{"id":4466,"date":"2025-09-10T14:49:23","date_gmt":"2025-09-10T11:49:23","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4466"},"modified":"2025-09-10T15:50:17","modified_gmt":"2025-09-10T12:50:17","slug":"avidity-biosciences-del-zota-increase-dystrophin-phase-1-2-clinical-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/avidity-biosciences-del-zota-increase-dystrophin-phase-1-2-clinical-trial\/","title":{"rendered":"\u041f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442 Del-zota (\u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f, \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430\u044e\u0449\u0430\u044f \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d 44) \u043f\u0440\u043e\u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043b \u043e\u0431\u0440\u0430\u0442\u0438\u043c\u043e\u0441\u0442\u044c \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u043f\u043e \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u044b\u043c \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c \u043a\u043e\u043d\u0435\u0447\u043d\u044b\u043c \u0442\u043e\u0447\u043a\u0430\u043c \u0432 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0438 \u0444\u0430\u0437\u044b 1\/2"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Avidity Biosciences \u043e\u0431\u044a\u044f\u0432\u0438\u043b\u0430 \u043e \u043d\u043e\u0432\u044b\u0445 \u043f\u043e\u043b\u043e\u0436\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442\u0430\u0445 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0439, \u043f\u0440\u043e\u0432\u0435\u0434\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0430\u043c\u0438, \u043d\u0435\u043f\u0440\u0435\u0440\u044b\u0432\u043d\u043e \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u043c\u0438 del-zota \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0433\u043e\u0434\u0430 \u0432 \u0440\u0430\u043c\u043a\u0430\u0445 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0439 EXPLORE44 \u0438 EXPLORE44-OLE. \u042d\u0442\u0438 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043f\u0440\u043e\u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043b\u0438 \u043e\u0431\u0440\u0430\u0442\u0438\u043c\u043e\u0441\u0442\u044c \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f \u0438 \u0431\u0435\u0441\u043f\u0440\u0435\u0446\u0435\u0434\u0435\u043d\u0442\u043d\u043e\u0435 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u0435\u043c \u0438 \u0435\u0441\u0442\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u043f\u043e \u043d\u0435\u0441\u043a\u043e\u043b\u044c\u043a\u0438\u043c \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u044f\u043c. \u0414\u043e\u043f\u043e\u043b\u043d\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043f\u043e \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0430\u043c\u043c\u0435 EXPLORE44 \u0431\u0443\u0434\u0443\u0442 \u043f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u044b \u043d\u0430 \u043f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u043e\u044f\u0449\u0438\u0445 \u043d\u0430\u0443\u0447\u043d\u044b\u0445 \u043a\u043e\u043d\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441\u0430\u0445. \u2013 \u0427\u0438\u0442\u0430\u0442\u044c \u0434\u0430\u043b\u0435\u0435: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/fda-designates-avidity-biosciences-delpacibart-zotadirsen-del-zota-as-a-breakthrough-therapy-for-the-treatment-of-dmd-in-individuals-with-mutations-that-allow-for-exon-44-skipping\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u041f\u0440\u043e\u0440\u044b\u0432\u043d\u0430\u044f \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u044f: \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 44<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u041e\u0433\u043b\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#del-zota-exon-44-skipping-therapy\">Del-zota: Exon 44 Skipping Therapy<\/a><\/li><li><a href=\"#del-zota-phase-1-2-clinical-trial\">\u0414\u0435\u043b\u044c-\u0417\u043e\u0442\u0430: \u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u0444\u0430\u0437\u044b 1\/2<\/a><\/li><li><a href=\"#biologics-license-application-bla-to-fda\">\u0417\u0430\u044f\u0432\u043a\u0430 \u043d\u0430 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043b\u0438\u0446\u0435\u043d\u0437\u0438\u0438 \u043d\u0430 \u0431\u0438\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u044b (BLA) \u043f\u043e \u0444\u043e\u0440\u043c\u0435 FDA<\/a><\/li><li><a href=\"#explore-44-exon-44-skipping-program\">EXPLORE44: \u041f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0430\u043c\u043c\u0430 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 44<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"del-zota-exon-44-skipping-therapy\">Del-zota: Exon 44 Skipping Therapy<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u041c\u0414\u0414 \u2014 \u0440\u0435\u0434\u043a\u043e\u0435 \u0433\u0435\u043d\u0435\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435, \u0445\u0430\u0440\u0430\u043a\u0442\u0435\u0440\u0438\u0437\u0443\u044e\u0449\u0435\u0435\u0441\u044f \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0435\u0441\u0441\u0438\u0440\u0443\u044e\u0449\u0438\u043c \u043f\u043e\u0432\u0440\u0435\u0436\u0434\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u043c\u044b\u0448\u0446 \u0438 \u0441\u043b\u0430\u0431\u043e\u0441\u0442\u044c\u044e, \u043d\u0430\u0447\u0438\u043d\u0430\u044e\u0449\u0438\u043c\u0438\u0441\u044f \u0432 \u043e\u0447\u0435\u043d\u044c \u0440\u0430\u043d\u043d\u0435\u043c \u0432\u043e\u0437\u0440\u0430\u0441\u0442\u0435 \u0438\u0437-\u0437\u0430 \u043e\u0442\u0441\u0443\u0442\u0441\u0442\u0432\u0438\u044f \u0431\u0435\u043b\u043a\u0430 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0441 \u0440\u043e\u0436\u0434\u0435\u043d\u0438\u044f. <strong>\u041f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442 Del-zota \u043f\u0440\u0435\u0434\u043d\u0430\u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d \u0434\u043b\u044f \u0434\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043a\u0438 \u0444\u043e\u0441\u0444\u043e\u0440\u043e\u0434\u0438\u0430\u043c\u0438\u0434\u0430\u0442\u043d\u044b\u0445 \u043c\u043e\u0440\u0444\u043e\u043b\u0438\u043d\u043e\u043e\u043b\u0438\u0433\u043e\u043c\u0435\u0440\u043e\u0432 (PMO) \u0432 \u0441\u043a\u0435\u043b\u0435\u0442\u043d\u044b\u0435 \u043c\u044b\u0448\u0446\u044b \u0438 \u0441\u0435\u0440\u0434\u0435\u0447\u043d\u0443\u044e \u0442\u043a\u0430\u043d\u044c \u0441 \u0446\u0435\u043b\u044c\u044e \u0441\u043f\u0435\u0446\u0438\u0444\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0433\u043e \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 44 \u043c\u0420\u041d\u041a \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0438 \u043e\u0431\u0435\u0441\u043f\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u0432\u044b\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u043a\u0438 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e, \u043f\u043e\u0447\u0442\u0438 \u043f\u043e\u043b\u043d\u043e\u0440\u0430\u0437\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e\u0433\u043e \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430.<\/strong> \u041f\u043e\u0447\u0442\u0438 \u043f\u043e\u043b\u043d\u043e\u0440\u0430\u0437\u043c\u0435\u0440\u043d\u044b\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d \u0441\u043e\u0445\u0440\u0430\u043d\u044f\u0435\u0442 \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u044b\u0435 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u0434\u043e\u043c\u0435\u043d\u044b \u0438 \u043c\u043e\u0436\u0435\u0442 \u043e\u0431\u0435\u0441\u043f\u0435\u0447\u0438\u0442\u044c \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u043d\u0443\u044e \u0437\u0430\u0449\u0438\u0442\u0443 \u043c\u044b\u0448\u0446 \u0443 \u043b\u044e\u0434\u0435\u0439, \u0436\u0438\u0432\u0443\u0449\u0438\u0445 \u0441 \u041c\u0414\u041444.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"del-zota-phase-1-2-clinical-trial\">\u0414\u0435\u043b\u044c-\u0417\u043e\u0442\u0430: \u041a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u043e\u0435 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0435 \u0444\u0430\u0437\u044b 1\/2<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u0411\u0435\u0441\u043f\u0440\u0435\u0446\u0435\u0434\u0435\u043d\u0442\u043d\u043e\u0435 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u0435\u043c \u0438 \u0435\u0441\u0442\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u043f\u043e \u043d\u0435\u0441\u043a\u043e\u043b\u044c\u043a\u0438\u043c \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u044f\u043c, \u0432\u043a\u043b\u044e\u0447\u0430\u044f \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u043f\u043e\u0434\u044a\u0435\u043c\u0430 \u0441 \u043f\u043e\u043b\u0430 (TTR), \u043f\u043e\u0434\u044a\u0435\u043c \u043d\u0430 4 \u0441\u0442\u0443\u043f\u0435\u043d\u044c\u043a\u0438 (4SC), \u043f\u0440\u043e\u0438\u0437\u0432\u043e\u0434\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0432\u0435\u0440\u0445\u043d\u0438\u0445 \u043a\u043e\u043d\u0435\u0447\u043d\u043e\u0441\u0442\u0435\u0439 (PUL) \u0438 \u0442\u0435\u0441\u0442 \u0445\u043e\u0434\u044c\u0431\u044b\/\u0431\u0435\u0433\u0430 \u043d\u0430 10 \u043c\u0435\u0442\u0440\u043e\u0432 (10mWRT) \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e \u0447\u0435\u0440\u0435\u0437 \u0433\u043e\u0434<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u0411\u0435\u0441\u043f\u0440\u0435\u0446\u0435\u0434\u0435\u043d\u0442\u043d\u043e \u0431\u044b\u0441\u0442\u0440\u043e\u0435 \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u044f \u043a\u0440\u0435\u0430\u0442\u0438\u043d\u043a\u0438\u043d\u0430\u0437\u044b (\u041a\u041a) \u0434\u043e \u043f\u043e\u0447\u0442\u0438 \u043d\u043e\u0440\u043c\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u044f, \u0441\u043e\u0445\u0440\u0430\u043d\u044f\u0432\u0448\u0435\u0433\u043e\u0441\u044f \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 16 \u043c\u0435\u0441\u044f\u0446\u0435\u0432 \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0435\u043d\u0438\u044f, \u0438 \u0443\u0432\u0435\u043b\u0438\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043d\u043e\u0440\u043c\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u044f \u0432\u044b\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u043a\u0438 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 25%, \u0447\u0442\u043e \u043e\u0442\u0440\u0430\u0436\u0430\u0435\u0442 \u0443\u0441\u0442\u043e\u0439\u0447\u0438\u0432\u0443\u044e \u0437\u0430\u0449\u0438\u0442\u0443 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u044b\u0445 \u0432\u043e\u043b\u043e\u043a\u043e\u043d.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u041a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Avidity \u0441\u043e\u0445\u0440\u0430\u043d\u044f\u0435\u0442 \u0432\u0441\u0435 \u0448\u0430\u043d\u0441\u044b \u043f\u043e\u0434\u0430\u0442\u044c \u0437\u0430\u044f\u0432\u043a\u0443 \u043d\u0430 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043b\u0438\u0446\u0435\u043d\u0437\u0438\u0438 \u043d\u0430 \u0431\u0438\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0439 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442 (BLA) \u0432 \u043a\u043e\u043d\u0446\u0435 2025 \u0433\u043e\u0434\u0430 \u0434\u043b\u044f \u0443\u0441\u043a\u043e\u0440\u0435\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d\u0438\u044f.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"biologics-license-application-bla-to-fda\">\u0417\u0430\u044f\u0432\u043a\u0430 \u043d\u0430 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043b\u0438\u0446\u0435\u043d\u0437\u0438\u0438 \u043d\u0430 \u0431\u0438\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0435 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u044b (BLA) \u043f\u043e \u0444\u043e\u0440\u043c\u0435 FDA<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00ab\u0412\u043f\u0435\u0440\u0432\u044b\u0435 \u0443 \u043d\u0430\u0441 \u0435\u0441\u0442\u044c \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435, \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u044b\u0432\u0430\u044e\u0449\u0438\u0435, \u0447\u0442\u043e \u0443\u0441\u0442\u043e\u0439\u0447\u0438\u0432\u0430\u044f \u0437\u0430\u0449\u0438\u0442\u0430 \u043c\u044b\u0448\u0446 \u043f\u0440\u0438\u0432\u043e\u0434\u0438\u0442 \u043a \u0441\u0443\u0449\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e\u043c\u0443 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u044e \u043c\u043d\u043e\u0433\u0438\u0445 \u043a\u043b\u044e\u0447\u0435\u0432\u044b\u0445 \u0444\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u043f\u043e\u043a\u0430\u0437\u0430\u0442\u0435\u043b\u0435\u0439 \u043f\u0440\u0438 \u041c\u0414\u0414\u00bb, \u2014 \u0437\u0430\u044f\u0432\u0438\u043b\u0430 \u0421\u0430\u0440\u0430 \u0411\u043e\u0439\u0441, \u043f\u0440\u0435\u0437\u0438\u0434\u0435\u043d\u0442 \u0438 \u0433\u043b\u0430\u0432\u043d\u044b\u0439 \u0438\u0441\u043f\u043e\u043b\u043d\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0439 \u0434\u0438\u0440\u0435\u043a\u0442\u043e\u0440 Avidity.<strong>\u042d\u0442\u0438 \u0431\u0435\u0441\u043f\u0440\u0435\u0446\u0435\u0434\u0435\u043d\u0442\u043d\u044b\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435 \u043f\u043e\u0434\u0447\u0435\u0440\u043a\u0438\u0432\u0430\u044e\u0442 \u044d\u0444\u0444\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u043d\u0430\u0448\u0435\u0433\u043e \u0440\u0435\u0432\u043e\u043b\u044e\u0446\u0438\u043e\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u0446\u0435\u043b\u0435\u0432\u043e\u0433\u043e \u043f\u043e\u0434\u0445\u043e\u0434\u0430 \u043a \u0434\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u043a\u0435 \u0420\u041d\u041a \u043d\u0435\u043f\u043e\u0441\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e \u0432 \u043c\u044b\u0448\u0446\u044b.<\/strong> \u041c\u044b \u043f\u0440\u0438\u043d\u0438\u043c\u0430\u0435\u043c \u0441\u0440\u043e\u0447\u043d\u044b\u0435 \u043c\u0435\u0440\u044b \u0434\u043b\u044f \u0443\u0441\u043a\u043e\u0440\u0435\u043d\u0438\u044f \u043f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0430\u043c\u043c\u044b \u0440\u0430\u0437\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u043a\u0438 del-zota \u0438 \u043f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0430\u0435\u043c \u043f\u043e\u0434\u0430\u0432\u0430\u0442\u044c \u0437\u0430\u044f\u0432\u043a\u0443 \u043d\u0430 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043b\u0438\u0446\u0435\u043d\u0437\u0438\u0438 \u043d\u0430 \u0431\u0438\u043e\u043b\u043e\u0433\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0439 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442 (BLA) \u0432 FDA \u0432 \u043a\u043e\u043d\u0446\u0435 2025 \u0433\u043e\u0434\u0430 \u0434\u043b\u044f \u0443\u0441\u043a\u043e\u0440\u0435\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d\u0438\u044f. \u041c\u044b \u0432\u044b\u0440\u0430\u0436\u0430\u0435\u043c \u0433\u043b\u0443\u0431\u043e\u0447\u0430\u0439\u0448\u0443\u044e \u043f\u0440\u0438\u0437\u043d\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u0442\u0435\u043b\u044f\u043c \u0438 \u0438\u0445 \u043a\u043e\u043c\u0430\u043d\u0434\u0430\u043c \u0437\u0430 \u0438\u0445 \u043d\u0435\u0438\u0437\u043c\u0435\u043d\u043d\u0443\u044e \u043f\u0440\u0435\u0434\u0430\u043d\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0434\u0435\u043b\u0443 \u0438, \u0447\u0442\u043e \u0441\u0430\u043c\u043e\u0435 \u0433\u043b\u0430\u0432\u043d\u043e\u0435, \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0430\u043c \u043d\u0430\u0448\u0438\u0445 \u043a\u043b\u0438\u043d\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438\u0445 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u0439 \u0438 \u0438\u0445 \u0441\u0435\u043c\u044c\u044f\u043c \u0432 \u043f\u0440\u043e\u0446\u0435\u0441\u0441\u0435 \u043f\u043e\u0438\u0441\u043a\u0430 \u043d\u043e\u0432\u043e\u0433\u043e \u043c\u0435\u0442\u043e\u0434\u0430 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u044d\u0442\u043e\u0433\u043e \u0431\u0435\u0437\u0436\u0430\u043b\u043e\u0441\u0442\u043d\u043e\u0433\u043e \u0438 \u0440\u0430\u0437\u0440\u0443\u0448\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"explore-44-exon-44-skipping-program\">EXPLORE44: \u041f\u0440\u043e\u0433\u0440\u0430\u043c\u043c\u0430 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 44<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0423 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0445 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 del-zota, \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0430\u043b\u043e\u0441\u044c \u0441\u0442\u0430\u0442\u0438\u0441\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438 \u0437\u043d\u0430\u0447\u0438\u043c\u043e\u0435 \u0443\u0432\u0435\u043b\u0438\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0432\u044b\u0440\u0430\u0431\u043e\u0442\u043a\u0438 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e \u043d\u0430 25 \u043f\u0440\u043e\u0446\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 \u043e\u0442 \u043d\u043e\u0440\u043c\u044b \u0438 \u0432\u043e\u0441\u0441\u0442\u0430\u043d\u043e\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043e\u0431\u0449\u0435\u0433\u043e \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u044f \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u043d\u0430 \u0434\u043e 58 \u043f\u0440\u043e\u0446\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432 \u043e\u0442 \u043d\u043e\u0440\u043c\u044b.<\/strong> \u0423\u0440\u043e\u0432\u0435\u043d\u044c \u043a\u0440\u0435\u0430\u0442\u0438\u043d\u043a\u0438\u043d\u0430\u0437\u044b (\u041a\u041a) \u0431\u044b\u0441\u0442\u0440\u043e \u0441\u043d\u0438\u0437\u0438\u043b\u0441\u044f \u0431\u043e\u043b\u0435\u0435 \u0447\u0435\u043c \u043d\u0430 80% \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u0435\u043c \u0438 \u043f\u043e\u0434\u0434\u0435\u0440\u0436\u0438\u0432\u0430\u043b\u0441\u044f \u043d\u0430 \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u0435, \u0431\u043b\u0438\u0437\u043a\u043e\u043c \u043a \u043d\u043e\u0440\u043c\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u043c\u0443, \u043d\u0430 \u043f\u0440\u043e\u0442\u044f\u0436\u0435\u043d\u0438\u0438 \u0432\u0441\u0435\u0433\u043e \u043f\u0435\u0440\u0438\u043e\u0434\u0430 \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0435\u043d\u0438\u044f \u0437\u0430 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0430\u043c\u0438, \u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u043e\u0435 \u043f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0430\u043b\u043e\u0441\u044c \u0434\u043e 16 \u043c\u0435\u0441\u044f\u0446\u0435\u0432. \u041a\u0440\u043e\u043c\u0435 \u0442\u043e\u0433\u043e, \u0443 50% \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432 \u0443\u0440\u043e\u0432\u0435\u043d\u044c \u041a\u041a \u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u0430\u043b\u0441\u044f \u0432 \u043f\u0440\u0435\u0434\u0435\u043b\u0430\u0445 \u043d\u043e\u0440\u043c\u044b \u0447\u0435\u0440\u0435\u0437 \u0433\u043e\u0434 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" rel=\"noreferrer noopener\">\u0427\u0442\u043e \u0442\u0430\u043a\u043e\u0435 \u043a\u0440\u0435\u0430\u0442\u0438\u043d\u043a\u0438\u043d\u0430\u0437\u0430 (\u041a\u041a)<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0412 \u043e\u0431\u0449\u0435\u0439 \u0441\u043b\u043e\u0436\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 17 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432 (12 \u0445\u043e\u0434\u044f\u0447\u0438\u0445 \u0438 5 \u043d\u0435\u0445\u043e\u0434\u044f\u0447\u0438\u0445), \u043d\u0430\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0445 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0432 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u0435 EXPLORE44\u00ae, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0435\u0439 del-zota, \u0438 \u043f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0438\u0432\u0448\u0438\u0445 \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0432 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u0435 EXPLORE44-OLE\u2122, \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0430\u043b\u0438\u0441\u044c \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u0440\u0438\u043c\u0435\u0440\u043d\u043e \u043e\u0434\u043d\u043e\u0433\u043e \u0433\u043e\u0434\u0430. \u0423\u0447\u0438\u0442\u044b\u0432\u0430\u044f \u0434\u0438\u0437\u0430\u0439\u043d \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f, \u043d\u0435\u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u044b\u0435 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0438 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u043b\u0438 5 \u043c\u0433\/\u043a\u0433 \u043e\u0434\u0438\u043d \u0440\u0430\u0437 \u0432 \u0448\u0435\u0441\u0442\u044c \u043d\u0435\u0434\u0435\u043b\u044c (Q6W), \u0430 \u043d\u0435\u043a\u043e\u0442\u043e\u0440\u044b\u0435 \u2013 10 \u043c\u0433\/\u043a\u0433 \u043e\u0434\u0438\u043d \u0440\u0430\u0437 \u0432 \u0432\u043e\u0441\u0435\u043c\u044c \u043d\u0435\u0434\u0435\u043b\u044c \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 EXPLORE44. \u0412\u0441\u0435 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0438 \u0431\u044b\u043b\u0438 \u043f\u0435\u0440\u0435\u0432\u0435\u0434\u0435\u043d\u044b \u043d\u0430 \u0441\u0445\u0435\u043c\u0443 \u0434\u043e\u0437\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f 5 \u043c\u0433\/\u043a\u0433 (Q6W) \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 EXPLORE44-OLE. \u041d\u0435 \u0432\u0441\u0435 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u0438 \u0441\u043c\u043e\u0433\u043b\u0438 \u043f\u0440\u043e\u0439\u0442\u0438 \u0432\u0441\u0435 \u044d\u0442\u0430\u043f\u044b \u043e\u0446\u0435\u043d\u043a\u0438. \u0424\u0443\u043d\u043a\u0446\u0438\u043e\u043d\u0430\u043b\u044c\u043d\u044b\u0435 \u0434\u0430\u043d\u043d\u044b\u0435, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0435\u043d\u043d\u044b\u0435 \u0432 \u044d\u0442\u0438\u0445 \u043e\u0431\u044a\u0435\u0434\u0438\u043d\u0435\u043d\u043d\u044b\u0445 \u043a\u043e\u0433\u043e\u0440\u0442\u0430\u0445 \u043f\u0430\u0446\u0438\u0435\u043d\u0442\u043e\u0432, \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0430\u0432\u0448\u0438\u0445 del-zota, \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0435\u0441\u0442\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e\u0439 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0435\u0439 DMD44 (PRO-DMD-01), \u043f\u0440\u043e\u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043b\u0438 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u041f\u043e\u0434\u044a\u0435\u043c \u043f\u043e 4 \u0441\u0442\u0443\u043f\u0435\u043d\u044c\u043a\u0430\u043c (4SC)<\/strong>: \u0423\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u043d\u0430 2,1 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b. \u0412 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u0435 \u0441 \u0435\u0441\u0442\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c, \u043d\u0430\u043f\u0440\u043e\u0442\u0438\u0432, \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u0441\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u0438\u043b\u043e 2,7 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b (DMD44 Nat Hx N=22; del-zota N=10).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0422\u0435\u0441\u0442 \u0445\u043e\u0434\u044c\u0431\u044b\/\u0431\u0435\u0433\u0430 \u043d\u0430 10 \u043c\u0435\u0442\u0440\u043e\u0432 (10 \u043cWRT)<\/strong>: \u0423\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u043d\u0430 0,7 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b. \u0412 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u0435 \u0441 \u0435\u0441\u0442\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c, \u043d\u0430\u043f\u0440\u043e\u0442\u0438\u0432, \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u0441\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u0438\u043b\u043e 1,5 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b (DMD44 Nat Hx N=22; del-zota N=10).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0412\u0440\u0435\u043c\u044f \u043f\u043e\u0434\u044a\u0435\u043c\u0430 \u0441 \u043f\u043e\u043b\u0430 (TTR)<\/strong>: \u0423\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u043d\u0430 3,2 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b. \u0412 \u0442\u043e \u0436\u0435 \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f, \u0432 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u0435 \u0441 \u0435\u0441\u0442\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u0432\u0440\u0435\u043c\u0435\u043d\u0438 \u0440\u0435\u0437\u0443\u043b\u044c\u0442\u0430\u0442 \u0441\u043d\u0438\u0437\u0438\u043b\u0441\u044f \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0437\u043d\u0430\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u043d\u0430 1,6 \u0441\u0435\u043a\u0443\u043d\u0434\u044b (DMD Nat Hx N=19; del-zota N=6).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u0410\u043c\u0431\u0443\u043b\u0430\u0442\u043e\u0440\u043d\u0430\u044f \u043e\u0446\u0435\u043d\u043a\u0430 North Star (NSAA)<\/strong>: \u041e\u0441\u0442\u0430\u0432\u0430\u043b\u0441\u044f \u0441\u0442\u0430\u0431\u0438\u043b\u044c\u043d\u044b\u043c. \u041d\u0430\u043f\u0440\u043e\u0442\u0438\u0432, \u0432 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u0435 \u0435\u0441\u0442\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0430\u043b\u043e\u0441\u044c \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u0435\u043c \u043d\u0430 2,4 \u0431\u0430\u043b\u043b\u0430 (DMD44 Nat Hx N=20; del-zota N=10).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>\u041f\u0440\u043e\u0438\u0437\u0432\u043e\u0434\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0432\u0435\u0440\u0445\u043d\u0438\u0445 \u043a\u043e\u043d\u0435\u0447\u043d\u043e\u0441\u0442\u0435\u0439 (PUL2)<\/strong>: \u0423\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u0435\u043c \u043d\u0430 1,5 \u0431\u0430\u043b\u043b\u0430. \u0412 \u0433\u0440\u0443\u043f\u043f\u0435 \u0441 \u0435\u0441\u0442\u0435\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435\u043c \u0437\u0430\u0431\u043e\u043b\u0435\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f, \u043d\u0430\u043f\u0440\u043e\u0442\u0438\u0432, \u0441\u043d\u0438\u0436\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u0441\u0440\u0430\u0432\u043d\u0435\u043d\u0438\u044e \u0441 \u0438\u0441\u0445\u043e\u0434\u043d\u044b\u043c \u0443\u0440\u043e\u0432\u043d\u0435\u043c \u0441\u043e\u0441\u0442\u0430\u0432\u0438\u043b\u043e 0,7 \u0431\u0430\u043b\u043b\u0430.ii \u0410\u043d\u0430\u043b\u043e\u0433\u0438\u0447\u043d\u043e\u0435 \u0443\u043b\u0443\u0447\u0448\u0435\u043d\u0438\u0435 PUL \u043d\u0430\u0431\u043b\u044e\u0434\u0430\u043b\u043e\u0441\u044c \u043a\u0430\u043a \u0443 \u0445\u043e\u0434\u044f\u0447\u0438\u0445, \u0442\u0430\u043a \u0438 \u0443 \u043d\u0435\u0445\u043e\u0434\u044f\u0447\u0438\u0445 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432 (DMD44 Nat Hx N=27; del-zota N=17).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0411\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u0431\u044b\u043b\u0430 \u043e\u0446\u0435\u043d\u0435\u043d\u0430 \u0443 \u0432\u0441\u0435\u0445 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044f EXPLORE44-OLE, \u0438 del-zota \u043f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0438\u043b \u0434\u0435\u043c\u043e\u043d\u0441\u0442\u0440\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u0442\u044c \u0431\u043b\u0430\u0433\u043e\u043f\u0440\u0438\u044f\u0442\u043d\u044b\u0439 \u043f\u0440\u043e\u0444\u0438\u043b\u044c \u0431\u0435\u0437\u043e\u043f\u0430\u0441\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0438 \u043f\u0435\u0440\u0435\u043d\u043e\u0441\u0438\u043c\u043e\u0441\u0442\u0438 \u0432 \u0434\u043e\u043b\u0433\u043e\u0441\u0440\u043e\u0447\u043d\u043e\u0439 \u043f\u0435\u0440\u0441\u043f\u0435\u043a\u0442\u0438\u0432\u0435.<\/strong> \u0411\u043e\u043b\u044c\u0448\u0438\u043d\u0441\u0442\u0432\u043e \u043d\u0435\u0436\u0435\u043b\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u044f\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0439, \u0432\u043e\u0437\u043d\u0438\u043a\u0448\u0438\u0445 \u0432\u043e \u0432\u0440\u0435\u043c\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f (\u041d\u042f\u041b), \u0431\u044b\u043b\u0438 \u043b\u0451\u0433\u043a\u0438\u043c\u0438 \u0438\u043b\u0438 \u0443\u043c\u0435\u0440\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c\u0438. \u041d\u0430\u0438\u0431\u043e\u043b\u0435\u0435 \u0447\u0430\u0441\u0442\u044b\u043c\u0438 \u041d\u042f\u041b (\u0432\u0441\u0442\u0440\u0435\u0447\u0430\u043b\u0438\u0441\u044c \u0431\u043e\u043b\u0435\u0435 \u0447\u0435\u043c \u0443 \u0442\u0440\u0451\u0445 \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a\u043e\u0432) \u0431\u044b\u043b\u0438 \u0441\u0438\u043c\u043f\u0442\u043e\u043c\u044b \u0441\u043e \u0441\u0442\u043e\u0440\u043e\u043d\u044b \u0432\u0435\u0440\u0445\u043d\u0438\u0445 \u0434\u044b\u0445\u0430\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u044b\u0445 \u043f\u0443\u0442\u0435\u0439, \u0434\u0438\u0430\u0440\u0435\u044f, \u043f\u0430\u0434\u0435\u043d\u0438\u044f, \u0431\u043e\u043b\u0438 \u0432 \u0441\u043f\u0438\u043d\u0435 \u0438 \u0433\u043e\u043b\u043e\u0432\u043d\u0430\u044f \u0431\u043e\u043b\u044c. \u041e\u0434\u0438\u043d \u0443\u0447\u0430\u0441\u0442\u043d\u0438\u043a \u043f\u0440\u0435\u043a\u0440\u0430\u0442\u0438\u043b \u043f\u0440\u0438\u0451\u043c \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430 EXPLORE44-OLE \u0438\u0437-\u0437\u0430 \u0440\u0430\u0437\u0432\u0438\u0442\u0438\u044f \u0440\u0435\u0430\u043a\u0446\u0438\u0438 \u0433\u0438\u043f\u0435\u0440\u0447\u0443\u0432\u0441\u0442\u0432\u0438\u0442\u0435\u043b\u044c\u043d\u043e\u0441\u0442\u0438.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u041a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u044f Avidity \u0441\u043e\u0445\u0440\u0430\u043d\u044f\u0435\u0442 \u0433\u043e\u0442\u043e\u0432\u043d\u043e\u0441\u0442\u044c \u043f\u043e\u0434\u0430\u0442\u044c \u0437\u0430\u044f\u0432\u043a\u0443 \u043d\u0430 \u0440\u0435\u0433\u0438\u0441\u0442\u0440\u0430\u0446\u0438\u044e \u043b\u0435\u043a\u0430\u0440\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u043e\u0433\u043e \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442\u0430 (BLA) \u0432 \u0423\u043f\u0440\u0430\u0432\u043b\u0435\u043d\u0438\u0435 \u043f\u043e \u043a\u043e\u043d\u0442\u0440\u043e\u043b\u044e \u0437\u0430 \u043f\u0440\u043e\u0434\u0443\u043a\u0442\u0430\u043c\u0438 \u043f\u0438\u0442\u0430\u043d\u0438\u044f \u0438 \u043b\u0435\u043a\u0430\u0440\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u043c\u0438 \u0441\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u0432\u0430\u043c\u0438 \u0421\u0428\u0410 (FDA) \u0432 \u043a\u043e\u043d\u0446\u0435 2025 \u0433\u043e\u0434\u0430.<\/strong> \u042d\u0442\u043e \u0431\u0443\u0434\u0435\u0442 \u043f\u0435\u0440\u0432\u0430\u044f \u0438\u0437 \u0442\u0440\u0451\u0445 \u0437\u0430\u043f\u043b\u0430\u043d\u0438\u0440\u043e\u0432\u0430\u043d\u043d\u044b\u0445 \u0437\u0430\u044f\u0432\u043e\u043a \u043a\u043e\u043c\u043f\u0430\u043d\u0438\u0438 \u043d\u0430 \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 \u0440\u0430\u0437\u0440\u0435\u0448\u0435\u043d\u0438\u044f \u043d\u0430 \u043b\u0435\u043a\u0430\u0440\u0441\u0442\u0432\u0435\u043d\u043d\u044b\u0439 \u043f\u0440\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u0442 (BLA) \u0432 \u0442\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u0435 12 \u043c\u0435\u0441\u044f\u0446\u0435\u0432. Avidity \u043f\u0440\u043e\u0434\u043e\u043b\u0436\u0430\u0435\u0442 \u043f\u043e\u0434\u0433\u043e\u0442\u043e\u0432\u043a\u0443 \u043a \u043f\u043e\u0434\u0442\u0432\u0435\u0440\u0436\u0434\u0430\u044e\u0449\u0435\u043c\u0443 \u0438\u0441\u0441\u043b\u0435\u0434\u043e\u0432\u0430\u043d\u0438\u044e \u0434\u043b\u044f \u043f\u043e\u043b\u0443\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043f\u043e\u043b\u043d\u043e\u0433\u043e \u0433\u043b\u043e\u0431\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e \u043e\u0434\u043e\u0431\u0440\u0435\u043d\u0438\u044f.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0427\u0438\u0442\u0430\u0442\u044c \u0434\u0430\u043b\u0435\u0435<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u041f\u0440\u0435\u0434\u0441\u0442\u043e\u044f\u0449\u0438\u0435 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 44 \u0434\u043b\u044f \u043b\u0435\u0447\u0435\u043d\u0438\u044f \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u0423\u0437\u043d\u0430\u0442\u044c \u0431\u043e\u043b\u044c\u0448\u0435<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u041c\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u0438 \u0438 \u0434\u0435\u043b\u0435\u0446\u0438\u0438, \u043f\u043e\u0434\u0434\u0430\u044e\u0449\u0438\u0435\u0441\u044f \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0438\u0438 \u043f\u0440\u043e\u043f\u0443\u0441\u043a\u0430 \u044d\u043a\u0437\u043e\u043d\u0430 44 \u043f\u0440\u0438 \u043c\u044b\u0448\u0435\u0447\u043d\u043e\u0439 \u0434\u0438\u0441\u0442\u0440\u043e\u0444\u0438\u0438 \u0414\u044e\u0448\u0435\u043d\u043d\u0430<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Avidity Biosciences announced positive new data from participants treated continuously with del-zota for one year in the EXPLORE44 and EXPLORE44-OLE trials. These data demonstrated reversal of disease progression and unprecedented improvement compared to baseline and natural history across multiple functional measures. Additional data from the EXPLORE44 program will be presented at upcoming scientific congresses. &#8211; [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4468,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[126,298,129,73,141,127,246,299,359],"class_list":["post-4466","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-avidity-biosciences","tag-del-zota","tag-dmd44","tag-dystrophin","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-explore44","tag-full-length-dystrophin"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4466","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4466"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4466\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4468"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4466"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4466"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/ru\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4466"}],"curies":[{"name":"WP","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}