u043c\u044b\u0439 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0439 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c, \u043e\u0442\u0440\u0430\u0436\u0430\u044e\u0449\u0438\u0439 \u0441\u0438\u043b\u0443 \u043c\u044b\u0448\u0446 \u043d\u0438\u0436\u043d\u0438\u0445 \u043a\u043e\u043d\u0435\u0447\u043d\u043e\u0441\u0442\u0435\u0439.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041a \u0432\u0442\u043e\u0440\u0438\u0447\u043d\u044b\u043c \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u044f\u043c \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u043e\u0432 \u043e\u0442\u043d\u043e\u0441\u044f\u0442\u0441\u044f:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u0423\u0440\u043e\u0432\u043d\u0438 \u043a\u0440\u0435\u0430\u0442\u0438\u043d\u043a\u0438\u043d\u0430\u0437\u044b (\u041a\u041a)<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0441\u043a\u043e\u0440\u043e\u0441\u0442\u044c \u043f\u043e\u0434\u044a\u0435\u043c\u0430 \u043f\u043e 4 \u0441\u0442\u0443\u043f\u0435\u043d\u044c\u043a\u0430\u043c<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0442\u0435\u0441\u0442 \u043d\u0430 \u0445\u043e\u0434\u044c\u0431\u0443\/\u0431\u0435\u0433 \u043d\u0430 10 \u043c\u0435\u0442\u0440\u043e\u0432<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0441\u043a\u043e\u0440\u043e\u0441\u0442\u044c \u0448\u0430\u0433\u0430 SV95C<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0410\u043c\u0431\u0443\u043b\u0430\u0442\u043e\u0440\u043d\u0430\u044f \u043e\u0446\u0435\u043d\u043a\u0430 North Star (NSAA)<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u042d\u0442\u0438 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u043e\u0431\u044b\u0447\u043d\u043e \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u0443\u044e\u0442\u0441\u044f \u0432 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f\u0445 \u0414\u041c\u0414 \u0434\u043b\u044f \u043e\u0446\u0435\u043d\u043a\u0438 \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0438 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u044f \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e \u0441\u043e\u0441\u0442\u043e\u044f\u043d\u0438\u044f. \u041f\u043e\u0434\u0440\u043e\u0431\u043d\u0435\u0435:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0411\u0438\u043e\u043c\u0430\u0440\u043a\u0435\u0440\u044b \u043f\u0440\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"mechanism-of-del-zota-therapy\" class=\"wp-block-heading\">\u041c\u0435\u0445\u0430\u043d\u0438\u0437\u043c \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 Del-Zota<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Del-zota \u2014 \u044d\u0442\u043e \u043a\u043e\u043d\u044a\u044e\u0433\u0430\u0442 \u0430\u043d\u0442\u0438\u0442\u0435\u043b\u0430 \u0441 \u043e\u043b\u0438\u0433\u043e\u043d\u0443\u043a\u043b\u0435\u043e\u0442\u0438\u0434\u043e\u043c (AOC), \u043f\u0440\u0435\u0434\u043d\u0430\u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u043d\u044b\u0439 \u0434\u043b\u044f \u0434\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043a\u0438 \u0444\u043e\u0441\u0444\u043e\u0440\u043e\u0434\u0438\u0430\u043c\u0438\u0434\u0430\u0442\u043d\u044b\u0445 \u043c\u043e\u0440\u0444\u043e\u043b\u0438\u043d\u043e\u0432\u044b\u0445 \u043e\u043b\u0438\u0433\u043e\u043c\u0435\u0440\u043e\u0432 (PMO) \u043d\u0435\u043f\u043e\u0441\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e \u0432 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u0443\u044e \u0442\u043a\u0430\u043d\u044c.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0426\u0435\u043b\u044c \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438:<\/p>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u041f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 44 \u0432 \u0433\u0435\u043d\u0435 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0412\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u0438\u0442\u044c \u0440\u0430\u043c\u043a\u0443 \u0441\u0447\u0438\u0442\u044b\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u043c\u0420\u041d\u041a \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u041e\u0431\u0435\u0441\u043f\u0435\u0447\u0438\u0432\u0430\u0435\u0442 \u043f\u0440\u043e\u0438\u0437\u0432\u043e\u0434\u0441\u0442\u0432\u043e \u0431\u043e\u043b\u0435\u0435 \u043a\u043e\u0440\u043e\u0442\u043a\u043e\u0433\u043e, \u043d\u043e \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e \u0431\u0435\u043b\u043a\u0430 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430.<\/strong><\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u042d\u0442\u0430 \u0441\u0442\u0440\u0430\u0442\u0435\u0433\u0438\u044f \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u043f\u043e\u043c\u043e\u0447\u044c \u0441\u0442\u0430\u0431\u0438\u043b\u0438\u0437\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u0442\u044c \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u044b\u0435 \u0432\u043e\u043b\u043e\u043a\u043d\u0430 \u0438 \u0437\u0430\u043c\u0435\u0434\u043b\u0438\u0442\u044c \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0443 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432, \u0447\u044c\u0438 \u043c\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u0438 \u043f\u043e\u0434\u0434\u0430\u044e\u0442\u0441\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"earlier-clinical-data-explore-44-trial\" class=\"wp-block-heading\">\u041f\u0440\u0435\u0434\u0432\u0430\u0440\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435: \u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 EXPLORE44<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0418\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 EXPLORE44 \u043e\u0441\u043d\u043e\u0432\u044b\u0432\u0430\u0435\u0442\u0441\u044f \u043d\u0430 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u0430\u0445 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0433\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f EXPLORE44 \u0444\u0430\u0437\u044b 1\/2, \u0432 \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u043e\u043c \u043f\u0440\u0438\u043d\u044f\u043b\u0438 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u0438\u0435 26 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 \u0441 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0435\u0439 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430, \u043f\u043e\u0434\u0434\u0430\u044e\u0449\u0435\u0439\u0441\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044e \u043f\u043e \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0443 44.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"968\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg\" alt=\"\u041c\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u0438 \u0438 \u0434\u0435\u043b\u0435\u0446\u0438\u0438, \u043f\u043e\u0434\u0434\u0430\u044e\u0449\u0438\u0435\u0441\u044f \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 44 \u043f\u0440\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430\" class=\"wp-image-5275\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg 968w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-284x300.jpg 284w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-768x813.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1452x1536.jpg 1452w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-11x12.jpg 11w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-397x420.jpg 397w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-150x159.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-300x317.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-696x737.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1068x1130.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping.jpg 1890w\" sizes=\"auto, (max-width: 968px) 100vw, 968px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<h3 id=\"key-findings-from-explore-44\" class=\"wp-block-heading\">\u041e\u0441\u043d\u043e\u0432\u043d\u044b\u0435 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u044b \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f EXPLORE44<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u043b\u0438:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u041a\u043e\u043d\u0446\u0435\u043d\u0442\u0440\u0430\u0446\u0438\u044f PMO \u0432 \u0441\u043a\u0435\u043b\u0435\u0442\u043d\u044b\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0446\u0430\u0445 \u0441\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442 \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e 200 \u043d\u041c.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>~25% \u043d\u043e\u0440\u043c\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u044f \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0423\u0432\u0435\u043b\u0438\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0447\u0438\u0441\u043b\u0430 \u0441\u043b\u0443\u0447\u0430\u0435\u0432 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 44 \u0432 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u0435 \u043c\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u0438 37%<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>&gt;80% \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0430\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u043a\u0440\u0435\u0430\u0442\u0438\u043d\u043a\u0438\u043d\u0430\u0437\u044b<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0424\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u044b \u0442\u0430\u043a\u0436\u0435 \u043f\u0440\u043e\u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043b\u0438 \u043e\u0431\u043d\u0430\u0434\u0435\u0436\u0438\u0432\u0430\u044e\u0449\u0438\u0435 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u0430\u043c\u0438 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432, \u0443 \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u044b\u0445 \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u0440\u0430\u0437\u0432\u0438\u0432\u0430\u043b\u043e\u0441\u044c \u0435\u0441\u0442\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c \u043f\u0443\u0442\u0435\u043c. \u041f\u043e\u0434\u0440\u043e\u0431\u043d\u0435\u0435: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/del-zota-explore44-provides-nearly-30-normal-dystrophin-production-in-patients-amenable-to-exon-44-skipping\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Del-zota (EXPLORE44) \u043e\u0431\u0435\u0441\u043f\u0435\u0447\u0438\u0432\u0430\u0435\u0442 \u043f\u043e\u0447\u0442\u0438 30% \u043d\u043e\u0440\u043c\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e \u043f\u0440\u043e\u0438\u0437\u0432\u043e\u0434\u0441\u0442\u0432\u0430 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"open-label-extension-ole-results\" class=\"wp-block-heading\">\u0420\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u044b \u043e\u0442\u043a\u0440\u044b\u0442\u043e\u0433\u043e \u0440\u0430\u0441\u0448\u0438\u0440\u0435\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f (OLE)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0423\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0438, \u043f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0430\u0432\u0448\u0438\u0435 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0432 \u0440\u0430\u043c\u043a\u0430\u0445 \u043e\u0442\u043a\u0440\u044b\u0442\u043e\u0433\u043e \u0440\u0430\u0441\u0448\u0438\u0440\u0435\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f, \u043e\u0442\u043c\u0435\u0447\u0430\u043b\u0438 \u0438\u0437\u043c\u0435\u0440\u0438\u043c\u044b\u0435 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u044f \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 12\u201324 \u043c\u0435\u0441\u044f\u0446\u0435\u0432.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041a \u0447\u0438\u0441\u043b\u0443 \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0430\u0435\u043c\u044b\u0445 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u043e\u0432 \u043e\u0442\u043d\u043e\u0441\u0438\u043b\u0438\u0441\u044c:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u0442\u0435\u0441\u0442 \u043d\u0430 \u043f\u043e\u0434\u044a\u0435\u043c \u043f\u043e 4 \u0441\u0442\u0443\u043f\u0435\u043d\u044c\u043a\u0430\u043c<\/strong>\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u0423\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043d\u0430 2,1 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0412 \u0435\u0441\u0442\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043f\u043e\u043f\u0443\u043b\u044f\u0446\u0438\u0438 \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0430\u043b\u043e\u0441\u044c \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043d\u0430 2,7 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>10-\u043c\u0435\u0442\u0440\u043e\u0432\u0430\u044f \u0445\u043e\u0434\u044c\u0431\u0430\/\u0431\u0435\u0433\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u0423\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043d\u0430 0,7 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b \u043f\u0440\u043e\u0442\u0438\u0432 \u0443\u0445\u0443\u0434\u0448\u0435\u043d\u0438\u044f \u043d\u0430 1,5 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b \u0432 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u0430\u0445, \u043d\u0435 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0445 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>\u0412\u0440\u0435\u043c\u044f \u043f\u043e\u0434\u044a\u0435\u043c\u0430 \u0441 \u043f\u043e\u043b\u0430\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u0423\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043d\u0430 3,2 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b \u043f\u0440\u043e\u0442\u0438\u0432 \u0443\u0445\u0443\u0434\u0448\u0435\u043d\u0438\u044f \u043d\u0430 1,6 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0412 \u0447\u0438\u0441\u043b\u0435 \u0434\u043e\u043f\u043e\u043b\u043d\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u0432\u044b\u0432\u043e\u0434\u043e\u0432 \u0431\u044b\u043b\u0438:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u0421\u0442\u0430\u0431\u0438\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 NSAA \u0443 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0445 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0423\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0435\u0439 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0439 \u0430\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0432\u0435\u0440\u0445\u043d\u0438\u0445 \u043a\u043e\u043d\u0435\u0447\u043d\u043e\u0441\u0442\u0435\u0439 (PUL) \u043d\u0430 1,5 \u0431\u0430\u043b\u043b\u0430.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u042d\u0442\u0438 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u044b \u043f\u043e\u0437\u0432\u043e\u043b\u044f\u044e\u0442 \u043f\u0440\u0435\u0434\u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0438\u0442\u044c, \u0447\u0442\u043e del-zota \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u0437\u0430\u043c\u0435\u0434\u043b\u0438\u0442\u044c \u0438\u043b\u0438 \u0441\u0442\u0430\u0431\u0438\u043b\u0438\u0437\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u0442\u044c \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0435 \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435, \u0447\u0442\u043e \u044f\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f \u0432\u0430\u0436\u043d\u043e\u0439 \u0446\u0435\u043b\u044c\u044e \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"safety-and-tolerability\" class=\"wp-block-heading\">\u0411\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0438 \u043f\u0435\u0440\u0435\u043d\u043e\u0441\u0438\u043c\u043e\u0441\u0442\u044c<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0412 \u0445\u043e\u0434\u0435 \u0440\u0430\u043d\u043d\u0438\u0445 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0439 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442 del-zota \u043f\u0440\u043e\u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043b \u0431\u043b\u0430\u0433\u043e\u043f\u0440\u0438\u044f\u0442\u043d\u044b\u0439 \u043f\u0440\u043e\u0444\u0438\u043b\u044c \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u0411\u043e\u043b\u044c\u0448\u0438\u043d\u0441\u0442\u0432\u043e \u043d\u0435\u0436\u0435\u043b\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u044f\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0439 \u0431\u044b\u043b\u0438 \u043b\u0435\u0433\u043a\u043e\u0439 \u0438\u043b\u0438 \u0441\u0440\u0435\u0434\u043d\u0435\u0439 \u0441\u0442\u0435\u043f\u0435\u043d\u0438 \u0442\u044f\u0436\u0435\u0441\u0442\u0438.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>\u041d\u0435 \u0431\u044b\u043b\u043e \u0432\u044b\u044f\u0432\u043b\u0435\u043d\u043e \u043d\u0438\u043a\u0430\u043a\u0438\u0445 \u043d\u0435\u043e\u0436\u0438\u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0441\u0438\u0433\u043d\u0430\u043b\u043e\u0432 \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0411\u044b\u043b\u043e \u043e\u0442\u043c\u0435\u0447\u0435\u043d\u043e \u0437\u043d\u0430\u0447\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0435 \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u044f \u043a\u0440\u0435\u0430\u0442\u0438\u043d\u043a\u0438\u043d\u0430\u0437\u044b.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u041f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0435\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u044b \u043f\u043e\u0434\u0442\u0432\u0435\u0440\u0436\u0434\u0430\u044e\u0442 \u0446\u0435\u043b\u0435\u0441\u043e\u043e\u0431\u0440\u0430\u0437\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u043f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0435\u043d\u0438\u044f \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0439 \u0432 \u0440\u0430\u043c\u043a\u0430\u0445 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0433\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f SAFARI44 \u0444\u0430\u0437\u044b 3.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"why-the-safari-44-trial-matters\" class=\"wp-block-heading\">\u041f\u043e\u0447\u0435\u043c\u0443 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 SAFARI44 \u0438\u043c\u0435\u0435\u0442 \u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 del-zota \u0444\u0430\u0437\u044b 3 SAFARI44 \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u043f\u0440\u0435\u0434\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u0438\u0442\u044c \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u044b\u0435 \u0434\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u0441\u0442\u0432\u0430 \u0432 \u043f\u043e\u0434\u0434\u0435\u0440\u0436\u043a\u0443 \u043d\u043e\u0432\u043e\u0439 \u043f\u0440\u0435\u0446\u0438\u0437\u0438\u043e\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u0434\u043b\u044f \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432, \u043f\u043e\u0434\u0434\u0430\u044e\u0449\u0438\u0445\u0441\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u043f\u043e\u043c\u043e\u0449\u044c\u044e \u043c\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u0438 \u0432 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0435 44.<\/strong> \u0423\u0437\u043d\u0430\u0442\u044c \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u041f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u043e\u044f\u0449\u0438\u0435 \u043c\u0435\u0442\u043e\u0434\u044b \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u0438\u043e\u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0412 \u0441\u043b\u0443\u0447\u0430\u0435 \u0443\u0441\u043f\u0435\u0445\u0430, del-zota \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u0423\u0432\u0435\u043b\u0438\u0447\u0438\u0442\u044c \u0432\u044b\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u043a\u0443 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430<\/li>\n\n\n\n<li>\u0423\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0446<\/li>\n\n\n\n<li>\u0417\u0430\u043c\u0435\u0434\u043b\u0438\u0442\u044c \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f<\/li>\n\n\n\n<li>\u0420\u0430\u0441\u0448\u0438\u0440\u0438\u0442\u044c \u0432\u043e\u0437\u043c\u043e\u0436\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0434\u043b\u044f \u043b\u044e\u0434\u0435\u0439 \u0441 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0435\u0439 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 id=\"in-which-countries-will-the-del-zota-phase-3-safari-44-clinical-trials-begin\" class=\"wp-block-heading\">\u0412 \u043a\u0430\u043a\u0438\u0445 \u0441\u0442\u0440\u0430\u043d\u0430\u0445 \u043d\u0430\u0447\u043d\u0443\u0442\u0441\u044f \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u044f Del-Zota III \u0444\u0430\u0437\u044b \u0438 SAFARI44?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 3-\u0439 \u0444\u0430\u0437\u044b SAFARI44 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430 del-zota \u0437\u0430\u0434\u0443\u043c\u0430\u043d\u043e \u043a\u0430\u043a \u0433\u043b\u043e\u0431\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0435 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435, \u0447\u0442\u043e \u043e\u0437\u043d\u0430\u0447\u0430\u0435\u0442, \u0447\u0442\u043e \u043d\u0430\u0431\u043e\u0440 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432 \u0431\u0443\u0434\u0435\u0442 \u043f\u0440\u043e\u0445\u043e\u0434\u0438\u0442\u044c \u0432 \u043d\u0435\u0441\u043a\u043e\u043b\u044c\u043a\u0438\u0445 \u0440\u0435\u0433\u0438\u043e\u043d\u0430\u0445, \u0430 \u043d\u0435 \u0432 \u043e\u0434\u043d\u043e\u0439 \u0441\u0442\u0440\u0430\u043d\u0435. \u041e\u0436\u0438\u0434\u0430\u0435\u0442\u0441\u044f, \u0447\u0442\u043e \u0432 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 \u043f\u0440\u0438\u043c\u0443\u0442 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u0438\u0435 \u0441\u043f\u0435\u0446\u0438\u0430\u043b\u0438\u0441\u0442\u044b \u0438\u0437 \u043d\u0435\u0441\u043a\u043e\u043b\u044c\u043a\u0438\u0445 \u0441\u0442\u0440\u0430\u043d \u0415\u0432\u0440\u043e\u043f\u044b, \u0410\u0437\u0438\u0438 \u0438 \u0434\u0440\u0443\u0433\u0438\u0445 \u0440\u0435\u0433\u0438\u043e\u043d\u043e\u0432. \u041e\u0436\u0438\u0434\u0430\u0435\u0442\u0441\u044f, \u0447\u0442\u043e \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Avidity Biosciences \u043e\u0431\u044a\u044f\u0432\u0438\u0442, \u0432 \u043a\u0430\u043a\u0438\u0445 \u0441\u0442\u0440\u0430\u043d\u0430\u0445 \u0431\u0443\u0434\u0435\u0442 \u043f\u0440\u043e\u0432\u043e\u0434\u0438\u0442\u044c\u0441\u044f \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 SAFARI44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u041f\u043e\u0434\u043f\u0438\u0441\u0430\u0442\u044c\u0441\u044f \u043d\u0430 \u044d\u0442\u0443 \u0441\u0442\u0440\u0430\u043d\u0438\u0446\u0443<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0412\u0441\u0435 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u044f \u043f\u043e \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The del-zota phase 3 SAFARI44 clinical trial for Duchenne muscular dystrophy represents a major step toward developing targeted treatments for patients with exon-44\u2013amenable genetic mutations in Duchenne Muscular Dystrophy. Learn More: Mutations and Deletions Amenable to Exon 44 Skipping Therapies Presented at the Muscular Dystrophy Association Clinical &amp; Scientific Conference, the SAFARI44 study evaluates the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6751,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[126,137,298,141,127,246,77,178],"class_list":["post-6747","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-avidity-biosciences","tag-clinical-trial","tag-del-zota","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-exon-skipping","tag-exon-skipping-therapies"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6747","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6747"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6747\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6751"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6747"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6747"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6747"}],"curies":[{"name":"WP","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}