{"id":8898,"date":"2026-10-30T14:28:56","date_gmt":"2026-10-30T11:28:56","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8898"},"modified":"2026-10-30T14:35:21","modified_gmt":"2026-10-30T11:35:21","slug":"pepr-124-rt001-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/pepr-124-rt001-duchenne\/","title":{"rendered":"PEPR-124 (RT001): Um candidato a f\u00e1rmaco para distrofia muscular de Duchenne, descoberto por IA e independente de muta\u00e7\u00f5es."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O PEPR-124 (tamb\u00e9m designado como RT001) \u00e9 um medicamento candidato descoberto por intelig\u00eancia artificial, desenvolvido pela Peptris Technologies, uma startup de Bengaluru, na \u00cdndia, com o objetivo espec\u00edfico de tratar a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Fundada em 2019 e operando a partir do C-CAMP, a Peptris utiliza intelig\u00eancia artificial e qu\u00edmica generativa para projetar mol\u00e9culas otimizadas para doen\u00e7as antes consideradas \u201cincur\u00e1veis\u201d, como doen\u00e7as raras, c\u00e2ncer e inflama\u00e7\u00f5es. Apoiada por uma nova doa\u00e7\u00e3o de \u20b986 crore (aproximadamente US$ 9.047.200) do Fundo de Pesquisa e Desenvolvimento (RDI) para expandir suas opera\u00e7\u00f5es e se tornar uma empresa de descoberta de medicamentos em larga escala, aproveitando o ecossistema de baixo custo da \u00cdndia, a Peptris licenciou com sucesso esse ativo reposicionado globalmente. Como destaca o cofundador e CEO Venkatasubramanian Narayanan (Venkat), \u201ca IA acelera o processo, mas a ci\u00eancia ainda lidera o caminho\u201d. Esse avan\u00e7o representa um marco vital para os cerca de 400.000 pacientes com DMD na \u00cdndia, que antes enfrentavam op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas extremamente limitadas.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#discovery-and-structural-overview\">PEPR-124: Descoberta e Vis\u00e3o Geral da Estrutura<\/a><\/li><li><a href=\"#mechanism-of-action-mutation-agnostic-utrophin-upregulation\">Mecanismo de a\u00e7\u00e3o: Regula\u00e7\u00e3o positiva da utrofina independente de muta\u00e7\u00f5es<\/a><\/li><li><a href=\"#preclinical-efficacy-and-safety-data\">Dados pr\u00e9-cl\u00ednicos de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a<\/a><\/li><li><a href=\"#commercialization-strategic-licensing-and-regulatory-status\">Comercializa\u00e7\u00e3o, licenciamento estrat\u00e9gico e situa\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria<\/a><\/li><li><a href=\"#future-outlook-the-hybrid-clinical-path\">Perspectivas Futuras: O Caminho Cl\u00ednico H\u00edbrido<\/a><\/li><li><a href=\"#references\">Refer\u00eancias<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"discovery-and-structural-overview\" class=\"wp-block-heading\">PEPR-124: Descoberta e Vis\u00e3o Geral da Estrutura<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O PEPR-124 foi originalmente descoberto pela Peptris Technologies, que utilizou sua plataforma computacional propriet\u00e1ria (pepAI) no C-CAMP para mapear extensos espa\u00e7os qu\u00edmicos e isolar pequenas mol\u00e9culas funcionais.<\/strong> Impulsionada pela recente subven\u00e7\u00e3o de \u20b986 crore do Fundo de P&amp;D (Pesquisa e Desenvolvimento), a empresa est\u00e1 se expandindo ativamente para se tornar uma empresa de descoberta de medicamentos em grande escala, aproveitando os custos operacionais mais baixos na \u00cdndia para desenvolver solu\u00e7\u00f5es duradouras e acess\u00edveis para doen\u00e7as de dif\u00edcil tratamento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ao contr\u00e1rio de novos compostos sintetizados que apresentam altos riscos de transla\u00e7\u00e3o, o PEPR-124 \u00e9 um ativo reaproveitado. Essa designa\u00e7\u00e3o estrat\u00e9gica significa que a mol\u00e9cula fundamental possui perfis de seguran\u00e7a de base estabelecidos, reduzindo drasticamente o t\u00edpico cronograma de valida\u00e7\u00e3o pr\u00e9-cl\u00ednica de uma d\u00e9cada e mitigando falhas relacionadas \u00e0 toxicidade ou instabilidade durante o desenvolvimento.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"mechanism-of-action-mutation-agnostic-utrophin-upregulation\" class=\"wp-block-heading\">Mecanismo de a\u00e7\u00e3o: Regula\u00e7\u00e3o positiva da utrofina independente de muta\u00e7\u00f5es<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A DMD \u00e9 uma doen\u00e7a neuromuscular catastr\u00f3fica e progressiva causada por erros gen\u00e9ticos que impedem a produ\u00e7\u00e3o da distrofina funcional, uma prote\u00edna essencial para a estabiliza\u00e7\u00e3o das membranas das c\u00e9lulas musculares. As t\u00e9cnicas padr\u00e3o de corre\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica (como o salto de \u00e9xon) s\u00e3o limitadas porque visam variantes gen\u00e9ticas espec\u00edficas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O PEPR-124 supera essa limita\u00e7\u00e3o implementando uma abordagem terap\u00eautica independente da muta\u00e7\u00e3o:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Prote\u00edna alvo:<\/strong> O estudo concentra-se na regula\u00e7\u00e3o positiva da utrofina, uma prote\u00edna an\u00e1loga estrutural funcionalmente id\u00eantica \u00e0 distrofina no desenvolvimento embrion\u00e1rio.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Compensa\u00e7\u00e3o celular:<\/strong> Ao desencadear um aumento permanente nos n\u00edveis locais de utrofina, compensa a aus\u00eancia da estrutura de distrofina, protegendo as fibras musculares contra o esfor\u00e7o mec\u00e2nico, independentemente da sequ\u00eancia exata da dele\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica da crian\u00e7a.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"preclinical-efficacy-and-safety-data\" class=\"wp-block-heading\">Dados pr\u00e9-cl\u00ednicos de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ensaios pr\u00e9-cl\u00ednicos apresentados em importantes simp\u00f3sios cient\u00edficos, incluindo a Confer\u00eancia Cl\u00ednica e Cient\u00edfica da Associa\u00e7\u00e3o de Distrofia Muscular (MDA), demonstram marcadores terap\u00eauticos significativos:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Ensaios in vitro:<\/strong> O PEPR-124 conseguiu aumentar a express\u00e3o de utrofina de forma dose-dependente em mioblastos C2C12, bem como em c\u00e9lulas-tronco pluripotentes induzidas humanas (hIPSCs) derivadas diretamente de pacientes com DMD.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Fun\u00e7\u00e3o muscular in vivo:<\/strong> Em modelos graves de ratos D2-Mdx avaliados em intervalos de 28 e 90 dias (com doses de 25 a 100 mg\/kg), o composto gerou melhorias significativas na for\u00e7a muscular global, for\u00e7a de preens\u00e3o, testes de lat\u00eancia de suspens\u00e3o e desempenho geral em esteira.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Sinergias de combina\u00e7\u00e3o:<\/strong> Quando administrado em conjunto com o corticosteroide padr\u00e3o de deflazacort, o PEPR-124 proporcionou prote\u00e7\u00e3o muscular estrutural superior, melhorou a resist\u00eancia \u00e0 suspens\u00e3o e diminuiu notavelmente a creatina quinase s\u00e9rica (um biomarcador sangu\u00edneo padr\u00e3o-ouro para a destrui\u00e7\u00e3o muscular cont\u00ednua).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Perfil de seguran\u00e7a:<\/strong> Fundamentalmente, o PEPR-124 n\u00e3o apresentou eventos adversos relacionados ao aumento de peso corporal ou \u00e0 toxicidade metab\u00f3lica, demonstrando uma margem de seguran\u00e7a favor\u00e1vel em compara\u00e7\u00e3o com a monoterapia com corticosteroides a longo prazo.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"commercialization-strategic-licensing-and-regulatory-status\" class=\"wp-block-heading\">Comercializa\u00e7\u00e3o, licenciamento estrat\u00e9gico e situa\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para acelerar o desenvolvimento cl\u00ednico internacional, a Peptris Technologies firmou um acordo de licenciamento global com a Revio Therapeutics, uma startup farmac\u00eautica especializada sediada nos EUA, que se dedica \u00e0 otimiza\u00e7\u00e3o de medicamentos j\u00e1 aprovados.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Aloca\u00e7\u00f5es de mercado:<\/strong> A Revio Therapeutics det\u00e9m os direitos exclusivos de desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o em n\u00edvel global, enquanto a Peptris mant\u00e9m os direitos comerciais especificamente para os mercados do BRICS.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o: FDA<\/strong> O ativo alcan\u00e7ou um marco regulat\u00f3rio vital quando a FDA (EUA) concedeu a Designa\u00e7\u00e3o de Medicamento \u00d3rf\u00e3o (ODD) ao RT001\/PEPR-124. Esse status regulat\u00f3rio proporciona incentivos ao desenvolvimento, cr\u00e9ditos fiscais para testes cl\u00ednicos, isen\u00e7\u00e3o das taxas da PDUFA e potencial exclusividade de mercado p\u00f3s-aprova\u00e7\u00e3o.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"future-outlook-the-hybrid-clinical-path\" class=\"wp-block-heading\">Perspectivas Futuras: O Caminho Cl\u00ednico H\u00edbrido<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>No final de 2026, o PEPR-124 foi classificado como um ativo pronto para a Fase 2. A Revio Therapeutics est\u00e1 aproveitando a via h\u00edbrida regulat\u00f3ria 505(b)(2) do FDA.<\/strong> Isso permite que o patrocinador utilize dados de seguran\u00e7a j\u00e1 existentes para a pequena mol\u00e9cula fundamental, eliminando a necessidade de ensaios de seguran\u00e7a de Fase 1 redundantes em volunt\u00e1rios saud\u00e1veis. A Revio est\u00e1 se preparando para reuni\u00f5es pr\u00e9-IND (Investigational New Drug - Novo Medicamento Investigacional) com a ag\u00eancia reguladora americana FDA para finalizar a estrutura dos pr\u00f3ximos ensaios cl\u00ednicos de Fase 2 em crian\u00e7as diagnosticadas com DMD (Distrofia Muscular de Duchenne).<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"references\" class=\"wp-block-heading\">Refer\u00eancias<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Revio Therapeutics. <em>\u201cA Revio firma parceria com a Peptris para licenciar o RT001 (PEPR124) para distrofia muscular.\u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/www.reviotx.com\/blog\/revio-partners-with-peptris\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Blog da Revio Therapeutics<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Sua hist\u00f3ria. <em>\u201cA Peptris utiliza IA e licencia um medicamento candidato para distrofia muscular de Duchenne; ganha uma subven\u00e7\u00e3o de \u20b986 milh\u00f5es para pesquisa e desenvolvimento.\u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/yourstory.com\/2026\/08\/peptris-ai-drug-discovery\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">YourStory Tech Media<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Not\u00edcias Clival. <em>\u201cA Peptris licencia o primeiro medicamento descoberto por intelig\u00eancia artificial na \u00cdndia para a Revio Therapeutics, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.\u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/clival.com\/news\/peptris-licenses-indias-first-ai-discovered-drug-to-revio-therapeutics\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Mercados de Biotecnologia Clival<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Revio Therapeutics. <em>\u201cMarco regulat\u00f3rio RT001: FDA recebe a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o para o programa de distrofia muscular de Duchenne.\u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/www.reviotx.com\/blog\/%20rt001-regulatory-milestone\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Not\u00edcias da Revio Therapeutics<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Associa\u00e7\u00e3o de Distrofia Muscular (MDA). <em>\u201cPEPR124 (RT001): Um medicamento de mol\u00e9cula pequena reaproveitado como uma terapia segura e independente da muta\u00e7\u00e3o para a Distrofia Muscular de Duchenne.\u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/www.mdaconference.org\/abstract-library\/pepr124-rt001-a-repurposed-small-molecule-drug-as-a-mutation-agnostic-and-safe-therapeutic-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Biblioteca de Resumos de Confer\u00eancias da MDA<\/a>.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>PEPR-124 (also designated as RT001) is an AI-discovered drug candidate developed by Peptris Technologies, a Bengaluru startup based in India, specifically targeting Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Founded in 2019 and operating from C-CAMP, Peptris uses artificial intelligence and generative chemistry to design optimized molecules for once &#8220;undruggable&#8221; diseases like rare illnesses, cancer, and inflammation. Supported [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":8901,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[83,937,938,939,940,925],"class_list":["post-8898","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-india","tag-pepr-124","tag-peptris-technologies","tag-revio-therapeutics","tag-rt001","tag-utrophin"],"subtitle":"Um medicamento descoberto por intelig\u00eancia artificial poderia oferecer uma nova abordagem para a distrofia muscular de Duchenne? O PEPR-124 (RT001), desenvolvido pela Peptris Technologies, visa aumentar a utrofina independentemente da muta\u00e7\u00e3o subjacente. Descubra seus resultados pr\u00e9-cl\u00ednicos e perspectivas de desenvolvimento.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8898","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8898"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8898\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8905,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8898\/revisions\/8905"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8901"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8898"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8898"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8898"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}