{"id":8843,"date":"2026-10-04T10:08:04","date_gmt":"2026-10-04T07:08:04","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8843"},"modified":"2026-10-04T10:08:07","modified_gmt":"2026-10-04T07:08:07","slug":"rag-18-duchenne-first-in-human-data-wms-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/rag-18-duchenne-first-in-human-data-wms-2026\/","title":{"rendered":"A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos in\u00e9ditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"

A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos in\u00e9ditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza pequenos RNAs ativadores (saRNAs) para aumentar a produ\u00e7\u00e3o de utrofina.<\/strong> Os dados do estudo de Fase I foram apresentados no 31\u00ba Congresso Anual da World Muscle Society (WMS 2026) em Hiroshima, Jap\u00e3o. Os resultados fornecem evid\u00eancias cl\u00ednicas iniciais de que o saRNA pode atingir o m\u00fasculo esquel\u00e9tico humano e ativar uma prote\u00edna natural. Saiba mais: NCT07282652<\/a><\/p>\n\n\n\n

O que \u00e9 a utrofina e por que ela \u00e9 importante?<\/h2>\n\n\n\n

A utrofina \u00e9 uma prote\u00edna natural estruturalmente relacionada \u00e0 distrofina. Na distrofia muscular de Duchenne (DMD), a aus\u00eancia de distrofina funcional danifica as fibras musculares. A utrofina pode atuar como substituta da distrofina na membrana muscular, independentemente da muta\u00e7\u00e3o espec\u00edfica do gene DMD que a pessoa possua.<\/p>\n\n\n\n

Por essa raz\u00e3o, o aumento da utrofina pode oferecer uma abordagem de tratamento que n\u00e3o depende da muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica espec\u00edfica do paciente. O RAG-18 foi desenvolvido para aumentar a produ\u00e7\u00e3o end\u00f3gena de utrofina, em vez de introduzir um gene substituto.<\/p>\n\n\n\n

Como funciona o RAG-18?<\/h2>\n\n\n\n

O RAG-18 utiliza a tecnologia de ativa\u00e7\u00e3o de RNA Ractigen Therapeutics' e \u00e9 administrado atrav\u00e9s da tecnologia de oligonucleot\u00eddeos conjugados a lip\u00eddios (LiCO\u2122) da empresa. \u00c9 administrado por infus\u00e3o intravenosa mensal.<\/p>\n\n\n\n

O tratamento foi desenvolvido para utilizar o pr\u00f3prio mecanismo de transcri\u00e7\u00e3o da c\u00e9lula a fim de aumentar a produ\u00e7\u00e3o de utrofina. Ele n\u00e3o utiliza um vetor viral nem edi\u00e7\u00e3o permanente de DNA. O RAG-18 tamb\u00e9m recebeu a designa\u00e7\u00e3o de Medicamento \u00d3rf\u00e3o e a designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara dos EUA (FDA).<\/p>\n\n\n\n

O que demonstraram os tr\u00eas primeiros participantes?<\/h2>\n\n\n\n

Os dados apresentados prov\u00eam da primeira coorte de tr\u00eas meninos ambulantes com idades entre 4 e 15 anos com distrofia muscular de Duchenne geneticamente confirmada. Eles receberam 15 mg de RAG-18 mensalmente e foram acompanhados at\u00e9 o 169\u00ba dia.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

As bi\u00f3psias musculares mostraram um aumento de 3,5 a 5,3 vezes na utrofina na membrana muscular em compara\u00e7\u00e3o com o n\u00edvel basal.<\/strong> Os pesquisadores tamb\u00e9m observaram altera\u00e7\u00f5es na estrutura muscular, incluindo aumento no tamanho das fibras musculares e redu\u00e7\u00e3o da gordura muscular. A resson\u00e2ncia magn\u00e9tica muscular mostrou redu\u00e7\u00f5es em medidas associadas ao edema e \u00e0 inflama\u00e7\u00e3o muscular ativa. Leia mais: Seguran\u00e7a e tolerabilidade do RAG-18<\/a><\/p>\n\n\n\n

Os resultados funcionais mostraram sinais mistos, mas geralmente positivos ou est\u00e1veis. Um participante melhorou a dist\u00e2ncia percorrida no teste de caminhada de 6 minutos em 36,5 metros, enquanto outro manteve a mesma dist\u00e2ncia. Um terceiro participante apresentou uma redu\u00e7\u00e3o de 62,5 metros. As medidas pulmonares mostraram tend\u00eancias num\u00e9ricas positivas nos tr\u00eas participantes. A fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca permaneceu dentro dos limites normais durante o acompanhamento de 24 semanas.<\/p>\n\n\n\n

Seguran\u00e7a e pr\u00f3ximos passos<\/h2>\n\n\n\n

O RAG-18 demonstrou um perfil de seguran\u00e7a e tolerabilidade favor\u00e1vel na primeira coorte. N\u00e3o houve toxicidades limitantes da dose, eventos adversos graves ou eventos adversos emergentes do tratamento de grau 3 ou superior. Os eventos adversos relatados foram leves e transit\u00f3rios.<\/p>\n\n\n\n

O segundo grupo, que utiliza uma dose mensal de 30 mg, est\u00e1 totalmente inscrito e o acompanhamento de seguran\u00e7a continua.<\/p>\n\n\n\n

Essas descobertas iniciais fornecem comprova\u00e7\u00e3o cl\u00ednica do mecanismo de ativa\u00e7\u00e3o do RNA na distrofia muscular de Duchenne, demonstrando que o RAG-18 pode aumentar a utrofina no m\u00fasculo esquel\u00e9tico humano.<\/strong> No entanto, os resultados funcionais foram variados entre os tr\u00eas participantes, e o estudo ainda est\u00e1 em fase inicial.<\/p>\n\n\n\n

Descubra mais<\/strong>:\u00a0Mapa dos locais de ensaios cl\u00ednicos da distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Ractigen Therapeutics has presented positive first-in-human data for RAG-18 (NCT07282652), an investigational treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses small activating RNA (saRNA) to increase the production of utrophin. The Phase I study data were presented at the 31st Annual Congress of the World Muscle Society (WMS 2026) in Hiroshima, Japan. The results provide […]<\/p>\n","protected":false},"author":11,"featured_media":8845,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[123,466,467,465,925],"class_list":["post-8843","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-china","tag-ractigen-therapeutics","tag-rag-18","tag-sarna","tag-utrophin"],"subtitle":"RAG-18 est\u00e1 surgindo como uma nova abordagem potencial para a distrofia muscular de Duchenne. Dados preliminares mostram aumento da utrofina no m\u00fasculo, oferecendo uma primeira vis\u00e3o da ativa\u00e7\u00e3o do RNA em humanos. Mas o que isso significa para os pacientes?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/11"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8843"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8846,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843\/revisions\/8846"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8845"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8843"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8843"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8843"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}