{"id":8848,"date":"2026-10-05T19:00:36","date_gmt":"2026-10-05T16:00:36","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8848"},"modified":"2026-10-05T19:09:42","modified_gmt":"2026-10-05T16:09:42","slug":"deramiocel-hope-3-24-month-results-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/deramiocel-hope-3-24-month-results-duchenne\/","title":{"rendered":"O gene Deramiocel apresenta resultados positivos ap\u00f3s 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"

A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a variante Deramiocel em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong> Os dados da extens\u00e3o aberta de 24 meses focaram na fun\u00e7\u00e3o dos membros superiores e mostraram que os pacientes que iniciaram o tratamento com Deramiocel ap\u00f3s um ano de placebo apresentaram uma taxa significativamente mais lenta de decl\u00ednio dos membros superiores durante o primeiro ano de tratamento.<\/p>\n\n\n\n

Os novos resultados foram apresentados no Congresso Mundial da Sociedade de M\u00fasculos de 2026. O estudo HOPE-3 \u00e9 um ensaio cl\u00ednico de Fase 3 que avalia o Deramiocel em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Inicialmente, 106 pacientes foram inclu\u00eddos na parte randomizada e controlada por placebo do estudo. Os pacientes que conclu\u00edram esse per\u00edodo puderam continuar recebendo Deramiocel em uma extens\u00e3o aberta do estudo. Saiba mais: O que \u00e9 Deramiocel?<\/a><\/p>\n\n\n\n

A deteriora\u00e7\u00e3o dos membros superiores diminuiu ap\u00f3s o in\u00edcio do tratamento com Deramiocel.<\/h2>\n\n\n\n

Uma das descobertas mais importantes veio de pacientes que receberam placebo durante o primeiro ano e depois passaram a receber Deramiocel.<\/p>\n\n\n\n

Durante o primeiro ano em que receberam placebo, esses pacientes apresentaram uma redu\u00e7\u00e3o m\u00e9dia de 2,05 pontos na pontua\u00e7\u00e3o total do PUL 2.0.<\/strong> Durante o ano seguinte, ap\u00f3s o in\u00edcio do Deramiocel, o decl\u00ednio m\u00e9dio diminuiu para 0,49 pontos.<\/p>\n\n\n\n

De acordo com Capricor, isso representa uma redu\u00e7\u00e3o de 76% na taxa de decl\u00ednio dos membros superiores em compara\u00e7\u00e3o com o ano anterior dos pacientes que receberam placebo.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

A fun\u00e7\u00e3o dos membros superiores \u00e9 particularmente importante para pessoas com distrofia muscular de Duchenne, pois est\u00e1 intimamente ligada \u00e0 independ\u00eancia e \u00e0s atividades di\u00e1rias.<\/p>\n\n\n\n

Pacientes que receberam Deramiocel desde o in\u00edcio.<\/h2>\n\n\n\n

O estudo tamb\u00e9m acompanhou pacientes que receberam Deramiocel desde o in\u00edcio do ensaio cl\u00ednico.<\/p>\n\n\n\n

Neste grupo, a pontua\u00e7\u00e3o m\u00e9dia do PUL 2.0 diminuiu 0,95 pontos durante o primeiro ano e 0,89 pontos durante o segundo ano.<\/strong> Os resultados semelhantes ao longo dos dois anos sugerem que o decl\u00ednio mais lento continuou durante o segundo ano de tratamento.<\/p>\n\n\n\n

Compara\u00e7\u00e3o com a Hist\u00f3ria Natural<\/h2>\n\n\n\n

Aos 24 meses, ambos os grupos apresentaram menor decl\u00ednio na fun\u00e7\u00e3o dos membros superiores do que o previsto pelos modelos de hist\u00f3ria natural.<\/p>\n\n\n\n

Os pacientes que receberam placebo durante o primeiro ano e Deramiocel durante o segundo ano apresentaram uma altera\u00e7\u00e3o observada de \u22123,76 pontos, em compara\u00e7\u00e3o com um decl\u00ednio previsto na hist\u00f3ria natural da doen\u00e7a de \u22125,35 pontos.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Os pacientes que receberam Deramiocel durante os dois anos apresentaram uma altera\u00e7\u00e3o observada de \u22123,42 pontos, em compara\u00e7\u00e3o com uma queda prevista de \u22125,88 pontos.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

No entanto, Capricor observou que essas compara\u00e7\u00f5es de hist\u00f3ria natural eram apenas descritivas e n\u00e3o se baseavam em correspond\u00eancia de pacientes ou testes estat\u00edsticos.<\/p>\n\n\n\n

O que significam esses resultados<\/h2>\n\n\n\n

Os resultados de 24 meses fornecem evid\u00eancias adicionais de que o Deramiocel pode retardar a perda da fun\u00e7\u00e3o dos membros superiores em pessoas com distrofia muscular de Duchenne. A descoberta mais not\u00e1vel foi a redu\u00e7\u00e3o na taxa de decl\u00ednio entre os pacientes que passaram do placebo para o Deramiocel.<\/p>\n\n\n\n

Ao mesmo tempo, a extens\u00e3o aberta do estudo n\u00e3o foi planejada nem dimensionada para compara\u00e7\u00f5es estat\u00edsticas formais em 24 meses. Portanto, os resultados devem ser interpretados considerando as limita\u00e7\u00f5es do desenho do estudo.<\/p>\n\n\n\n

A Capricor submeteu esses dados como parte de uma importante altera\u00e7\u00e3o em seu pedido de licen\u00e7a biol\u00f3gica (BLA) para o produto Deramiocel. A data-alvo atual da PDUFA para a aplica\u00e7\u00e3o FDA \u00e9 22 de novembro de 2026.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Descubra mais<\/strong>:\u00a0Mapa dos locais de ensaios cl\u00ednicos da distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Capricor Therapeutics has reported new results from the HOPE-3 study evaluating Deramiocel in people with Duchenne muscular dystrophy (DMD). The 24-month open-label extension data focused on Upper Limb Function and showed that patients who started Deramiocel after one year on placebo experienced a significantly slower rate of upper limb decline during their first year of […]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":8849,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[90,86,87,85,88,926,923],"class_list":["post-8848","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-cap-1002","tag-capricor","tag-capricor-therapeutics","tag-deramiocel","tag-fda","tag-hope-3","tag-wms-2026"],"subtitle":"A Capricor Therapeutics apresentou resultados encorajadores de 24 meses no estudo HOPE-3 para a Deramiocel em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Os dados mostram uma redu\u00e7\u00e3o mais lenta na fun\u00e7\u00e3o dos membros superiores, incluindo uma redu\u00e7\u00e3o na fun\u00e7\u00e3o ap\u00f3s a transi\u00e7\u00e3o do placebo para o tratamento.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8848","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8848"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8848\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8851,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8848\/revisions\/8851"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8849"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8848"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8848"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8848"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}