{"id":8829,"date":"2026-10-01T01:19:49","date_gmt":"2026-09-30T22:19:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8829"},"modified":"2026-10-01T01:26:21","modified_gmt":"2026-09-30T22:26:21","slug":"elevidys-dmd-2026-wms-data","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/elevidys-dmd-2026-wms-data\/","title":{"rendered":"Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram \u2014 e o que eles n\u00e3o mostram"},"content":{"rendered":"

A Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) no Congresso Anual da World Muscle Society de 2026, em Hiroshima, Jap\u00e3o. A empresa relatou resultados funcionais de pacientes idosos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD), juntamente com dados de express\u00e3o de microdistrofina em crian\u00e7as mais novas. Uma limita\u00e7\u00e3o importante \u00e9 que a nova an\u00e1lise n\u00e3o apresenta os resultados de CK, AST ou ALT como medidas de efic\u00e1cia do tratamento.<\/strong> A ALT \u00e9 mencionada no contexto do risco conhecido de les\u00e3o hep\u00e1tica, mas o comunicado n\u00e3o fornece um novo conjunto de dados de efic\u00e1cia de CK\/AST\/ALT. Leia mais: A NSAA sozinha n\u00e3o \u00e9 suficiente.<\/a><\/p>\n\n\n\n

Resultados funcionais em pacientes com idades entre 8 e 12 anos<\/h2>\n\n\n\n

A principal nova an\u00e1lise focou em 25 pacientes com DMD que tinham entre 8 e 12 anos de idade quando receberam ELEVIDYS. Esses pacientes vieram dos estudos EMBARK e ENDEAVOR e foram comparados com 99 pacientes de conjuntos de dados externos de hist\u00f3ria natural.<\/p>\n\n\n\n

Segundo Sarepta, o grupo de controle externo foi selecionado e equilibrado utilizando fatores que podem afetar a progress\u00e3o da doen\u00e7a. O objetivo era criar um grupo mais compar\u00e1vel para avaliar os resultados funcionais ap\u00f3s o tratamento.<\/p>\n\n\n\n

Ao longo de dois anos, os pacientes tratados com ELEVIDYS apresentaram diferen\u00e7as em compara\u00e7\u00e3o com o grupo de controle externo em diversas medidas funcionais.<\/p>\n\n\n\n

A Avalia\u00e7\u00e3o Ambulatorial North Star (NSAA), uma medida comumente usada para avaliar a fun\u00e7\u00e3o motora em meninos com DMD que conseguem deambular, apresentou uma diferen\u00e7a m\u00e9dia de m\u00ednimos quadrados de 3,32 pontos em compara\u00e7\u00e3o com o grupo controle externo, com um valor de P relatado de 0,0022. Saiba mais: O que \u00e9 a NSAA?<\/a><\/p>\n\n\n\n

A an\u00e1lise tamb\u00e9m examinou testes funcionais cronometrados. A velocidade de levantamento do ch\u00e3o apresentou uma diferen\u00e7a de 0,041 levantamentos por segundo, com um valor de P de 0,0019. Para o teste de caminhada\/corrida de 10 metros, a diferen\u00e7a na velocidade foi de 0,195 metros por segundo, com um valor de P de 0,0114.<\/p>\n\n\n\n

A Sarepta relatou que diferen\u00e7as clinicamente significativas foram observadas tanto um quanto dois anos ap\u00f3s o tratamento. A empresa descreveu esses resultados como evid\u00eancia de um efeito sustentado do tratamento e de uma desacelera\u00e7\u00e3o do decl\u00ednio funcional na popula\u00e7\u00e3o ambulatorial de 8 a 12 anos de idade.<\/p>\n\n\n\n

No entanto, esses resultados prov\u00eam de uma an\u00e1lise que utilizou um grupo de controle externo, em vez de um grupo placebo randomizado concomitante. A empresa afirma que os grupos foram cuidadosamente pareados, mas o acompanhamento cont\u00ednuo permanece importante para a compreens\u00e3o do efeito do tratamento a longo prazo.<\/p>\n\n\n\n

Dados de microdistrofina em crian\u00e7as mais novas<\/h2>\n\n\n\n

Sarepta tamb\u00e9m apresentou resultados de estudos com crian\u00e7as de 2 a menos de 3 anos de idade que participaram dos estudos ENDEAVOR e ENVOL.<\/p>\n\n\n\n

Doze semanas ap\u00f3s o tratamento, a an\u00e1lise mostrou express\u00e3o e localiza\u00e7\u00e3o robustas da microdistrofina ELEVIDYS nas c\u00e9lulas musculares. Seis crian\u00e7as da Coorte 6 do estudo ENDEAVOR e tr\u00eas crian\u00e7as da Coorte B do estudo ENVOL foram inclu\u00eddas na an\u00e1lise.<\/p>\n\n\n\n

No grupo ENDEAVOR, o n\u00famero m\u00e9dio de c\u00f3pias do genoma do vetor foi de 4,5 c\u00f3pias por n\u00facleo, enquanto os resultados do Western blot mostraram microdistrofina em 93,9% do controle. A porcentagem relatada de fibras positivas para distrofina foi de 79,9%.<\/p>\n\n\n\n

No grupo ENVOL, os resultados correspondentes foram 5,3 c\u00f3pias do genoma do vetor por n\u00facleo, 72,8% de controle por Western blot e 64,7% de fibras positivas para distrofina.<\/p>\n\n\n\n

Sarepta relatou que a express\u00e3o m\u00e9dia e m\u00ednima geral de microdistrofina nesses pacientes muito jovens foi maior do que os resultados anteriores relatados em pacientes mais velhos, ambulantes e n\u00e3o ambulantes. No entanto, essas crian\u00e7as ainda est\u00e3o sendo acompanhadas para determinar se a express\u00e3o biol\u00f3gica da microdistrofina se traduz em benef\u00edcios funcionais mensur\u00e1veis a longo prazo.<\/p>\n\n\n\n

Resultados de seguran\u00e7a<\/h2>\n\n\n\n

Para pacientes ambulatoriais de 8 a 12 anos, a Sarepta relatou que o perfil de seguran\u00e7a permaneceu consistente com o perfil de seguran\u00e7a conhecido do ELEVIDYS. N\u00e1useas e v\u00f4mitos foram identificados como os eventos adversos mais comuns relacionados ao tratamento nesta an\u00e1lise.<\/p>\n\n\n\n

A empresa tamb\u00e9m afirmou que os resultados de seguran\u00e7a em crian\u00e7as mais novas foram administr\u00e1veis e consistentes com o perfil de seguran\u00e7a observado anteriormente em pacientes ambulatoriais com quatro anos de idade ou mais.<\/p>\n\n\n\n

A distin\u00e7\u00e3o entre express\u00e3o biol\u00f3gica e resultados cl\u00ednicos continua sendo importante. A express\u00e3o da microdistrofina demonstra que o tratamento pode produzir a prote\u00edna desejada no m\u00fasculo, enquanto medidas funcionais como a NSAA (Atividade N\u00e3o-Sist\u00eamica para o Exerc\u00edcio) e testes cronometrados fornecem informa\u00e7\u00f5es sobre o desempenho f\u00edsico dos pacientes ao longo do tempo.<\/p>\n\n\n\n

O que os novos dados mostram<\/h2>\n\n\n\n

Os dados do WMS de 2026 ampliam as evid\u00eancias cl\u00ednicas apresentadas para o ELEVIDYS em diferentes idades e est\u00e1gios da DMD ambulatorial. A an\u00e1lise de pacientes mais velhos fornece dados funcionais de dois anos em pacientes de 8 a 12 anos, enquanto a an\u00e1lise de pacientes mais jovens fornece evid\u00eancias precoces da express\u00e3o de microdistrofina em crian\u00e7as de 2 a menos de 3 anos.<\/p>\n\n\n\n

Os resultados relatados pela Sarepta sugerem que diferen\u00e7as funcionais podem ser observadas em pacientes ambulatoriais idosos em compara\u00e7\u00e3o com um grupo controle externo bem pareado. Ao mesmo tempo, os achados em pacientes mais jovens fornecem evid\u00eancias biol\u00f3gicas da produ\u00e7\u00e3o de microdistrofina logo ap\u00f3s o tratamento.<\/p>\n\n\n\n

O acompanhamento a longo prazo ser\u00e1 importante, principalmente para as crian\u00e7as mais novas, pois os resultados da express\u00e3o g\u00eanica ap\u00f3s 12 semanas n\u00e3o comprovam, por si s\u00f3, o benef\u00edcio funcional a longo prazo. A Sarepta continua acompanhando esses pacientes para coletar informa\u00e7\u00f5es cl\u00ednicas adicionais.<\/p>\n\n\n\n

\u00c9 importante ressaltar tamb\u00e9m que o uso de ELEVIDYS em crian\u00e7as menores de quatro anos de idade permanece em fase de investiga\u00e7\u00e3o e n\u00e3o foi avaliado pelas autoridades regulat\u00f3rias. Nos Estados Unidos, a indica\u00e7\u00e3o atual para FDA \u00e9 para pacientes ambulatoriais com quatro anos de idade ou mais, diagnosticados com DMD e com muta\u00e7\u00e3o confirmada no gene da DMD.<\/p>\n\n\n\n

Descubra mais<\/strong>:\u00a0Mapa dos locais de ensaios cl\u00ednicos da distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Sarepta Therapeutics has presented new data on ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) at the 2026 World Muscle Society Annual Congress in Hiroshima, Japan. The company reported functional results from older ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD), together with micro-dystrophin expression data from younger children. One important limitation is that the new analysis does not report CK, […]<\/p>\n","protected":false},"author":8,"featured_media":8832,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[117,413,817,118,33,61,888,65,923],"class_list":["post-8829","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dmd","tag-dmd-clinical-trials","tag-dmd-treatment","tag-duchenne","tag-elevidys","tag-gene-therapy","tag-micro-dystrophin","tag-sarepta","tag-wms-2026"],"subtitle":"Novos dados do estudo WMS de 2026 da Sarepta revelam resultados funcionais com ELEVIDYS em pacientes idosos com DMD que ainda conseguem andar, juntamente com a express\u00e3o de microdistrofina em crian\u00e7as mais novas. As descobertas oferecem novas perspectivas sobre o impacto potencial da terapia g\u00eanica em diferentes faixas et\u00e1rias.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/8"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8829"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8833,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829\/revisions\/8833"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8832"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8829"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8829"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8829"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}