{"id":5404,"date":"2025-12-27T16:26:26","date_gmt":"2025-12-27T13:26:26","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5404"},"modified":"2025-12-27T17:01:50","modified_gmt":"2025-12-27T14:01:50","slug":"one-time-gene-therapies-or-exon-skipping-therapies-which-may-be-better-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-today","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/one-time-gene-therapies-or-exon-skipping-therapies-which-may-be-better-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-today\/","title":{"rendered":"\u2018\u041e\u0434\u043d\u043e\u043a\u0440\u0430\u0442\u043d\u0430\u044f \u0433\u0435\u043d\u043d\u0430\u044f \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f \u0438\u043b\u0438 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432: \u0447\u0442\u043e \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u0431\u044b\u0442\u044c \u043b\u0443\u0447\u0448\u0435 \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0431\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 \u0441\u0435\u0433\u043e\u0434\u043d\u044f?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u2014 \u043e\u0434\u0438\u043d \u0438\u0437 \u0432\u0435\u0434\u0443\u0449\u0438\u0445 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u043f\u043e\u0434\u0445\u043e\u0434\u043e\u0432 \u043a \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044e \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 (\u041c\u0414\u0414), \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0440\u0443\u044e\u0449\u0435\u0433\u043e \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f, \u0432\u044b\u0437\u044b\u0432\u0430\u044e\u0449\u0435\u0433\u043e \u0430\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u044e \u043c\u044b\u0448\u0446 \u0438\u0437-\u0437\u0430 \u043f\u0430\u0442\u043e\u0433\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0432\u0430\u0440\u0438\u0430\u043d\u0442\u043e\u0432 \u0433\u0435\u043d\u0430 DMD, \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u044b\u0435 \u043e\u0431\u044b\u0447\u043d\u043e \u043d\u0430\u0440\u0443\u0448\u0430\u044e\u0442 \u0440\u0430\u043c\u043a\u0443 \u0441\u0447\u0438\u0442\u044b\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u043b\u044f\u0446\u0438\u0438. \u042d\u0442\u043e\u0442 \u043f\u043e\u0434\u0445\u043e\u0434 \u043d\u0430\u043f\u0440\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d \u043d\u0430 \u043c\u043e\u0434\u0443\u043b\u044f\u0446\u0438\u044e \u0441\u043f\u043b\u0430\u0439\u0441\u0438\u043d\u0433\u0430 \u043f\u0440\u0435-\u043c\u0420\u041d\u041a DMD \u0434\u043b\u044f \u0438\u0437\u043c\u0435\u043d\u0435\u043d\u0438\u044f \u0440\u0430\u043c\u043a\u0438 \u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u043b\u044f\u0446\u0438\u0438 \u0438 \u0433\u0435\u043d\u0435\u0440\u0430\u0446\u0438\u0438 \u0431\u0435\u043b\u043a\u0430 \u043a\u0432\u0430\u0437\u0438\u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0441 \u0432\u043d\u0443\u0442\u0440\u0435\u043d\u043d\u0438\u043c\u0438 \u0434\u0435\u043b\u0435\u0446\u0438\u044f\u043c\u0438, \u043d\u043e \u0447\u0430\u0441\u0442\u0438\u0447\u043d\u043e \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e. <strong>\u0423\u0437\u043d\u0430\u0442\u044c \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/what-is-exon-skipping-and-how-does-it-work\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"1445\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0427\u0442\u043e \u0442\u0430\u043a\u043e\u0435 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432?<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u041e\u0433\u043b\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#fda-approved-exon-skipping-therapies-clinical-efficacy-is-quite-limited\">\u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0430\u044f \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 FDA \u0432\u0435\u0441\u044c\u043c\u0430 \u043e\u0433\u0440\u0430\u043d\u0438\u0447\u0435\u043d\u0430.<\/a><\/li><li><a href=\"#in-individuals-affected-by-dmd-initiating-exon-skipping-therapies-early-increases-their-effectiveness\">\u0423 \u043b\u0438\u0446, \u0441\u0442\u0440\u0430\u0434\u0430\u044e\u0449\u0438\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0435\u0439 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430, \u0440\u0430\u043d\u043d\u0435\u0435 \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u043e \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438, \u043d\u0430\u043f\u0440\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043d\u0430 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432, \u043f\u043e\u0432\u044b\u0448\u0430\u0435\u0442 \u0435\u0435 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c.<\/a><\/li><li><a href=\"#fda-approved-dmd-therapies-have-limited-effectiveness-and-are-very-expensive\">\u041f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u044b \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430, \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0434\u043b\u044f \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u043d\u0435\u043d\u0438\u044f \u0432 \u0440\u0430\u043c\u043a\u0430\u0445 \u043f\u0440\u043e\u0435\u043a\u0442\u0430 FDA, \u043e\u0431\u043b\u0430\u0434\u0430\u044e\u0442 \u043e\u0433\u0440\u0430\u043d\u0438\u0447\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c\u044e \u0438 \u043e\u0447\u0435\u043d\u044c \u0434\u043e\u0440\u043e\u0433\u0438.<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-the-difference-between-pm-os-and-ppm-os\">\u0412 \u0447\u0451\u043c \u0440\u0430\u0437\u043d\u0438\u0446\u0430 \u043c\u0435\u0436\u0434\u0443 PMO \u0438 PPMO?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-an-mdx-mouse-and-what-are-its-features\">\u0427\u0442\u043e \u0442\u0430\u043a\u043e\u0435 \u043c\u044b\u0448\u044c MDX \u0438 \u043a\u0430\u043a\u043e\u0432\u044b \u0435\u0451 \u0445\u0430\u0440\u0430\u043a\u0442\u0435\u0440\u0438\u0441\u0442\u0438\u043a\u0438?<\/a><\/li><li><a href=\"#efficacy-of-dystrophin-restoration-therapies\">\u042d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438, \u043d\u0430\u043f\u0440\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043d\u0430 \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430.<\/a><ul><li><a href=\"#the-total-amount-of-dystrophin-restored\">\u041e\u0431\u0449\u0435\u0435 \u043a\u043e\u043b\u0438\u0447\u0435\u0441\u0442\u0432\u043e \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430.<\/a><\/li><li><a href=\"#the-quality-of-dystrophin-restored\">\u041a\u0430\u0447\u0435\u0441\u0442\u0432\u043e \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u043e.<\/a><\/li><li><a href=\"#correct-localization-of-dystrophin-at-the-sarcolemma\">\u041f\u0440\u0430\u0432\u0438\u043b\u044c\u043d\u0430\u044f \u043b\u043e\u043a\u0430\u043b\u0438\u0437\u0430\u0446\u0438\u044f \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u043d\u0430 \u0441\u0430\u0440\u043a\u043e\u043b\u0435\u043c\u043c\u0435.<\/a><\/li><li><a href=\"#optimal-timing-for-initiation-of-treatment\">\u041e\u043f\u0442\u0438\u043c\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0435 \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u0434\u043b\u044f \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0430 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f.<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#exon-skipping-therapies-may-also-be-implemented-as-part-of-a-combination-therapy\">\u0422\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u0442\u0430\u043a\u0436\u0435 \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u043d\u044f\u0442\u044c\u0441\u044f \u0432 \u0441\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u0435 \u043a\u043e\u043c\u0431\u0438\u043d\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438.<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"fda-approved-exon-skipping-therapies-clinical-efficacy-is-quite-limited\">\u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0430\u044f \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 FDA \u0432\u0435\u0441\u044c\u043c\u0430 \u043e\u0433\u0440\u0430\u043d\u0438\u0447\u0435\u043d\u0430.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0412 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 \u0443\u043f\u043e\u043c\u0438\u043d\u0430\u043b\u0438\u0441\u044c \u0447\u0435\u0442\u044b\u0440\u0435 \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u043c\u0435\u0442\u043e\u0434\u0430 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 FDA \u0438 \u0447\u0435\u0442\u043a\u043e \u0443\u043a\u0430\u0437\u044b\u0432\u0430\u043b\u043e\u0441\u044c, \u0447\u0442\u043e \u0438\u0445 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0430\u044f \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0432\u0435\u0441\u044c\u043c\u0430 \u043e\u0433\u0440\u0430\u043d\u0438\u0447\u0435\u043d\u0430.<\/strong> \u0414\u043b\u044f \u0438\u0437\u0443\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0432\u043b\u0438\u044f\u043d\u0438\u044f \u0432\u0440\u0435\u043c\u0435\u043d\u0438 \u043f\u0440\u043e\u0432\u0435\u0434\u0435\u043d\u0438\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043d\u0430 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u044b \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u0432 \u0434\u0430\u043d\u043d\u043e\u043c \u043d\u0430\u0443\u0447\u043d\u043e\u043c \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0430\u043c mdx \u0441 \u0434\u0435\u0444\u0438\u0446\u0438\u0442\u043e\u043c \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0432\u0432\u043e\u0434\u0438\u043b\u0438 \u043a\u043e\u043d\u044a\u044e\u0433\u0430\u0442\u044b \u043f\u0435\u043f\u0442\u0438\u0434-\u0444\u043e\u0441\u0444\u043e\u0440\u043e\u0434\u0438\u0430\u043c\u0438\u0434\u0430\u0442\u043d\u043e\u0433\u043e \u043c\u043e\u0440\u0444\u043e\u043b\u0438\u043d\u043e\u0432\u043e\u0433\u043e \u043e\u043b\u0438\u0433\u043e\u043d\u0443\u043a\u043b\u0435\u043e\u0442\u0438\u0434\u0430 (PPMO), \u0432\u044b\u0437\u044b\u0432\u0430\u044e\u0449\u0438\u0435 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432, \u043d\u0430\u0447\u0438\u043d\u0430\u044f \u0441\u043e \u0432\u0437\u0440\u043e\u0441\u043b\u043e\u0439 (12 \u043d\u0435\u0434\u0435\u043b\u044c) \u0438\u043b\u0438 \u0441\u0442\u0430\u0440\u043e\u0439 (75 \u043d\u0435\u0434\u0435\u043b\u044c) \u0441\u0442\u0430\u0434\u0438\u0438, \u0438 \u0441\u043e\u0431\u0438\u0440\u0430\u043b\u0438 \u043e\u0431\u0440\u0430\u0437\u0446\u044b \u0442\u043a\u0430\u043d\u0438 \u043f\u0435\u0440\u0435\u0434\u043d\u0435\u0439 \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435\u0431\u0435\u0440\u0446\u043e\u0432\u043e\u0439 \u043c\u044b\u0448\u0446\u044b \u0434\u043b\u044f \u0431\u0438\u043e\u0445\u0438\u043c\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0433\u043e \u0438 \u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u043a\u0440\u0438\u043f\u0442\u043e\u043c\u043d\u043e\u0433\u043e \u0430\u043d\u0430\u043b\u0438\u0437\u0430.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"in-individuals-affected-by-dmd-initiating-exon-skipping-therapies-early-increases-their-effectiveness\">\u0423 \u043b\u0438\u0446, \u0441\u0442\u0440\u0430\u0434\u0430\u044e\u0449\u0438\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0435\u0439 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430, \u0440\u0430\u043d\u043d\u0435\u0435 \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u043e \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438, \u043d\u0430\u043f\u0440\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043d\u0430 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432, \u043f\u043e\u0432\u044b\u0448\u0430\u0435\u0442 \u0435\u0435 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0421\u0440\u0435\u0434\u043d\u0435\u0435 \u043a\u043e\u043b\u0438\u0447\u0435\u0441\u0442\u0432\u043e \u0441\u043b\u0443\u0447\u0430\u0435\u0432 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 23 \u0433\u0435\u043d\u0430 Dmd \u0441\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u0438\u043b\u043e 79% \u0443 \u0432\u0437\u0440\u043e\u0441\u043b\u044b\u0445 \u0438 44% \u0443 \u0441\u0442\u0430\u0440\u044b\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0439 mdx, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0445 PPMO, \u0442\u043e\u0433\u0434\u0430 \u043a\u0430\u043a \u043a\u043e\u043b\u0438\u0447\u0435\u0441\u0442\u0432\u043e \u0441\u043b\u0443\u0447\u0430\u0435\u0432 \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u0431\u0435\u043b\u043a\u0430 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0441\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u0438\u043b\u043e 35% \u0438 8% \u0441\u043e\u043e\u0442\u0432\u0435\u0442\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e. \u0413\u0438\u0441\u0442\u043e\u043f\u0430\u0442\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u044f \u0431\u044b\u043b\u0438 \u043e\u0447\u0435\u0432\u0438\u0434\u043d\u044b \u0442\u043e\u043b\u044c\u043a\u043e \u0443 \u0432\u0437\u0440\u043e\u0441\u043b\u044b\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0439, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0445 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435.<\/strong> \u041b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 PPMO \u0443 \u0432\u0437\u0440\u043e\u0441\u043b\u044b\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0439 mdx \u0432\u044b\u0437\u044b\u0432\u0430\u043b\u043e \u0448\u0438\u0440\u043e\u043a\u0438\u0439 \u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u043a\u0440\u0438\u043f\u0442\u043e\u043c\u043d\u044b\u0439 \u0441\u0434\u0432\u0438\u0433 \u0432 \u0441\u0442\u043e\u0440\u043e\u043d\u0443 \u0441\u0438\u0433\u043d\u0430\u0442\u0443\u0440\u044b \u0434\u0438\u043a\u043e\u0433\u043e \u0442\u0438\u043f\u0430, \u0442\u043e\u0433\u0434\u0430 \u043a\u0430\u043a \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0443 \u0441\u0442\u0430\u0440\u044b\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0439 \u043f\u0440\u0438\u0432\u043e\u0434\u0438\u043b\u043e \u043a \u043d\u0435\u0437\u043d\u0430\u0447\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c \u0438\u0437\u043c\u0435\u043d\u0435\u043d\u0438\u044f\u043c \u044d\u043a\u0441\u043f\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0438 \u0433\u0435\u043d\u043e\u0432, \u0447\u0442\u043e \u0443\u043a\u0430\u0437\u044b\u0432\u0430\u0435\u0442 \u043d\u0430 \u043d\u0435\u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u043f\u043e\u0437\u0434\u043d\u0435\u0433\u043e \u0432\u043c\u0435\u0448\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u0441\u0442\u0432\u0430 \u0432 \u043e\u0431\u0440\u0430\u0449\u0435\u043d\u0438\u0438 \u0432\u0441\u043f\u044f\u0442\u044c \u043f\u0430\u0442\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0439, \u0441\u0432\u044f\u0437\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0441 \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c, \u043d\u0435\u0441\u043c\u043e\u0442\u0440\u044f \u043d\u0430 \u043d\u0438\u0437\u043a\u0438\u0439 \u0443\u0440\u043e\u0432\u0435\u043d\u044c \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430. \u0414\u0438\u0441\u0431\u0430\u043b\u0430\u043d\u0441 \u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u043a\u0440\u0438\u043f\u0442\u043e\u0432 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0431\u044b\u043b \u0441\u043a\u043e\u0440\u0440\u0435\u043a\u0442\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d \u0442\u043e\u043b\u044c\u043a\u043e \u0443 \u0432\u0437\u0440\u043e\u0441\u043b\u044b\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0439 mdx, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0445 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435. \u041f\u043e\u0432\u044b\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430\u044f \u044d\u043a\u0441\u043f\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u044f \u043c\u0438\u043a\u0440\u043e\u0420\u041d\u041a miR-31-5p, \u043f\u043e\u0434\u0430\u0432\u043b\u044f\u044e\u0449\u0435\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d, \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u0430\u044f \u0431\u044b\u043b\u0430 \u0441\u0438\u043b\u044c\u043d\u0435\u0435 \u043f\u043e\u0432\u044b\u0448\u0435\u043d\u0430 \u0432 \u043c\u044b\u0448\u0446\u0430\u0445 \u0441\u0442\u0430\u0440\u044b\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0439 mdx, \u0434\u0430\u0435\u0442 \u043f\u043e\u0442\u0435\u043d\u0446\u0438\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0435 \u043c\u0435\u0445\u0430\u043d\u0438\u0441\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u043e\u0431\u044a\u044f\u0441\u043d\u0435\u043d\u0438\u0435. <strong>\u0412 \u0437\u0430\u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435, \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432, \u043e\u043f\u043e\u0441\u0440\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u044b\u0439 PPMO, \u0437\u043d\u0430\u0447\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u0435\u0435 \u043f\u0440\u0438 \u0438\u043d\u0438\u0446\u0438\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 \u0432 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0446\u0430\u0445 \u0432\u0437\u0440\u043e\u0441\u043b\u044b\u0445, \u0430 \u043d\u0435 \u043f\u043e\u0436\u0438\u043b\u044b\u0445 \u043b\u044e\u0434\u0435\u0439, \u0447\u0442\u043e \u043f\u043e\u0434\u0442\u0432\u0435\u0440\u0436\u0434\u0430\u0435\u0442 \u0446\u0435\u043b\u0435\u0441\u043e\u043e\u0431\u0440\u0430\u0437\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0440\u0430\u043d\u043d\u0435\u0433\u043e \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0433\u043e \u0432\u043c\u0435\u0448\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u0441\u0442\u0432\u0430 \u0443 \u043b\u0438\u0446, \u0441\u0442\u0440\u0430\u0434\u0430\u044e\u0449\u0438\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0435\u0439 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430.<\/strong> &gt;&gt; <strong>\u0423\u0437\u043d\u0430\u0442\u044c \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/Duchenne-Population-Potentially-Amenable-to-Exon-Skipping-01.04.25.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u041f\u043e\u0442\u0435\u043d\u0446\u0438\u0430\u043b\u044c\u043d\u0430\u044f \u043f\u043e\u043f\u0443\u043b\u044f\u0446\u0438\u044f \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430, \u043f\u043e\u0434\u0434\u0430\u044e\u0449\u0430\u044f\u0441\u044f \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0443 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"fda-approved-dmd-therapies-have-limited-effectiveness-and-are-very-expensive\">\u041f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u044b \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430, \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0434\u043b\u044f \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u043d\u0435\u043d\u0438\u044f \u0432 \u0440\u0430\u043c\u043a\u0430\u0445 \u043f\u0440\u043e\u0435\u043a\u0442\u0430 FDA, \u043e\u0431\u043b\u0430\u0434\u0430\u044e\u0442 \u043e\u0433\u0440\u0430\u043d\u0438\u0447\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c\u044e \u0438 \u043e\u0447\u0435\u043d\u044c \u0434\u043e\u0440\u043e\u0433\u0438.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0412 \u043f\u043e\u0441\u043b\u0435\u0434\u043d\u0438\u0435 \u0433\u043e\u0434\u044b \u0434\u043e\u0441\u0442\u0438\u0433\u043d\u0443\u0442 \u0441\u0443\u0449\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u0439 \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441 \u0432 \u043e\u0431\u043b\u0430\u0441\u0442\u0438 \u044d\u043a\u0441\u043f\u0435\u0440\u0438\u043c\u0435\u043d\u0442\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 (\u041c\u0414\u0414). \u0414\u043b\u044f \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u0443\u044e\u0442\u0441\u044f \u0440\u0430\u0437\u043b\u0438\u0447\u043d\u044b\u0435 \u0441\u0442\u0440\u0430\u0442\u0435\u0433\u0438\u0438. \u041d\u0430\u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u0440, \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 \u0441 \u043f\u043e\u043c\u043e\u0449\u044c\u044e \u0430\u043d\u0442\u0438\u0441\u043c\u044b\u0441\u043b\u043e\u0432\u044b\u0445 \u043e\u043b\u0438\u0433\u043e\u043d\u0443\u043a\u043b\u0435\u043e\u0442\u0438\u0434\u043e\u0432 (\u0410\u0421\u041e) \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u0431\u044b\u0442\u044c \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d \u0434\u043b\u044f \u043c\u043e\u0434\u0443\u043b\u044f\u0446\u0438\u0438 \u0430\u043b\u044c\u0442\u0435\u0440\u043d\u0430\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0433\u043e \u0441\u043f\u043b\u0430\u0439\u0441\u0438\u043d\u0433\u0430 \u0441 \u0446\u0435\u043b\u044c\u044e \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u0440\u0430\u043c\u043a\u0438 \u0441\u0447\u0438\u0442\u044b\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0442\u0440\u0430\u043d\u0441\u043b\u044f\u0446\u0438\u0438 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430. <strong>\u0427\u0435\u0442\u044b\u0440\u0435 \u0442\u0430\u043a\u0438\u0445 \u0430\u043d\u0442\u0438\u0441\u043c\u044b\u0441\u043b\u043e\u0432\u044b\u0445 \u043e\u043b\u0438\u0433\u043e\u043d\u0443\u043a\u043b\u0435\u043e\u0442\u0438\u0434\u043d\u044b\u0445 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0438\u043b\u0438 \u0443\u0441\u043a\u043e\u0440\u0435\u043d\u043d\u043e\u0435 \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0432 \u0421\u0428\u0410: FDA \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u0430\u043b\u044c\u0447\u0438\u043a\u043e\u0432 \u0441 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0435\u0439 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 (Eteplirsen, \u0412\u0438\u043b\u0442\u043e\u043b\u0430\u0440\u0441\u0435\u043d, \u0413\u043e\u043b\u043e\u0434\u0438\u0440\u0435\u0441\u0435\u043d \u0438 \u041a\u0430\u0437\u0438\u043c\u0435\u0440\u0441\u0435\u043d). \u0425\u043e\u0442\u044f \u044d\u0442\u043e \u0438 \u044f\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f \u0437\u043d\u0430\u0447\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c \u0434\u043e\u0441\u0442\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u0434\u043b\u044f \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0439 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 \u0438 \u0441\u043e\u043e\u0431\u0449\u0435\u0441\u0442\u0432\u0430 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432, \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430, \u0434\u043e\u0441\u0442\u0438\u0433\u0430\u0435\u043c\u043e\u0435 \u044d\u0442\u0438\u043c\u0438 \u0441\u043e\u0435\u0434\u0438\u043d\u0435\u043d\u0438\u044f\u043c\u0438, \u043c\u0438\u043d\u0438\u043c\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e \u0438 \u0438\u043c\u0435\u0435\u0442 \u0441\u043e\u043c\u043d\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u0443\u044e \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0443\u044e \u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u0443.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0410\u043d\u0430\u043b\u043e\u0433\u0438\u0447\u043d\u044b\u043c \u043e\u0431\u0440\u0430\u0437\u043e\u043c, \u0432 2023 \u0433\u043e\u0434\u0443 \u0431\u044b\u043b \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d \u043f\u0435\u0440\u0432\u044b\u0439 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442 \u0433\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 (Elevidys), \u043d\u0435\u0441\u043c\u043e\u0442\u0440\u044f \u043d\u0430 \u0442\u043e, \u0447\u0442\u043e \u043e\u043d \u043d\u0435 \u0434\u043e\u0441\u0442\u0438\u0433 \u0441\u0432\u043e\u0435\u0439 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0439 \u0446\u0435\u043b\u0438 \u0432 \u0442\u0440\u0435\u0442\u044c\u0435\u0439 \u0444\u0430\u0437\u0435 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u0439. \u041a\u0440\u043e\u043c\u0435 \u0442\u043e\u0433\u043e, \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c Elevidys (\u0438 \u0433\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u043d\u0430 \u043e\u0441\u043d\u043e\u0432\u0435 \u0432\u044b\u0441\u043e\u043a\u043e\u0434\u043e\u0437\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u0430\u0434\u0435\u043d\u043e\u0430\u0441\u0441\u043e\u0446\u0438\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u0432\u0438\u0440\u0443\u0441\u0430 \u0432 \u0446\u0435\u043b\u043e\u043c) \u0431\u044b\u043b\u0430 \u043f\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u0430 \u043f\u043e\u0434 \u0441\u043e\u043c\u043d\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e\u0441\u043b\u0435 \u043c\u043d\u043e\u0433\u043e\u0447\u0438\u0441\u043b\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0441\u043b\u0443\u0447\u0430\u0435\u0432 \u0441\u043c\u0435\u0440\u0442\u0438 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432. <strong>\u0423\u0437\u043d\u0430\u0439\u0442\u0435 \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u041f\u043e\u0447\u0435\u043c\u0443 Elevidys \u043d\u0435 \u0431\u044b\u043b \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d \u0415\u0432\u0440\u043e\u043f\u0435\u0439\u0441\u043a\u0438\u043c \u0430\u0433\u0435\u043d\u0442\u0441\u0442\u0432\u043e\u043c \u043f\u043e \u043b\u0435\u043a\u0430\u0440\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c \u0441\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0432\u0430\u043c (EMA)?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-the-difference-between-pm-os-and-ppm-os\">\u0412 \u0447\u0451\u043c \u0440\u0430\u0437\u043d\u0438\u0446\u0430 \u043c\u0435\u0436\u0434\u0443 PMO \u0438 PPMO?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0421\u043e\u0432\u0440\u0435\u043c\u0435\u043d\u043d\u043e\u0435 \u043f\u043e\u043a\u043e\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0430\u043d\u0442\u0438\u0441\u043c\u044b\u0441\u043b\u043e\u0432\u044b\u0445 \u043e\u043b\u0438\u0433\u043e\u043d\u0443\u043a\u043b\u0435\u043e\u0442\u0438\u0434\u043e\u0432, \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430\u044e\u0449\u0438\u0445 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u044b, \u043f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442 \u0441\u043e\u0431\u043e\u0439 \u0444\u043e\u0441\u0444\u043e\u0440\u043e\u0434\u0438\u0430\u043c\u0438\u0434\u0430\u0442\u043d\u044b\u0435 \u043c\u043e\u0440\u0444\u043e\u043b\u0438\u043d\u043e\u0432\u044b\u0435 \u043e\u043b\u0438\u0433\u043e\u043d\u0443\u043a\u043b\u0435\u043e\u0442\u0438\u0434\u044b (PMO). \u0422\u0430\u043a\u0430\u044f \u0445\u0438\u043c\u0438\u044f \u043d\u0435 \u0432\u0441\u0442\u0440\u0435\u0447\u0430\u0435\u0442\u0441\u044f \u0432 \u043f\u0440\u0438\u0440\u043e\u0434\u0435 \u0438 \u0448\u0438\u0440\u043e\u043a\u043e \u0441\u0447\u0438\u0442\u0430\u0435\u0442\u0441\u044f \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0439. \u041e\u0434\u043d\u0430\u043a\u043e \u0434\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043a\u0430 PMO \u0432 \u0441\u043a\u0435\u043b\u0435\u0442\u043d\u044b\u0435 (\u0438 \u043e\u0441\u043e\u0431\u0435\u043d\u043d\u043e \u0441\u0435\u0440\u0434\u0435\u0447\u043d\u044b\u0435) \u043c\u044b\u0448\u0446\u044b \u043a\u0440\u0430\u0439\u043d\u0435 \u043e\u0433\u0440\u0430\u043d\u0438\u0447\u0435\u043d\u0430, \u0447\u0442\u043e \u043f\u043e\u0431\u0443\u0434\u0438\u043b\u043e \u043a \u043f\u043e\u0438\u0441\u043a\u0443 \u0432\u0441\u043f\u043e\u043c\u043e\u0433\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u0441\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0432, \u0441\u043f\u043e\u0441\u043e\u0431\u043d\u044b\u0445 \u043f\u043e\u0432\u044b\u0441\u0438\u0442\u044c \u0438\u0445 \u0430\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c. \u0423\u0447\u0435\u043d\u044b\u0435 \u0430\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043b\u0438 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u043f\u0435\u043f\u0442\u0438\u0434-\u043a\u043e\u043d\u044a\u044e\u0433\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 PMO (PPMO) \u0434\u043b\u044f \u044d\u0442\u0438\u0445 \u0446\u0435\u043b\u0435\u0439. <strong>PPMO \u043e\u0431\u043b\u0430\u0434\u0430\u044e\u0442 \u0433\u043e\u0440\u0430\u0437\u0434\u043e \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435\u0439 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c\u044e, \u0447\u0435\u043c \u043d\u0435\u043a\u043e\u043d\u044a\u044e\u0433\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 PMO, \u0438 \u043f\u0440\u043e\u044f\u0432\u043b\u044f\u044e\u0442 \u0430\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u0432 \u0441\u0435\u0440\u0434\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0442\u043a\u0430\u043d\u0438.<\/strong> \u0412 \u043d\u0430\u0441\u0442\u043e\u044f\u0449\u0435\u0435 \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u0438 PepGen Ltd \u0438 Entrada Therapeutics \u0437\u0430\u043d\u0438\u043c\u0430\u044e\u0442\u0441\u044f \u043a\u043e\u043c\u043c\u0435\u0440\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0439 \u0440\u0430\u0437\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u043a\u043e\u0439 PPMO. \u0410\u043d\u0430\u043b\u043e\u0433\u0438\u0447\u043d\u044b\u043c \u043e\u0431\u0440\u0430\u0437\u043e\u043c, \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u0438 Avidity Biosciences \u0438 Dyne Therapeutics \u0440\u0430\u0437\u0440\u0430\u0431\u0430\u0442\u044b\u0432\u0430\u044e\u0442 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u044b \u043d\u0430 \u043e\u0441\u043d\u043e\u0432\u0435 \u0430\u043d\u0442\u0438\u0442\u0435\u043b \u043a PMO \u0438 \u0444\u0440\u0430\u0433\u043c\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 PMO-FAb \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430. <strong>\u0427\u0438\u0442\u0430\u0442\u044c \u0434\u0430\u043b\u0435\u0435<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/next-generation-exon-skipping-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0422\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u0441\u043b\u0435\u0434\u0443\u044e\u0449\u0435\u0433\u043e \u043f\u043e\u043a\u043e\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-an-mdx-mouse-and-what-are-its-features\">\u0427\u0442\u043e \u0442\u0430\u043a\u043e\u0435 \u043c\u044b\u0448\u044c MDX \u0438 \u043a\u0430\u043a\u043e\u0432\u044b \u0435\u0451 \u0445\u0430\u0440\u0430\u043a\u0442\u0435\u0440\u0438\u0441\u0442\u0438\u043a\u0438?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u041c\u044b\u0448\u044c mdx \u044f\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f \u043d\u0430\u0438\u0431\u043e\u043b\u0435\u0435 \u0447\u0430\u0441\u0442\u043e \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u0443\u0435\u043c\u043e\u0439 \u043c\u044b\u0448\u0438\u043d\u043e\u0439 \u043c\u043e\u0434\u0435\u043b\u044c\u044e \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 (\u041c\u0414\u0414), \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u0430\u044f \u0441\u043e\u0434\u0435\u0440\u0436\u0438\u0442 \u043f\u0440\u0435\u0436\u0434\u0435\u0432\u0440\u0435\u043c\u0435\u043d\u043d\u044b\u0439 \u0441\u0442\u043e\u043f-\u043a\u043e\u0434\u043e\u043d \u0432 23-\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0435 \u0433\u0435\u043d\u0430 Dmd, \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u043e\u0433\u043e \u043f\u0440\u0438\u0432\u043e\u0434\u0438\u0442 \u043a \u0425-\u0441\u0446\u0435\u043f\u043b\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438, \u043f\u0440\u043e\u044f\u0432\u043b\u044f\u044e\u0449\u0435\u0439 \u043d\u0435\u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u044b\u0435 \u0430\u0441\u043f\u0435\u043a\u0442\u044b \u043f\u0430\u0442\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0438 \u041c\u0414\u0414.<\/strong> \u0412 \u0434\u0430\u043d\u043d\u043e\u043c \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 \u0443\u0447\u0435\u043d\u044b\u0435 \u0440\u0430\u043d\u0435\u0435 \u043f\u0440\u043e\u0432\u0435\u043b\u0438 \u0440\u044f\u0434 \u043e\u043c\u0438\u043a\u0441-\u0430\u043d\u0430\u043b\u0438\u0437\u043e\u0432 \u043d\u0430 \u044d\u0442\u043e\u0439 \u043c\u044b\u0448\u0438, \u0441\u043e\u0441\u0440\u0435\u0434\u043e\u0442\u043e\u0447\u0438\u0432 \u0432\u043d\u0438\u043c\u0430\u043d\u0438\u0435 \u043d\u0430 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0430\u0445 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438, \u043d\u0430\u043f\u0440\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043d\u0430 \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430, \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0430\u044f \u0430\u043d\u0430\u043b\u0438\u0437 \u044d\u043a\u0441\u043f\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0438 \u0433\u0435\u043d\u043e\u0432\/\u043c\u0438\u043a\u0440\u043e\u0420\u041d\u041a \u0441 \u043f\u043e\u043c\u043e\u0449\u044c\u044e \u043c\u0438\u043a\u0440\u043e\u043c\u0430\u0442\u0440\u0438\u0446, \u0441\u0435\u043a\u0432\u0435\u043d\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u043c\u0430\u043b\u044b\u0445 \u0420\u041d\u041a \u0438 \u043f\u0440\u043e\u0442\u0435\u043e\u043c\u0438\u043a\u0443 \u043d\u0430 \u043e\u0441\u043d\u043e\u0432\u0435 \u043c\u0430\u0441\u0441-\u0441\u043f\u0435\u043a\u0442\u0440\u043e\u043c\u0435\u0442\u0440\u0438\u0438 \u0432\u044b\u0441\u043e\u043a\u043e\u0433\u043e \u0440\u0430\u0437\u0440\u0435\u0448\u0435\u043d\u0438\u044f.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"efficacy-of-dystrophin-restoration-therapies\">\u042d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438, \u043d\u0430\u043f\u0440\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043d\u0430 \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-total-amount-of-dystrophin-restored\">\u041e\u0431\u0449\u0435\u0435 \u043a\u043e\u043b\u0438\u0447\u0435\u0441\u0442\u0432\u043e \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0428\u0438\u0440\u043e\u043a\u043e \u0440\u0430\u0441\u043f\u0440\u043e\u0441\u0442\u0440\u0430\u043d\u0435\u043d\u043e \u043c\u043d\u0435\u043d\u0438\u0435, \u0447\u0442\u043e \u0447\u0435\u043c \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0443\u0434\u0430\u0441\u0442\u0441\u044f \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u0438\u0442\u044c, \u0442\u0435\u043c \u043b\u0443\u0447\u0448\u0435. \u0420\u0430\u0437\u043b\u0438\u0447\u043d\u044b\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0441\u0432\u0438\u0434\u0435\u0442\u0435\u043b\u044c\u0441\u0442\u0432\u0443\u044e\u0442 \u043e \u0442\u043e\u043c, \u0447\u0442\u043e \u0443\u0440\u043e\u0432\u0435\u043d\u044c \u0437\u0434\u043e\u0440\u043e\u0432\u043e\u0433\u043e \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u043e\u043a\u043e\u043b\u043e 10% \u044f\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f \u0440\u0430\u0437\u0443\u043c\u043d\u044b\u043c \u043f\u043e\u0440\u043e\u0433\u043e\u043c \u0434\u043b\u044f \u0434\u043e\u0441\u0442\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u044f \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0433\u043e \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0430.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-quality-of-dystrophin-restored\">\u041a\u0430\u0447\u0435\u0441\u0442\u0432\u043e \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u043e.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041a\u043e\u0440\u0440\u0435\u043a\u0446\u0438\u044f \u0441\u043f\u043b\u0430\u0439\u0441\u0438\u043d\u0433\u0430 \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u0438 \u0433\u0435\u043d\u043d\u0430\u044f \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f \u043c\u0438\u043a\u0440\u043e\u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u043e\u043c \u043e\u0441\u043d\u043e\u0432\u0430\u043d\u044b \u043d\u0430 \u0441\u043e\u0437\u0434\u0430\u043d\u0438\u0438 \u0431\u0435\u043b\u043a\u043e\u0432 \u043a\u0432\u0430\u0437\u0438\u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0441 \u0432\u043d\u0443\u0442\u0440\u0435\u043d\u043d\u0435\u0439 \u0434\u0435\u043b\u0435\u0446\u0438\u0435\u0439, \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u044b\u0435 \u043d\u0430\u043f\u043e\u043c\u0438\u043d\u0430\u044e\u0442 \u0431\u0435\u043b\u043a\u0438, \u043e\u0431\u043d\u0430\u0440\u0443\u0436\u0438\u0432\u0430\u0435\u043c\u044b\u0435 \u0443 \u043d\u0435\u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u044b\u0445 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 \u0441 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0435\u0439 \u0411\u0435\u043a\u043a\u0435\u0440\u0430, \u0438 \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u044b\u0435 \u0441\u0432\u044f\u0437\u0430\u043d\u044b \u0441 \u043b\u0435\u0433\u043a\u043e\u0439 \u043f\u0430\u0442\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0435\u0439. <strong>\u041e\u0434\u043d\u0430\u043a\u043e \u0442\u0430\u043a\u0438\u0435 \u043a\u0432\u0430\u0437\u0438\u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u044b \u0432\u0440\u044f\u0434 \u043b\u0438 \u0441\u043c\u043e\u0433\u0443\u0442 \u043f\u043e\u043b\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c\u044e \u043a\u043e\u043c\u043f\u0435\u043d\u0441\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u0442\u044c \u043f\u043e\u0442\u0435\u0440\u044e \u043f\u043e\u043b\u043d\u043e\u0440\u0430\u0437\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e\u0433\u043e \u0431\u0435\u043b\u043a\u0430 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430. \u0412 \u0433\u0440\u0435\u0431\u043b\u0435 \u0441\u0443\u0449\u0435\u0441\u0442\u0432\u0443\u0435\u0442 \u043c\u043d\u0435\u043d\u0438\u0435, \u0447\u0442\u043e \u043f\u043e\u043b\u043d\u043e\u0440\u0430\u0437\u043c\u0435\u0440\u043d\u044b\u0435 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u044b \u0436\u0435\u043b\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b, \u0447\u0442\u043e \u043f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442 \u0441\u043e\u0431\u043e\u0439 \u043f\u0440\u043e\u0431\u043b\u0435\u043c\u0443, \u0443\u0447\u0438\u0442\u044b\u0432\u0430\u044f, \u0447\u0442\u043e \u0440\u0430\u0437\u043c\u0435\u0440 ORF \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 (~11 \u043a\u0431) \u043f\u0440\u0435\u0432\u044b\u0448\u0430\u0435\u0442 \u0443\u043f\u0430\u043a\u043e\u0432\u043e\u0447\u043d\u0443\u044e \u0435\u043c\u043a\u043e\u0441\u0442\u044c AAV-\u0432\u0435\u043a\u0442\u043e\u0440\u043e\u0432 (~4,6 \u043a\u0431).<\/strong> \u0412\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e\u043b\u043d\u043e\u0440\u0430\u0437\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e\u0433\u043e \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0431\u044b\u043b\u043e \u043f\u0440\u043e\u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043e \u0443 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0438\u0441\u043f\u044b\u0442\u0430\u043d\u0438\u0439 \u043d\u0430 \u043b\u044e\u0434\u044f\u0445, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0445 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044e \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0434\u0443\u043f\u043b\u0438\u043a\u0430\u0446\u0438\u0438 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 2 \u043f\u0440\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430. \u041a\u0440\u043e\u043c\u0435 \u0442\u043e\u0433\u043e, \u043f\u0440\u0435\u0434\u043f\u0440\u0438\u043d\u0438\u043c\u0430\u044e\u0442\u0441\u044f \u043c\u043d\u043e\u0433\u043e\u0447\u0438\u0441\u043b\u0435\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043f\u043e\u043f\u044b\u0442\u043a\u0438 \u0440\u0430\u0437\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u0430\u0442\u044c \u0441\u0442\u0440\u0430\u0442\u0435\u0433\u0438\u0438 \u0434\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043a\u0438 \u043f\u043e\u043b\u043d\u043e\u0440\u0430\u0437\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e\u0433\u043e \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0441 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c \u043c\u0435\u0442\u043e\u0434\u043e\u0432 \u0441 \u0440\u0430\u0437\u0434\u0435\u043b\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c\u0438 \u0432\u0435\u043a\u0442\u043e\u0440\u0430\u043c\u0438 \u0438\u043b\u0438 \u0441 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c \u0432\u0435\u043a\u0442\u043e\u0440\u043e\u0432 \u0441 \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435\u0439 \u0443\u043f\u0430\u043a\u043e\u0432\u043e\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0441\u043f\u043e\u0441\u043e\u0431\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c\u044e.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"correct-localization-of-dystrophin-at-the-sarcolemma\">\u041f\u0440\u0430\u0432\u0438\u043b\u044c\u043d\u0430\u044f \u043b\u043e\u043a\u0430\u043b\u0438\u0437\u0430\u0446\u0438\u044f \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u043d\u0430 \u0441\u0430\u0440\u043a\u043e\u043b\u0435\u043c\u043c\u0435.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0414\u0430\u043d\u043d\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u043b\u043e, \u0447\u0442\u043e \u0440\u0430\u0432\u043d\u043e\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e\u0435 \u0440\u0430\u0441\u043f\u0440\u0435\u0434\u0435\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0431\u0435\u043b\u043a\u0430 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0432\u0434\u043e\u043b\u044c \u0441\u0430\u0440\u043a\u043e\u043b\u0435\u043c\u043c\u044b \u0432\u043d\u0443\u0442\u0440\u0438 \u043c\u0438\u043e\u0444\u0438\u0431\u0440\u0438\u043b\u043b\u044b \u044f\u0432\u043b\u044f\u0435\u0442\u0441\u044f \u0432\u0430\u0436\u043d\u044b\u043c \u0444\u0430\u043a\u0442\u043e\u0440\u043e\u043c, \u043e\u043f\u0440\u0435\u0434\u0435\u043b\u044f\u044e\u0449\u0438\u043c \u0443\u0441\u043f\u0435\u0445 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438. \u0412\u0430\u0436\u043d\u043e \u043e\u0442\u043c\u0435\u0442\u0438\u0442\u044c, \u0447\u0442\u043e \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 \u0441 \u043f\u043e\u043c\u043e\u0449\u044c\u044e \u043a\u043e\u043d\u044a\u044e\u0433\u0430\u0442\u043e\u0432 PPMO \u0438\u043d\u0434\u0443\u0446\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043b\u043e \u0440\u0430\u0432\u043d\u043e\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e\u0435 \u0440\u0430\u0441\u043f\u0440\u0435\u0434\u0435\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u043f\u043e \u0441\u0430\u0440\u043a\u043e\u043b\u0435\u043c\u043c\u0435 (\u0434\u0430\u0436\u0435 \u043f\u0440\u0438 \u043d\u0438\u0437\u043a\u0438\u0445 \u0434\u043e\u0437\u0430\u0445), \u0432 \u0442\u043e \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u043a\u0430\u043a \u0443\u0434\u0430\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 \u0441 \u043f\u043e\u043c\u043e\u0449\u044c\u044e CRISPR-Cas9 \u043f\u0440\u0438\u0432\u043e\u0434\u0438\u043b\u043e \u043a \u043d\u0435\u0440\u0430\u0432\u043d\u043e\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e\u043c\u0443 \u0440\u0430\u0441\u043f\u0440\u0435\u0434\u0435\u043b\u0435\u043d\u0438\u044e \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430. \u042d\u0442\u043e \u0432\u0430\u0436\u043d\u043e\u0435 \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0435\u043d\u0438\u0435, \u043f\u043e\u0441\u043a\u043e\u043b\u044c\u043a\u0443 \u043d\u0435\u043f\u043e\u043b\u043d\u043e\u0435 \u0440\u0430\u0441\u043f\u0440\u0435\u0434\u0435\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u043f\u043e \u0441\u0430\u0440\u043a\u043e\u043b\u0435\u043c\u043c\u0435, \u0432\u0435\u0440\u043e\u044f\u0442\u043d\u043e, \u043d\u0435\u0434\u043e\u0441\u0442\u0430\u0442\u043e\u0447\u043d\u043e \u0434\u043b\u044f \u043f\u0440\u0435\u0434\u043e\u0442\u0432\u0440\u0430\u0449\u0435\u043d\u0438\u044f \u043e\u0431\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u0438\u043e\u0444\u0438\u0431\u0440\u0438\u043b\u043b \u0438 \u043a\u043e\u0440\u0440\u0435\u043a\u0446\u0438\u0438 \u043f\u0430\u0442\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0438 \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"optimal-timing-for-initiation-of-treatment\">\u041e\u043f\u0442\u0438\u043c\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0435 \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u0434\u043b\u044f \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0430 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0420\u0430\u043d\u043d\u0435\u0435 \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u043e \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438, \u043d\u0430\u043f\u0440\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043d\u0430 \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430, \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u0431\u044b\u0442\u044c \u043f\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u044b\u043c \u0434\u043b\u044f \u043f\u0440\u0435\u0434\u043e\u0442\u0432\u0440\u0430\u0449\u0435\u043d\u0438\u044f \u0438\u043b\u0438 \u0437\u0430\u043c\u0435\u0434\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u043f\u0430\u0442\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0439 \u0434\u0435\u0433\u0435\u043d\u0435\u0440\u0430\u0446\u0438\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0446. <strong>\u041e\u0434\u043d\u0430\u043a\u043e \u043f\u0440\u0438 \u043e\u0434\u043d\u043e\u043a\u0440\u0430\u0442\u043d\u043e\u043c \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u043d\u0435\u043d\u0438\u0438 \u0442\u0430\u043a\u0438\u0445 \u043c\u0435\u0442\u043e\u0434\u043e\u0432 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f, \u043a\u0430\u043a \u0433\u0435\u043d\u043d\u0430\u044f \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f \u0441 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c \u043c\u0438\u043a\u0440\u043e\u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0438\u043b\u0438 \u043a\u043e\u0440\u0440\u0435\u043a\u0446\u0438\u044f \u0433\u0435\u043d\u043e\u0432 \u0441 \u043f\u043e\u043c\u043e\u0449\u044c\u044e CRISPR-Cas9, \u043a\u043e\u043b\u0438\u0447\u0435\u0441\u0442\u0432\u043e \u0441\u043a\u043e\u0440\u0440\u0435\u043a\u0442\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u044f\u0434\u0435\u0440 \u0431\u0443\u0434\u0435\u0442 \u043f\u043e\u0441\u0442\u0435\u043f\u0435\u043d\u043d\u043e \u0443\u043c\u0435\u043d\u044c\u0448\u0430\u0442\u044c\u0441\u044f \u043f\u043e \u043c\u0435\u0440\u0435 \u0434\u043e\u0431\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u044f \u043d\u0435\u0441\u043a\u043e\u0440\u0440\u0435\u043a\u0442\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u043c\u0438\u043e\u044f\u0434\u0435\u0440 \u043a \u043c\u0438\u043e\u0444\u0438\u0431\u0440\u0438\u043b\u043b\u0430\u043c \u0432 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u0435 \u0440\u043e\u0441\u0442\u0430 \u0438 \u0440\u0435\u0433\u0435\u043d\u0435\u0440\u0430\u0446\u0438\u0438.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0412 \u044d\u0442\u043e\u043c \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 \u0443\u0447\u0435\u043d\u044b\u0435 \u043e\u0446\u0435\u043d\u0438\u043b\u0438 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u0441 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c \u043a\u043e\u043d\u044a\u044e\u0433\u0430\u0442\u043e\u0432 \u0430\u043d\u0442\u0438\u0441\u043c\u044b\u0441\u043b\u043e\u0432\u044b\u0445 \u043e\u043b\u0438\u0433\u043e\u043d\u0443\u043a\u043b\u0435\u043e\u0442\u0438\u0434\u043e\u0432 PPMO \u043f\u0440\u0438 \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0435 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043d\u0430 \u0432\u0437\u0440\u043e\u0441\u043b\u043e\u0439 \u0438 \u043f\u043e\u0436\u0438\u043b\u043e\u0439 \u0441\u0442\u0430\u0434\u0438\u044f\u0445 \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f. <strong>\u042d\u0442\u0438 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043f\u043e\u0434\u0442\u0432\u0435\u0440\u0436\u0434\u0430\u044e\u0442 \u043f\u0440\u0435\u0434\u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435, \u0447\u0442\u043e \u0440\u0430\u043d\u043d\u0435\u0435 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u0431\u044b\u0442\u044c \u043f\u043e\u043b\u0435\u0437\u043d\u044b\u043c \u043f\u0440\u0438 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"exon-skipping-therapies-may-also-be-implemented-as-part-of-a-combination-therapy\">\u0422\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u0442\u0430\u043a\u0436\u0435 \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u043d\u044f\u0442\u044c\u0441\u044f \u0432 \u0441\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u0435 \u043a\u043e\u043c\u0431\u0438\u043d\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0422\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044e \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u043c\u043e\u0436\u043d\u043e \u043d\u0430\u0447\u0430\u0442\u044c \u0443 \u043c\u0430\u043b\u0435\u043d\u044c\u043a\u0438\u0445 \u043c\u0430\u043b\u044c\u0447\u0438\u043a\u043e\u0432 \u0441 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0435\u0439 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430 \u0441 \u0446\u0435\u043b\u044c\u044e \u043f\u043e\u0434\u0434\u0435\u0440\u0436\u0430\u043d\u0438\u044f \u0438\u0445 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u0438 \u0434\u043e \u0442\u0430\u043a\u043e\u0433\u043e \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u0430, \u043a\u043e\u0433\u0434\u0430 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0433\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0435\u0439 \u0441\u0442\u0430\u043d\u0435\u0442 \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u044b\u043c \u0438 \u0446\u0435\u043b\u0435\u0441\u043e\u043e\u0431\u0440\u0430\u0437\u043d\u044b\u043c.<\/strong> \u0414\u0435\u0439\u0441\u0442\u0432\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e, \u0434\u043e\u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043f\u043e\u0434\u0442\u0432\u0435\u0440\u0436\u0434\u0430\u044e\u0442 \u0441\u0438\u043d\u0435\u0440\u0433\u0435\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0439 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442 \u043a\u043e\u043c\u0431\u0438\u043d\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432, \u043e\u043f\u043e\u0441\u0440\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e PMO, \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432, \u043e\u043f\u043e\u0441\u0440\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u044b\u043c AAV-U7, \u0438\u043b\u0438 \u0433\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0435\u0439 \u0441 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u044c\u0437\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435\u043c AAV-\u043c\u0438\u043a\u0440\u043e\u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430. \u042d\u0442\u043e \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u0434\u043e\u043f\u043e\u043b\u043d\u044f\u0435\u0442 \u0434\u0438\u0441\u043a\u0443\u0441\u0441\u0438\u044e \u043e \u043f\u043e\u0434\u0445\u043e\u0434\u044f\u0449\u0435\u043c \u0432\u0440\u0435\u043c\u0435\u043d\u0438 \u0434\u043b\u044f \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0430 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u0443 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 \u0441 \u0414\u041c\u0414. <strong>\u041f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0437\u0434\u0435\u0441\u044c \u0434\u043e\u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043f\u043e\u0434\u0442\u0432\u0435\u0440\u0436\u0434\u0430\u044e\u0442 \u0446\u0435\u043b\u0435\u0441\u043e\u043e\u0431\u0440\u0430\u0437\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0430 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u0432 \u0440\u0430\u043d\u043d\u0435\u043c \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u0435, \u0434\u043e \u0440\u0430\u0437\u0432\u0438\u0442\u0438\u044f \u0437\u0430\u043f\u0443\u0449\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u043f\u0430\u0442\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0438 \u0442\u043a\u0430\u043d\u0435\u0439.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0427\u0438\u0442\u0430\u0442\u044c \u0434\u0430\u043b\u044c\u0448\u0435:<\/strong> <a href=\"https:\/\/www.biorxiv.org\/content\/10.64898\/2025.12.23.696144v1.full.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0412\u0440\u0435\u043c\u044f \u0438\u043c\u0435\u0435\u0442 \u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435: \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f \u0441 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u043e\u043c \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u043e\u0432 \u043d\u0430\u0438\u0431\u043e\u043b\u0435\u0435 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u0430 \u043f\u0440\u0438 \u0440\u0430\u043d\u043d\u0435\u043c \u043d\u0430\u0447\u0430\u043b\u0435 \u0432 \u043c\u044b\u0448\u0438\u043d\u043e\u0439 \u043c\u043e\u0434\u0435\u043b\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430.<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Exon skipping is a leading therapeutic approach for Duchenne muscular dystrophy (DMD), aprogressive muscle wasting disorder caused by pathogenic variants in the DMD gene that typically disrupt the translation reading frame. This approach aims to modulate DMD pre-mRNA splicing to reframe the transcript and generate an internally deleted but partially functional quasi-dystrophin protein. >> Learn [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5418,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[473,119,77,178,61,472,268,471],"class_list":["post-5404","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-casimersen","tag-eteplirsen","tag-exon-skipping","tag-exon-skipping-therapies","tag-gene-therapy","tag-golodiresen","tag-microrna","tag-viltolarsen"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5404","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5404"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5404\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5418"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5404"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5404"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5404"}],"curies":[{"name":"WP","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}