{"id":8859,"date":"2026-10-14T14:50:29","date_gmt":"2026-10-14T11:50:29","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8859"},"modified":"2026-10-14T15:34:05","modified_gmt":"2026-10-14T12:34:05","slug":"entrada-therapeutics-entr-601-44-highest-dose-dmd-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/entrada-therapeutics-entr-601-44-highest-dose-dmd-trial\/","title":{"rendered":"Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg\/kg em seu estudo de supress\u00e3o do \u00e9xon 44 da distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O composto Entrada Therapeutics recebeu autoriza\u00e7\u00e3o para testar a dose mais alta em seu estudo de supress\u00e3o do \u00e9xon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong> O Comit\u00ea Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg\/kg no ensaio cl\u00ednico ELEVATE-44-201, ap\u00f3s sua revis\u00e3o dos dados de seguran\u00e7a e farmacocin\u00e9tica dispon\u00edveis dos participantes da Coorte 2.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#entrada-advances-to-the-18-mg-kg-dose\">Entrada avan\u00e7a para a dose de 18 mg\/kg<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-entr-601-44\">O que \u00e9 ENTR-601-44?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-does-the-higher-dose-mean\">O que significa uma dose mais alta?<\/a><\/li><li><a href=\"#when-will-more-data-be-available\">Quando mais dados estar\u00e3o dispon\u00edveis?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"entrada-advances-to-the-18-mg-kg-dose\" class=\"wp-block-heading\">Entrada avan\u00e7a para a dose de 18 mg\/kg<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O DMC analisou os dados de seguran\u00e7a e farmacocin\u00e9tica (PK) de todos os oito participantes inscritos na Coorte 2 do estudo duplo-cego, controlado por placebo e de doses m\u00faltiplas ascendentes. Saiba mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/duchenne-exon-deletion-tool\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ferramenta de Exclus\u00e3o de Exons DMDWarrior<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ap\u00f3s essa revis\u00e3o, o comit\u00ea recomendou a transi\u00e7\u00e3o para a Coorte 3 com 18 mg\/kg, a dose mais alta planejada no estudo at\u00e9 o momento.<\/strong> Isso representa um aumento em rela\u00e7\u00e3o aos 12 mg\/kg da Coorte 2 e aos 6 mg\/kg da Coorte 1.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo cl\u00ednico de Fase 1\/2 ELEVATE-44-201 avalia a terapia ENTR-601-44 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne que possuem uma muta\u00e7\u00e3o confirmada no gene DMD e que podem ser submetidas ao pulo do \u00e9xon 44.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-entr-601-44\" class=\"wp-block-heading\">O que \u00e9 ENTR-601-44?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">ENTR-601-44 \u00e9 um tratamento experimental desenvolvido por Entrada Therapeutics para pessoas com distrofia muscular de Duchenne que possuem muta\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de splicing alternativo (skip do \u00e9xon 44). Este grupo representa aproximadamente 8% da popula\u00e7\u00e3o global de pacientes com Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O tratamento utiliza um oligonucleot\u00eddeo conjugado a um ve\u00edculo de escape endossomal (EEV\u2122) projetado para ajudar o gene DMD, que ocorre naturalmente no corpo, a produzir distrofina funcional.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A distrofina \u00e9 uma prote\u00edna importante para a fun\u00e7\u00e3o muscular, e a distrofia muscular de Duchenne \u00e9 causada por muta\u00e7\u00f5es no gene DMD que afetam sua produ\u00e7\u00e3o ou fun\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-does-the-higher-dose-mean\" class=\"wp-block-heading\">O que significa uma dose mais alta?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Segundo Natarajan Sethuraman, PhD, Presidente de Pesquisa e Desenvolvimento da Entrada Therapeutics, avan\u00e7ar para 18 mg\/kg \u00e9 um passo importante no desenvolvimento cl\u00ednico do ENTR-601-44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A empresa espera que a dose mais alta possa levar a uma maior exposi\u00e7\u00e3o ao medicamento, aumento da produ\u00e7\u00e3o de distrofina e potenciais benef\u00edcios funcionais. No entanto, essas s\u00e3o possibilidades que o estudo em andamento visa investigar, e n\u00e3o resultados cl\u00ednicos confirmados.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O aumento da dose tamb\u00e9m ajudar\u00e1 os pesquisadores a entender melhor a seguran\u00e7a, o perfil farmacocin\u00e9tico e os efeitos farmacodin\u00e2micos do tratamento.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"when-will-more-data-be-available\" class=\"wp-block-heading\">Quando mais dados estar\u00e3o dispon\u00edveis?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A Entrada Therapeutics prev\u00ea divulgar os dados dos participantes da Coorte 1 ap\u00f3s um ano de tratamento no per\u00edodo aberto, ainda em 2026. <strong>Os dados da segunda turma s\u00e3o esperados para o primeiro trimestre de 2027.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em dezembro de 2025, a Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara ENTR-601-44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A transi\u00e7\u00e3o para a dose mais alta representa mais um passo no desenvolvimento do ENTR-601-44. Dados cl\u00ednicos futuros ser\u00e3o importantes para compreender sua seguran\u00e7a e seus potenciais benef\u00edcios para pessoas com distrofia muscular de Duchenne que s\u00e3o eleg\u00edveis para o procedimento de exclus\u00e3o do \u00e9xon 44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descubra mais<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Mapa dos locais de ensaios cl\u00ednicos da distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg\/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data from participants in Cohort 2. 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O que esse marco pode significar para as perspectivas de tratamento futuro?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/7"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8859"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8871,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859\/revisions\/8871"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8861"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8859"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8859"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8859"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}