{"id":6742,"date":"2026-03-11T21:55:54","date_gmt":"2026-03-11T18:55:54","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6742"},"modified":"2026-03-11T21:59:30","modified_gmt":"2026-03-11T18:59:30","slug":"regenxbio-phase-1-2-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/regenxbio-phase-1-2-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202\/","title":{"rendered":"\u041a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Regenxbio \u0441\u043e\u043e\u0431\u0449\u0438\u043b\u0430 \u043e \u043d\u043e\u0432\u044b\u0445 \u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u043f\u0440\u043e\u043c\u0435\u0436\u0443\u0442\u043e\u0447\u043d\u044b\u0445 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0444\u0430\u0437\u044b 1\/2 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f Affinity Duchenne \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430 Rgx-202."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u041a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f REGENXBIO \u043e\u0431\u044a\u044f\u0432\u0438\u043b\u0430 \u043e \u043d\u043e\u0432\u044b\u0445 \u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u043f\u0440\u043e\u043c\u0435\u0436\u0443\u0442\u043e\u0447\u043d\u044b\u0445 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0432 \u0445\u043e\u0434\u0435 I\/II \u0444\u0430\u0437\u044b \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u0439 AFFINITY DUCHENNE \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430 RGX-202, \u043f\u043e\u0442\u0435\u043d\u0446\u0438\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e \u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u0439 \u0432 \u0441\u0432\u043e\u0435\u043c \u043a\u043b\u0430\u0441\u0441\u0435 \u0433\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430.<\/strong> \u0418\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u0438\u0446\u0430 \u041a\u0430\u0440\u043e\u043b\u0438\u043d\u0430 \u0422\u0435\u0441\u0438-\u0420\u043e\u0447\u0430, \u0434\u043e\u043a\u0442\u043e\u0440 \u043c\u0435\u0434\u0438\u0446\u0438\u043d\u0441\u043a\u0438\u0445 \u043d\u0430\u0443\u043a, \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0439 \u043f\u0440\u043e\u0444\u0435\u0441\u0441\u043e\u0440 \u043d\u0435\u0432\u0440\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0438 \u041c\u0435\u0434\u0438\u0446\u0438\u043d\u0441\u043a\u043e\u0439 \u0448\u043a\u043e\u043b\u044b \u0421\u0442\u044d\u043d\u0444\u043e\u0440\u0434\u0441\u043a\u043e\u0433\u043e \u0443\u043d\u0438\u0432\u0435\u0440\u0441\u0438\u0442\u0435\u0442\u0430 \u0438 \u0414\u0435\u0442\u0441\u043a\u043e\u0439 \u0431\u043e\u043b\u044c\u043d\u0438\u0446\u044b \u0421\u0442\u044d\u043d\u0444\u043e\u0440\u0434\u0430, \u043f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u0438\u0442 \u044d\u0442\u0438 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435, \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0430\u044f \u043d\u043e\u0432\u044b\u0435 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438, \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438, \u0431\u0438\u043e\u043c\u0430\u0440\u043a\u0435\u0440\u044b \u0438 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u044b \u041c\u0420\u0422 \u0441\u0435\u0440\u0434\u0446\u0430, \u043d\u0430 \u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0439 \u0438 \u043d\u0430\u0443\u0447\u043d\u043e\u0439 \u043a\u043e\u043d\u0444\u0435\u0440\u0435\u043d\u0446\u0438\u0438 \u0410\u0441\u0441\u043e\u0446\u0438\u0430\u0446\u0438\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 (MDA). \u041f\u043e\u0434\u0440\u043e\u0431\u043d\u0435\u0435:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0411\u0438\u043e\u043c\u0430\u0440\u043a\u0435\u0440\u044b<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u041e\u0433\u043b\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#affinity-duchenne-phase-i-ii-interim-data-updates-data-cut-january-5-2026\">\u041e\u0431\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u0440\u043e\u043c\u0435\u0436\u0443\u0442\u043e\u0447\u043d\u044b\u0445 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u043f\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044e AFFINITY DUCHENNE, \u0444\u0430\u0437\u0430 I\/II (\u0434\u0430\u0442\u0430 \u043f\u0443\u0431\u043b\u0438\u043a\u0430\u0446\u0438\u0438: 5 \u044f\u043d\u0432\u0430\u0440\u044f 2026 \u0433.)<\/a><ul><li><a href=\"#functional-data\">\u0424\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435<\/a><\/li><li><a href=\"#cardiac-function\">\u0424\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u044f \u0441\u0435\u0440\u0434\u0446\u0430<\/a><\/li><li><a href=\"#biomarker-data\">\u0414\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0431\u0438\u043e\u043c\u0430\u0440\u043a\u0435\u0440\u043e\u0432<\/a><\/li><li><a href=\"#safety-and-tolerability-data\">\u0414\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043e \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0438 \u043f\u0435\u0440\u0435\u043d\u043e\u0441\u0438\u043c\u043e\u0441\u0442\u0438<\/a><\/li><li><a href=\"#affinity-duchenne-trial\">\u0421\u0443\u0434\u0435\u0431\u043d\u043e\u0435 \u0440\u0430\u0437\u0431\u0438\u0440\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u0441\u0442\u0432\u043e \u043f\u043e \u0434\u0435\u043b\u0443 \u0410\u0444\u0444\u0438\u043d\u0438\u0442\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d<\/a><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201c\u041f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0441\u0435\u0433\u043e\u0434\u043d\u044f \u043f\u0440\u043e\u043c\u0435\u0436\u0443\u0442\u043e\u0447\u043d\u044b\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0444\u0430\u0437\u044b I\/II \u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u0443\u044e\u0442 \u0441\u043e\u0445\u0440\u0430\u043d\u044f\u044e\u0449\u0435\u0435\u0441\u044f \u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0435 \u0432\u043b\u0438\u044f\u043d\u0438\u0435 \u043d\u0430 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u044e, \u0441\u0442\u0430\u0431\u0438\u043b\u044c\u043d\u043e\u0435 \u0441\u043e\u0441\u0442\u043e\u044f\u043d\u0438\u0435 \u0441\u0435\u0440\u0434\u0435\u0447\u043d\u043e-\u0441\u043e\u0441\u0443\u0434\u0438\u0441\u0442\u043e\u0439 \u0441\u0438\u0441\u0442\u0435\u043c\u044b \u0438 \u0431\u043b\u0430\u0433\u043e\u043f\u0440\u0438\u044f\u0442\u043d\u044b\u0439 \u043f\u0440\u043e\u0444\u0438\u043b\u044c \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438, \u043f\u043e\u0434\u0447\u0435\u0440\u043a\u0438\u0432\u0430\u044f \u043f\u043e\u0442\u0435\u043d\u0446\u0438\u0430\u043b RGX-202 \u043a\u0430\u043a \u0434\u0438\u0444\u0444\u0435\u0440\u0435\u043d\u0446\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u0432\u0430\u0440\u0438\u0430\u043d\u0442\u0430 \u0433\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430\u201d, \u2014 \u0441\u043a\u0430\u0437\u0430\u043b \u0421\u0442\u0438\u0432 \u041f\u0430\u043a\u043e\u043b\u0430, \u0434\u043e\u043a\u0442\u043e\u0440 \u043c\u0435\u0434\u0438\u0446\u0438\u043d\u0441\u043a\u0438\u0445 \u043d\u0430\u0443\u043a, \u0433\u043b\u0430\u0432\u043d\u044b\u0439 \u043c\u0435\u0434\u0438\u0446\u0438\u043d\u0441\u043a\u0438\u0439 \u0434\u0438\u0440\u0435\u043a\u0442\u043e\u0440 REGENXBIO. \u201c\u041d\u0430\u0448 \u043f\u0440\u043e\u0430\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u044b\u0439, \u043a\u043e\u043c\u043f\u043b\u0435\u043a\u0441\u043d\u044b\u0439 \u043f\u043e\u0434\u0445\u043e\u0434 \u043a \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0432 \u0441\u043e\u0447\u0435\u0442\u0430\u043d\u0438\u0438 \u0441 \u043d\u0430\u0448\u0435\u0439 \u043d\u043e\u0432\u043e\u0439 \u043a\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0443\u043a\u0446\u0438\u0435\u0439 \u043c\u0438\u043a\u0440\u043e\u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u043f\u043e\u0434\u0442\u0432\u0435\u0440\u0436\u0434\u0430\u0435\u0442\u0441\u044f \u0443\u0441\u0442\u043e\u0439\u0447\u0438\u0432\u043e\u0439 \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c\u044e \u0438 \u0434\u043e\u043b\u0433\u043e\u0432\u0440\u0435\u043c\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c\u0438 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c\u0438 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u0430\u043c\u0438 \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0434\u0432\u0443\u0445 \u043b\u0435\u0442 \u043f\u043e\u0441\u043b\u0435 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f. \u041f\u043e \u043c\u0435\u0440\u0435 \u043f\u0440\u0438\u0431\u043b\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u044f \u043a \u043f\u0443\u0431\u043b\u0438\u043a\u0430\u0446\u0438\u0438 \u043e\u0441\u043d\u043e\u0432\u043d\u044b\u0445 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u043e\u0432 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0432 \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0435 \u0432\u0442\u043e\u0440\u043e\u0433\u043e \u043a\u0432\u0430\u0440\u0442\u0430\u043b\u0430, \u043c\u044b \u043e\u0447\u0435\u043d\u044c \u0432\u043e\u043e\u0434\u0443\u0448\u0435\u0432\u043b\u0435\u043d\u044b \u044d\u0442\u0438\u043c \u0438\u0441\u0447\u0435\u0440\u043f\u044b\u0432\u0430\u044e\u0449\u0438\u043c \u043d\u043e\u0432\u044b\u043c \u043d\u0430\u0431\u043e\u0440\u043e\u043c \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0438 \u0432\u043e\u0437\u043c\u043e\u0436\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c\u044e \u043f\u0440\u043e\u0434\u0432\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u044f RGX-202 \u0432 \u043a\u0430\u0447\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435 \u043f\u043e\u0442\u0435\u043d\u0446\u0438\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e \u0437\u043d\u0430\u0447\u0438\u043c\u043e\u0433\u043e \u0432\u0430\u0440\u0438\u0430\u043d\u0442\u0430 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0434\u043b\u044f \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432\u201d.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201c\u0411\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u044c \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 \u2014 \u044d\u0442\u043e \u0440\u0430\u0437\u0440\u0443\u0448\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0435 \u0434\u0435\u0433\u0435\u043d\u0435\u0440\u0430\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0435 \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435, \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u043e\u0435 \u0441\u043e \u0432\u0440\u0435\u043c\u0435\u043d\u0435\u043c \u043b\u0438\u0448\u0430\u0435\u0442 \u0434\u0435\u0442\u0435\u0439 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0441\u0438\u043b\u044b \u0438 \u0441\u0430\u043c\u043e\u0441\u0442\u043e\u044f\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438, \u0438 \u044f \u0440\u0430\u0434\u0430 \u0432\u0438\u0434\u0435\u0442\u044c \u0441\u043e\u0445\u0440\u0430\u043d\u044f\u044e\u0449\u0438\u0435\u0441\u044f \u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0438 \u043e\u0431\u043d\u0430\u0434\u0435\u0436\u0438\u0432\u0430\u044e\u0449\u0443\u044e \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c RGX-202\u201d, \u2014 \u0441\u043a\u0430\u0437\u0430\u043b\u0430 \u0434\u043e\u043a\u0442\u043e\u0440 \u0422\u0435\u0441\u0438-\u0420\u043e\u0447\u0430. \u201c\u042d\u0442\u0438 \u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0444\u0430\u0437\u044b I\/II, \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0430\u044f \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u044b \u0430\u043d\u0430\u043b\u0438\u0437\u0430 \u0431\u0438\u043e\u043c\u0430\u0440\u043a\u0435\u0440\u043e\u0432, \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0435 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435, \u0441\u0442\u0430\u0431\u0438\u043b\u044c\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0441\u0435\u0440\u0434\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u0438 \u0438 \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0434\u043b\u044f \u043f\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438, \u0434\u0430\u044e\u0442 \u0431\u043e\u043b\u0435\u0435 \u0447\u0435\u0442\u043a\u043e\u0435 \u043f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043e \u043f\u043e\u0442\u0435\u043d\u0446\u0438\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u043c \u0432\u043b\u0438\u044f\u043d\u0438\u0438 RGX-202 \u043d\u0430 \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u044b\u0435 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u0437\u0434\u043e\u0440\u043e\u0432\u044c\u044f \u043f\u0440\u0438 \u0431\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430\u2019.\u201d<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"affinity-duchenne-phase-i-ii-interim-data-updates-data-cut-january-5-2026\">\u041e\u0431\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u0440\u043e\u043c\u0435\u0436\u0443\u0442\u043e\u0447\u043d\u044b\u0445 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u043f\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044e AFFINITY DUCHENNE, \u0444\u0430\u0437\u0430 I\/II (\u0434\u0430\u0442\u0430 \u043f\u0443\u0431\u043b\u0438\u043a\u0430\u0446\u0438\u0438: 5 \u044f\u043d\u0432\u0430\u0440\u044f 2026 \u0433.)<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"functional-data\">\u0424\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041f\u043e \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u0430\u043c \u043f\u0440\u043e\u043c\u0435\u0436\u0443\u0442\u043e\u0447\u043d\u044b\u0445 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u0442\u0435\u0441\u0442\u043e\u0432, \u043f\u0440\u043e\u0432\u0435\u0434\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u043d\u0430 \u0441\u0435\u043c\u0438 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0430\u0445, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0445 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442 \u0432 \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u043e\u0439 \u0434\u043e\u0437\u0435 (2\u00d710\u00b9\u2074 GC\/\u043a\u0433), \u0432 \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u0435 \u043f\u0440\u0438\u0431\u043b\u0438\u0437\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e \u043e\u0442 6 \u0434\u043e 12 \u043b\u0435\u0442 \u043d\u0430 \u043c\u043e\u043c\u0435\u043d\u0442 \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0430 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f, RGX-202 \u043f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0430\u0435\u0442 \u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u0442\u044c \u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0435 \u0432\u043b\u0438\u044f\u043d\u0438\u0435 \u043d\u0430 \u0434\u0438\u043d\u0430\u043c\u0438\u043a\u0443 \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u043f\u043e \u0448\u043a\u0430\u043b\u0435 \u043e\u0446\u0435\u043d\u043a\u0438 \u0434\u0432\u0438\u0433\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0439 \u0430\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 North Star (NSAA) \u0438 \u0432\u0441\u0435\u043c \u0442\u0435\u0441\u0442\u0430\u043c \u043d\u0430 \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f (\u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u0434\u043e \u0432\u0441\u0442\u0430\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f, \u0445\u043e\u0434\u044c\u0431\u0430-\u0431\u0435\u0433 \u043d\u0430 10 \u043c\u0435\u0442\u0440\u043e\u0432, \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u043f\u043e\u0434\u044a\u0435\u043c\u0430) \u0447\u0435\u0440\u0435\u0437 \u0433\u043e\u0434.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0424\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u044b \u0430\u043d\u0430\u043b\u0438\u0437\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043b\u0438\u0441\u044c \u0441 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c \u043d\u0435\u0441\u043a\u043e\u043b\u044c\u043a\u0438\u0445 \u043f\u0440\u043e\u0432\u0435\u0440\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u043c\u0435\u0442\u043e\u0434\u043e\u0432 \u0434\u043b\u044f \u043e\u0446\u0435\u043d\u043a\u0438 \u043e\u0436\u0438\u0434\u0430\u0435\u043c\u043e\u0433\u043e \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0431\u0435\u0437 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f, \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0430\u044f \u043c\u043e\u0434\u0435\u043b\u044c \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f cTAP \u0438 \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044f \u0441 \u0432\u043d\u0435\u0448\u043d\u0438\u043c\u0438 \u043a\u043e\u043d\u0442\u0440\u043e\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c\u0438 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u0430\u043c\u0438 \u0441 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c \u043c\u0435\u0442\u043e\u0434\u0430 \u0442\u043e\u0447\u043d\u043e\u0433\u043e \u0441\u043e\u043f\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u0441 \u0443\u0447\u0435\u0442\u043e\u043c \u0441\u0442\u0435\u043f\u0435\u043d\u0438 \u0443\u043a\u0440\u0443\u043f\u043d\u0435\u043d\u0438\u044f \u0438 \u0432\u0437\u0432\u0435\u0448\u0438\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u043f\u043e \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u044e \u0441\u043a\u043b\u043e\u043d\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438. \u0412\u0437\u0432\u0435\u0448\u0438\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u044e \u0441\u043a\u043b\u043e\u043d\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u044f\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f \u043e\u0441\u043d\u043e\u0432\u043d\u044b\u043c \u043c\u0435\u0442\u043e\u0434\u043e\u043c \u0430\u043d\u0430\u043b\u0438\u0437\u0430, \u0443\u043a\u0430\u0437\u0430\u043d\u043d\u044b\u043c \u0432 \u043f\u043b\u0430\u043d\u0435 \u0434\u0435\u0439\u0441\u0442\u0432\u0438\u0439 \u0432 \u0447\u0440\u0435\u0437\u0432\u044b\u0447\u0430\u0439\u043d\u044b\u0445 \u0441\u0438\u0442\u0443\u0430\u0446\u0438\u044f\u0445 \u0434\u043b\u044f \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u043e\u0433\u043e \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0433\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0423\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0438, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0435 \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u0443\u044e \u0434\u043e\u0437\u0443, \u043f\u0440\u043e\u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043b\u0438 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u043e\u0432 \u043f\u043e \u0432\u0441\u0435\u043c \u0442\u0435\u0441\u0442\u0430\u043c \u043d\u0430 \u043e\u043f\u0440\u0435\u0434\u0435\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e \u0441\u043e\u0441\u0442\u043e\u044f\u043d\u0438\u044f \u043d\u0430 \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u0438 \u043f\u043e \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u044e NSAA \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0432\u043d\u0435\u0448\u043d\u0435\u0439 \u043a\u043e\u043d\u0442\u0440\u043e\u043b\u044c\u043d\u043e\u0439 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u043e\u0439, \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u0443\u044f \u0432\u0437\u0432\u0435\u0448\u0438\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u044e \u0441\u043a\u043b\u043e\u043d\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438. \u0414\u043e\u0432\u0435\u0440\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0439 \u0438\u043d\u0442\u0435\u0440\u0432\u0430\u043b 95% \u0441\u0432\u0438\u0434\u0435\u0442\u0435\u043b\u044c\u0441\u0442\u0432\u0443\u0435\u0442 \u043e \u0431\u043b\u0430\u0433\u043e\u043f\u0440\u0438\u044f\u0442\u043d\u043e\u043c \u0432\u043e\u0437\u0434\u0435\u0439\u0441\u0442\u0432\u0438\u0438 RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0412 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 NSAA \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0438, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0435 \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u0443\u044e \u0434\u043e\u0437\u0443, \u043f\u0440\u0435\u0432\u0437\u043e\u0448\u043b\u0438 \u043e\u0436\u0438\u0434\u0430\u0435\u043c\u0443\u044e \u0434\u0438\u043d\u0430\u043c\u0438\u043a\u0443 \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0438 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u0432\u043d\u0435\u0448\u043d\u0438\u0445 \u043a\u043e\u043d\u0442\u0440\u043e\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f. \u041f\u0440\u0438\u043c\u0435\u0447\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e, \u0447\u0442\u043e \u043f\u044f\u0442\u0435\u0440\u043e \u0438\u0437 \u0441\u0435\u043c\u0438 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432 \u0431\u044b\u043b\u0438 \u0441\u0442\u0430\u0440\u0448\u0435 8 \u043b\u0435\u0442 \u043d\u0430 \u043c\u043e\u043c\u0435\u043d\u0442 \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0430 \u043f\u0440\u0438\u0435\u043c\u0430 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430, \u043a\u043e\u0433\u0434\u0430 \u043e\u0436\u0438\u0434\u0430\u0435\u0442\u0441\u044f \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u0432\u043e\u0437\u043c\u043e\u0436\u043d\u043e\u0441\u0442\u0435\u0439. \u0427\u0435\u0440\u0435\u0437 \u0433\u043e\u0434 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0438 (n=7) \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0438\u043b\u0438 \u0441\u0432\u043e\u0438 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u0432 \u0441\u0440\u0435\u0434\u043d\u0435\u043c \u043d\u0430 +4,9 \u0431\u0430\u043b\u043b\u0430 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u043a\u043e\u043d\u0442\u0440\u043e\u043b\u044c\u043d\u043e\u0439 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u043e\u0439. \u0423\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0438 \u0441\u0442\u0430\u0440\u0448\u0435\u0433\u043e \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u0430 (n=5) \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0438\u043b\u0438 \u0441\u0432\u043e\u0438 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u0432 \u0441\u0440\u0435\u0434\u043d\u0435\u043c \u043d\u0430 +5,2 \u0431\u0430\u043b\u043b\u0430 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u043a\u043e\u043d\u0442\u0440\u043e\u043b\u044c\u043d\u043e\u0439 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u043e\u0439.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041a\u0440\u043e\u043c\u0435 \u0442\u043e\u0433\u043e, \u0443 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0445 \u0434\u043e\u0437\u0443 1 (1\u00d710\u00b9\u2074 GC\/\u043a\u0433) (n=3), \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0430\u043b\u043e\u0441\u044c \u043f\u0440\u0435\u0432\u044b\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043e\u0436\u0438\u0434\u0430\u0435\u043c\u043e\u0439 \u0442\u0440\u0430\u0435\u043a\u0442\u043e\u0440\u0438\u0438 \u0440\u0430\u0437\u0432\u0438\u0442\u0438\u044f \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f, \u0438 \u0438\u0445 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0438 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0438\u043b\u0438\u0441\u044c \u0432 \u0441\u0440\u0435\u0434\u043d\u0435\u043c \u043d\u0430 +5,6 \u0431\u0430\u043b\u043b\u0430 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u043a\u043e\u043d\u0442\u0440\u043e\u043b\u044c\u043d\u043e\u0439 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u043e\u0439 \u0447\u0435\u0440\u0435\u0437 \u0434\u0432\u0430 \u0433\u043e\u0434\u0430.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"cardiac-function\">\u0424\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u044f \u0441\u0435\u0440\u0434\u0446\u0430<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0423\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0438 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0435 \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u0443\u044e \u0434\u043e\u0437\u0443 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430, \u043f\u0440\u043e\u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043b\u0438 \u0441\u0442\u0430\u0431\u0438\u043b\u044c\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0441\u0435\u0440\u0434\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0435\u044f\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0447\u0435\u0440\u0435\u0437 \u0433\u043e\u0434 \u043f\u043e\u0441\u043b\u0435 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f, \u0447\u0442\u043e \u0431\u044b\u043b\u043e \u043f\u043e\u0434\u0442\u0432\u0435\u0440\u0436\u0434\u0435\u043d\u043e \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u043c\u0438 \u041c\u0420\u0422, \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0430\u044f \u0441\u0440\u0435\u0434\u043d\u044e\u044e \u0444\u0440\u0430\u043a\u0446\u0438\u044e \u0432\u044b\u0431\u0440\u043e\u0441\u0430 \u043b\u0435\u0432\u043e\u0433\u043e \u0436\u0435\u043b\u0443\u0434\u043e\u0447\u043a\u0430, \u0433\u043b\u043e\u0431\u0430\u043b\u044c\u043d\u0443\u044e \u043e\u043a\u0440\u0443\u0436\u043d\u0443\u044e \u0434\u0435\u0444\u043e\u0440\u043c\u0430\u0446\u0438\u044e \u0438 \u0444\u0438\u0431\u0440\u043e\u0437, \u043e\u0446\u0435\u043d\u0435\u043d\u043d\u044b\u0439 \u043f\u043e \u043e\u0442\u0441\u0440\u043e\u0447\u0435\u043d\u043d\u043e\u043c\u0443 \u043a\u043e\u043d\u0442\u0440\u0430\u0441\u0442\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044e \u0433\u0430\u0434\u043e\u043b\u0438\u043d\u0438\u0435\u043c.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"biomarker-data\">\u0414\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0431\u0438\u043e\u043c\u0430\u0440\u043a\u0435\u0440\u043e\u0432<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0414\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0431\u0438\u043e\u043c\u0430\u0440\u043a\u0435\u0440\u043e\u0432 \u0438\u0437 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f I\/II \u0444\u0430\u0437\u044b \u043f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0430\u044e\u0442 \u043f\u043e\u0434\u0442\u0432\u0435\u0440\u0436\u0434\u0430\u0442\u044c \u0441\u0442\u0430\u0431\u0438\u043b\u044c\u043d\u043e \u0432\u044b\u0441\u043e\u043a\u0443\u044e \u044d\u043a\u0441\u043f\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u044e \u0438 \u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u0434\u0443\u043a\u0446\u0438\u044e \u043c\u0438\u043a\u0440\u043e\u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 RGX-202 (n=13). \u041d\u043e\u0432\u044b\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043e\u0442 \u0435\u0449\u0435 \u043e\u0434\u043d\u043e\u0433\u043e \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u0430, \u0432 \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u0435 3,6 \u043b\u0435\u0442 \u043d\u0430 \u043c\u043e\u043c\u0435\u043d\u0442 \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0430 \u043f\u0440\u0438\u0435\u043c\u0430 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430, \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u043b\u0438 \u0443\u0440\u043e\u0432\u0435\u043d\u044c \u044d\u043a\u0441\u043f\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0438 \u043c\u0438\u043a\u0440\u043e\u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 51,2% \u043d\u0430 12-\u0439 \u043d\u0435\u0434\u0435\u043b\u0435. \u041f\u0435\u0440\u0432\u0438\u0447\u043d\u043e\u0439 \u043a\u043e\u043d\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0442\u043e\u0447\u043a\u043e\u0439 \u0432 \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u043e\u0439 \u0444\u0430\u0437\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f AFFINITY DUCHENNE \u044f\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f \u0434\u043e\u043b\u044f \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432, \u0443 \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u044b\u0445 \u044d\u043a\u0441\u043f\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u044f \u043c\u0438\u043a\u0440\u043e\u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 RGX-202 \u043f\u0440\u0435\u0432\u044b\u0448\u0430\u0435\u0442 10% \u043d\u0430 12-\u0439 \u043d\u0435\u0434\u0435\u043b\u0435.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">RGX-202 \u0431\u044b\u043b \u043b\u043e\u043a\u0430\u043b\u0438\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d \u0432 \u0441\u0430\u0440\u043a\u043e\u043b\u0435\u043c\u043c\u0435, \u0447\u0442\u043e \u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u0443\u0435\u0442, \u0447\u0442\u043e \u0434\u0438\u0444\u0444\u0435\u0440\u0435\u043d\u0446\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u0430\u044f \u043a\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0443\u043a\u0446\u0438\u044f \u0441 \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u0421-\u043a\u043e\u043d\u0446\u0435\u0432\u043e\u0433\u043e (CT) \u0434\u043e\u043c\u0435\u043d\u0430 \u0442\u043e\u0447\u043d\u043e \u043d\u0430\u0446\u0435\u043b\u0435\u043d\u0430 \u043d\u0430 \u043c\u044b\u0448\u0446\u0443.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"safety-and-tolerability-data\">\u0414\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043e \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0438 \u043f\u0435\u0440\u0435\u043d\u043e\u0441\u0438\u043c\u043e\u0441\u0442\u0438<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041d\u043e\u0432\u044b\u0435 \u043f\u0440\u043e\u043c\u0435\u0436\u0443\u0442\u043e\u0447\u043d\u044b\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043f\u043e \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0435\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043e\u0442 \u0432\u0441\u0435\u0445 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432 \u0444\u0430\u0437\u044b I\/II \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0432 \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u0435 \u043e\u0442 1 \u0434\u043e &lt;12 \u043b\u0435\u0442 \u043d\u0430 \u043c\u043e\u043c\u0435\u043d\u0442 \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0430 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f, \u043d\u0435 \u0432\u044b\u044f\u0432\u0438\u043b\u0438 \u043f\u0440\u0438\u0437\u043d\u0430\u043a\u043e\u0432 \u043f\u043e\u0440\u0430\u0436\u0435\u043d\u0438\u044f \u043f\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438 \u043f\u043e \u043d\u0435\u0441\u043a\u043e\u043b\u044c\u043a\u0438\u043c \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u044f\u043c. \u0421\u0440\u0435\u0434\u043d\u0438\u0435 \u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0433\u0430\u043c\u043c\u0430-\u0433\u043b\u0443\u0442\u0430\u043c\u0438\u043b\u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u0444\u0435\u0440\u0430\u0437\u044b (\u0413\u0413\u0422) \u0438 \u043e\u0431\u0449\u0435\u0433\u043e \u0431\u0438\u043b\u0438\u0440\u0443\u0431\u0438\u043d\u0430, \u043f\u0440\u0438\u0437\u043d\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u043c\u0430\u0440\u043a\u0435\u0440\u043e\u0432 \u0432\u043e\u0441\u043f\u0430\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u043f\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438 \u043f\u0440\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430, \u043d\u0435 \u043f\u0440\u0435\u0432\u044b\u0448\u0430\u043b\u0438 \u0432\u0435\u0440\u0445\u043d\u044e\u044e \u0433\u0440\u0430\u043d\u0438\u0446\u0443 \u043d\u043e\u0440\u043c\u044b \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0434\u0432\u0443\u0445 \u043b\u0435\u0442 \u043f\u043e\u0441\u043b\u0435 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f. \u0421\u0440\u0435\u0434\u043d\u0435\u0435 \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u044f \u043a\u0440\u0435\u0430\u0442\u0438\u043d\u043a\u0438\u043d\u0430\u0437\u044b \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0430\u043b\u043e\u0441\u044c \u0447\u0435\u0440\u0435\u0437 \u0433\u043e\u0434 \u043f\u043e\u0441\u043b\u0435 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f (n=8), \u0447\u0442\u043e \u043f\u043e\u0434\u0442\u0432\u0435\u0440\u0436\u0434\u0430\u0435\u0442\u0441\u044f \u0441\u0440\u0435\u0434\u043d\u0438\u043c \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u0435\u0439 \u0410\u041b\u0422 (n=7), \u0410\u0421\u0422 (n=7) \u0438 \u041b\u0414\u0413 (n=8).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442 RGX-202 \u0445\u043e\u0440\u043e\u0448\u043e \u043f\u0435\u0440\u0435\u043d\u043e\u0441\u0438\u043b\u0441\u044f, \u0441\u0435\u0440\u044c\u0435\u0437\u043d\u044b\u0445 \u043d\u0435\u0436\u0435\u043b\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u044f\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0439 (\u0421\u041d\u042f) \u0438 \u043d\u0435\u0436\u0435\u043b\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u044f\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0439, \u043f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u044f\u044e\u0449\u0438\u0445 \u043e\u0441\u043e\u0431\u044b\u0439 \u0438\u043d\u0442\u0435\u0440\u0435\u0441 (\u041d\u042f\u0418), \u0432 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 \u0444\u0430\u0437\u044b I\/II \u043d\u0430 \u0434\u0430\u0442\u0443 \u043e\u043a\u043e\u043d\u0447\u0430\u043d\u0438\u044f \u0441\u0431\u043e\u0440\u0430 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u043d\u0435 \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0430\u043b\u043e\u0441\u044c (n=13). \u041a \u0440\u0430\u0441\u043f\u0440\u043e\u0441\u0442\u0440\u0430\u043d\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c \u043d\u0435\u0436\u0435\u043b\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c \u044f\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f\u043c, \u0441\u0432\u044f\u0437\u0430\u043d\u043d\u044b\u043c \u0441 \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u043d\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430, \u043e\u0442\u043d\u043e\u0441\u0438\u043b\u0438\u0441\u044c \u0440\u0432\u043e\u0442\u0430, \u0443\u0441\u0442\u0430\u043b\u043e\u0441\u0442\u044c \u0438 \u0442\u043e\u0448\u043d\u043e\u0442\u0430. \u0412\u0441\u0435 \u043e\u043d\u0438 \u043e\u0431\u044b\u0447\u043d\u043e \u043e\u0436\u0438\u0434\u0430\u044e\u0442\u0441\u044f \u043f\u0440\u0438 \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u043d\u0435\u043d\u0438\u0438 \u0433\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438. \u041f\u0440\u043e\u0430\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u044b\u0439, \u043a\u0440\u0430\u0442\u043a\u043e\u0441\u0440\u043e\u0447\u043d\u044b\u0439 \u0440\u0435\u0436\u0438\u043c \u0438\u043c\u043c\u0443\u043d\u043e\u043c\u043e\u0434\u0443\u043b\u044f\u0446\u0438\u0438 \u0432 \u0441\u043e\u0447\u0435\u0442\u0430\u043d\u0438\u0438 \u0441 \u0434\u0438\u0444\u0444\u0435\u0440\u0435\u043d\u0446\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043a\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0443\u043a\u0446\u0438\u0435\u0439 \u0438 \u043b\u0443\u0447\u0448\u0438\u043c \u0432 \u043e\u0442\u0440\u0430\u0441\u043b\u0438 \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u0435\u043c \u0447\u0438\u0441\u0442\u043e\u0442\u044b \u043f\u0440\u043e\u0434\u0443\u043a\u0442\u0430, \u043f\u0440\u0435\u0432\u044b\u0448\u0430\u044e\u0449\u0438\u043c 80% \u0432 \u0432\u0438\u0434\u0435 \u043f\u043e\u043b\u043d\u044b\u0445 \u043a\u0430\u043f\u0441\u0438\u0434\u043e\u0432, \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u0441\u043f\u043e\u0441\u043e\u0431\u0441\u0442\u0432\u043e\u0432\u0430\u0442\u044c \u0431\u043b\u0430\u0433\u043e\u043f\u0440\u0438\u044f\u0442\u043d\u043e\u043c\u0443 \u043f\u0440\u043e\u0444\u0438\u043b\u044e \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"affinity-duchenne-trial\">\u0421\u0443\u0434\u0435\u0431\u043d\u043e\u0435 \u0440\u0430\u0437\u0431\u0438\u0440\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u0441\u0442\u0432\u043e \u043f\u043e \u0434\u0435\u043b\u0443 \u0410\u0444\u0444\u0438\u043d\u0438\u0442\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f REGENXBIO \u043f\u043b\u0430\u043d\u0438\u0440\u0443\u0435\u0442 \u043f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u0438\u0442\u044c \u043e\u0441\u043d\u043e\u0432\u043d\u044b\u0435 \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u044b\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0432 \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0435 \u0432\u0442\u043e\u0440\u043e\u0433\u043e \u043a\u0432\u0430\u0440\u0442\u0430\u043b\u0430 2026 \u0433\u043e\u0434\u0430 \u0438 \u0437\u0430\u043f\u0440\u043e\u0441\u0438\u0442\u044c \u043f\u0440\u0435\u0434\u0432\u0430\u0440\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u0443\u044e \u0432\u0441\u0442\u0440\u0435\u0447\u0443 \u043f\u043e \u0437\u0430\u044f\u0432\u043a\u0435 \u043d\u0430 \u0440\u0435\u0433\u0438\u0441\u0442\u0440\u0430\u0446\u0438\u044e \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430 FDA \u0432 \u0441\u0435\u0440\u0435\u0434\u0438\u043d\u0435 2026 \u0433\u043e\u0434\u0430. \u041a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f \u043f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0430\u0435\u0442 \u043d\u0430\u0431\u043e\u0440 \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e 30 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432 \u0432 \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u0435 \u043e\u0442 1 \u0433\u043e\u0434\u0430 \u0432 \u043f\u043e\u0434\u0442\u0432\u0435\u0440\u0436\u0434\u0430\u044e\u0449\u0435\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 RGX-202 \u0438 \u043e\u0436\u0438\u0434\u0430\u0435\u0442, \u0447\u0442\u043e \u043a \u043c\u043e\u043c\u0435\u043d\u0442\u0443 \u043f\u043e\u0434\u0430\u0447\u0438 \u0437\u0430\u044f\u0432\u043a\u0438 \u043d\u0430 \u0440\u0435\u0433\u0438\u0441\u0442\u0440\u0430\u0446\u0438\u044e \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430 \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0430\u044f \u0447\u0430\u0441\u0442\u044c \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432 \u044d\u0442\u043e\u0433\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0431\u0443\u0434\u0435\u0442 \u043d\u0430\u0431\u0440\u0430\u043d\u0430.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u041f\u043e\u0434\u043f\u0438\u0441\u0430\u0442\u044c\u0441\u044f \u043d\u0430 \u044d\u0442\u0443 \u0441\u0442\u0440\u0430\u043d\u0438\u0446\u0443<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0412\u0441\u0435 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u044f \u043f\u043e \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO announced new positive interim data from the Phase I\/II AFFINITY DUCHENNE trial of RGX-202, a potential best-in-class gene therapy for Duchenne muscular dystrophy. Trial investigator Carolina Tesi-Rocha, M.D., Clinical Professor, Neurology, Stanford School of Medicine, Stanford Children&#8217;s Health, is presenting this data, including new functional, safety, biomarker, and cardiac MRI measures, at the Muscular [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6744,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[525,61,107,108],"class_list":["post-6742","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-affinity-duchenne","tag-gene-therapy","tag-regenxbio","tag-rgx-202"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6742","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6742"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6742\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6744"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6742"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6742"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6742"}],"curies":[{"name":"WP","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}