{"id":8834,"date":"2026-10-01T15:39:32","date_gmt":"2026-10-01T12:39:32","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8834"},"modified":"2026-10-01T15:39:36","modified_gmt":"2026-10-01T12:39:36","slug":"brogidirsen-5-year-dmd-clinical-data","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/brogidirsen-5-year-dmd-clinical-data\/","title":{"rendered":"O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados cl\u00ednicos de 5 anos em pacientes com DMD pass\u00edveis de exclus\u00e3o do \u00e9xon 44."},"content":{"rendered":"

O brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) do NS Pharma \u00e9 uma terapia experimental para distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida para pacientes com muta\u00e7\u00f5es no gene da distrofina pass\u00edveis de elimina\u00e7\u00e3o do \u00e9xon 44.<\/strong> Os dados de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a de cinco anos do desenvolvimento cl\u00ednico do brogidirsen foram apresentados no 31\u00ba Congresso Internacional anual da World Muscle Society, realizado em Hiroshima, Jap\u00e3o, de 29 de setembro a 3 de outubro de 2026.<\/p>\n\n\n\n

A NS Pharma, Inc., com sede em Paramus, Nova Jersey, \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica focada em doen\u00e7as raras e subsidi\u00e1ria da Nippon Shinyaku Co., Ltd., com sede em Kyoto, Jap\u00e3o. O Brogidirsen foi descoberto em conjunto pela Nippon Shinyaku e pelo Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria (NCNP) como um tratamento experimental para pacientes com DMD cujas muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas s\u00e3o pass\u00edveis de supress\u00e3o do \u00e9xon 44. Saber mais<\/strong>:\u00a0Muta\u00e7\u00f5es e dele\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de terapias de salto do exon 44<\/a><\/p>\n\n\n\n

Os resultados recentemente apresentados prov\u00eam de um ensaio cl\u00ednico iniciado por investigadores da NCNP e do seu estudo de extens\u00e3o aberto conduzido pela Nippon Shinyaku. Os estudos avaliaram a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a do brogidirsen em seis participantes que receberam doses intravenosas (IV) semanais.<\/p>\n\n\n\n

Fun\u00e7\u00e3o motora mantida por mais de cinco anos<\/h2>\n\n\n\n

Uma das principais conclus\u00f5es foi a manuten\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o motora entre os participantes que permaneceram ambulantes durante o estudo. A avalia\u00e7\u00e3o mostrou que a fun\u00e7\u00e3o motora foi mantida ou melhorada nesses participantes.<\/p>\n\n\n\n

A fun\u00e7\u00e3o dos membros superiores tamb\u00e9m foi mantida em todos os participantes, incluindo aqueles que perderam a capacidade de deambular durante o estudo. Esses achados fizeram parte da avalia\u00e7\u00e3o de cinco anos dos participantes que receberam tratamento prolongado com brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n

Os resultados fornecem dados cl\u00ednicos sobre os desfechos funcionais ao longo de um per\u00edodo prolongado de tratamento e sugerem o potencial do brogidirsen para retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a em pacientes com DMD que s\u00e3o eleg\u00edveis para o splicing alternativo do \u00e9xon 44.<\/p>\n\n\n\n

N\u00e3o foram relatados eventos adversos graves ou severos relacionados ao tratamento.<\/h2>\n\n\n\n

Os resultados de seguran\u00e7a ap\u00f3s cinco anos foram outra parte importante da apresenta\u00e7\u00e3o. Ap\u00f3s receberem brogidirsen por cinco anos, os participantes n\u00e3o apresentaram eventos adversos graves ou severos relacionados \u00e0 administra\u00e7\u00e3o prolongada de brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n

O estudo tamb\u00e9m n\u00e3o relatou nenhum caso de anafilaxia relacionada ao tratamento, e n\u00e3o houve interrup\u00e7\u00f5es no tratamento durante o per\u00edodo de cinco anos.<\/p>\n\n\n\n

De acordo com os dados apresentados, esses resultados indicam um perfil de seguran\u00e7a aceit\u00e1vel para administra\u00e7\u00e3o a longo prazo nos participantes avaliados no estudo.<\/p>\n\n\n\n

Compara\u00e7\u00e3o com a hist\u00f3ria natural da DMD<\/h2>\n\n\n\n

Os investigadores tamb\u00e9m compararam diversas medidas funcionais com dados da hist\u00f3ria natural da DMD. Em v\u00e1rias medidas, os resultados funcionais observados no estudo compararam-se favoravelmente com a hist\u00f3ria natural da doen\u00e7a.<\/p>\n\n\n\n

A empresa afirmou que as descobertas sugerem que o brogidirsen pode ter o potencial de retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a em pacientes com DMD cujas muta\u00e7\u00f5es s\u00e3o pass\u00edveis de supress\u00e3o do \u00e9xon 44.<\/p>\n\n\n\n

No entanto, o estudo de extens\u00e3o ainda est\u00e1 em andamento. O estudo continuar\u00e1 a investigar a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a da administra\u00e7\u00e3o de brogidirsen a longo prazo.<\/p>\n\n\n\n

Estudo global de Fase II em andamento.<\/h2>\n\n\n\n

Al\u00e9m do estudo de extens\u00e3o em andamento, a Nippon Shinyaku e sua subsidi\u00e1ria NS Pharma est\u00e3o conduzindo um estudo global de Fase II com brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n

Os dados de cinco anos apresentados no Congresso da World Muscle Society fornecem informa\u00e7\u00f5es cl\u00ednicas de longo prazo de seis participantes tratados com brogidirsen intravenoso semanal. Os resultados incluem observa\u00e7\u00f5es sobre a fun\u00e7\u00e3o motora, a fun\u00e7\u00e3o dos membros superiores, a seguran\u00e7a e compara\u00e7\u00f5es com dados da hist\u00f3ria natural da DMD (distrofia muscular de Duchenne).<\/p>\n\n\n\n

A terapia Brogidirsen continua sendo experimental, e os estudos em andamento fornecer\u00e3o informa\u00e7\u00f5es adicionais sobre sua efic\u00e1cia e seguran\u00e7a em pacientes com DMD que s\u00e3o eleg\u00edveis para o pulo do \u00e9xon 44.<\/p>\n\n\n\n

Descubra mais<\/strong>:\u00a0Mapa dos locais de ensaios cl\u00ednicos da distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

NS Pharma\u2019s brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) is an investigational therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD) designed for patients with dystrophin gene mutations amenable to exon 44 skipping. Five-year efficacy and safety data from the clinical development of brogidirsen were presented at the 31st annual International Congress of the World Muscle Society, held in Hiroshima, Japan, from September […]<\/p>\n","protected":false},"author":4,"featured_media":8835,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[138,137,141,127,246,136,924,140],"class_list":["post-8834","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-brogidirsen","tag-clinical-trial","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-nippon-shinyaku","tag-ns-pharma","tag-ns-089-ncnp-02"],"subtitle":"A variante Brogidirsen est\u00e1 atraindo aten\u00e7\u00e3o na pesquisa sobre distrofia muscular de Duchenne. Novos dados de 5 anos mostram seu potencial em pacientes pass\u00edveis de splicing alternativo com supress\u00e3o do \u00e9xon 44, com resultados encorajadores em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 fun\u00e7\u00e3o motora e \u00e0 seguran\u00e7a a longo prazo.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8834","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/4"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8834"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8834\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8837,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8834\/revisions\/8837"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8835"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8834"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8834"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8834"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}