{"id":8738,"date":"2026-09-11T08:50:43","date_gmt":"2026-09-11T05:50:43","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8738"},"modified":"2026-09-11T08:50:46","modified_gmt":"2026-09-11T05:50:46","slug":"exegenesis-modalis-mdl-201-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/exegenesis-modalis-mdl-201-dmd\/","title":{"rendered":"As variantes Exegenesis Bio e Modalis colaboram para avan\u00e7ar o tratamento com MDL-201 para a distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"

As empresas Exegenesis Bio e Modalis Therapeutics anunciaram uma colabora\u00e7\u00e3o em pesquisa e um acordo de licenciamento para o desenvolvimento do MDL-201, um potencial novo tratamento para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n

A colabora\u00e7\u00e3o re\u00fane duas tecnologias: a plataforma de edi\u00e7\u00e3o epigen\u00f4mica Modalis-GNDM (CRISPR) e o caps\u00eddeo AAV direcionado a m\u00fasculos EMC181 (Exegenesis Bio). O acordo dever\u00e1 entrar em vigor em 14 de setembro de 2026.<\/p>\n\n\n\n

Uma abordagem diferente para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.<\/h2>\n\n\n\n

O MDL-201 est\u00e1 sendo desenvolvido como uma terapia agn\u00f3stica \u00e0 muta\u00e7\u00e3o, o que significa que se destina a potencialmente tratar uma ampla gama de pessoas com DMD, em vez de se limitar a muta\u00e7\u00f5es espec\u00edficas.<\/p>\n\n\n\n

Em vez de tentar substituir o gene da distrofina, o MDL-201 foi projetado para aumentar a produ\u00e7\u00e3o de utrofina, uma prote\u00edna que pode complementar parcialmente a fun\u00e7\u00e3o da distrofina no m\u00fasculo.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

A terapia utiliza a tecnologia propriet\u00e1ria Modalis, CRISPR-GNDM (Modula\u00e7\u00e3o Direcionada por Nucleot\u00eddeo Guia). Ao contr\u00e1rio das abordagens tradicionais de CRISPR que podem cortar o DNA, a CRISPR-GNDM foi projetada para regular a express\u00e3o g\u00eanica sem cortar ambas as fitas de DNA. Para o MDL-201, o objetivo \u00e9 ativar de forma seletiva e sustent\u00e1vel o gene da utrofina no tecido muscular.<\/p>\n\n\n\n

Por que o caps\u00eddeo do AAV \u00e9 importante<\/h2>\n\n\n\n

Um dos elementos-chave da colabora\u00e7\u00e3o \u00e9 o caps\u00eddeo AAV EMC181 do Exegenesis Bio.<\/p>\n\n\n\n

Os caps\u00eddeos de AAV s\u00e3o os componentes de entrega utilizados para auxiliar no transporte de cargas \u00fateis relacionadas \u00e0 terapia g\u00eanica para as c\u00e9lulas-alvo. O EMC181 foi projetado para apresentar alto tropismo por tecido muscular, al\u00e9m de possuir propriedades de n\u00e3o direcionamento hep\u00e1tico.<\/p>\n\n\n\n

Essa combina\u00e7\u00e3o visa aumentar a distribui\u00e7\u00e3o para o m\u00fasculo, reduzindo a exposi\u00e7\u00e3o a \u00f3rg\u00e3os como o f\u00edgado. As empresas acreditam que isso pode potencialmente melhorar o perfil terap\u00eautico do MDL-201.<\/p>\n\n\n\n

Combinando duas tecnologias<\/h2>\n\n\n\n

A colabora\u00e7\u00e3o combina a tecnologia de administra\u00e7\u00e3o de terapia gen\u00e9tica da Exegenesis Bio com a carga \u00fatil e a experi\u00eancia em desenvolvimento da Modalis, a CRISPR-GNDM.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

A Exegenesis Bio contribuir\u00e1 com o EMC181, enquanto a Modalis utilizar\u00e1 o caps\u00eddeo com sua tecnologia CRISPR-GNDM para o MDL-201. As empresas visam aprimorar a administra\u00e7\u00e3o direcionada ao m\u00fasculo e avan\u00e7ar o programa por meio do desenvolvimento n\u00e3o cl\u00ednico e, eventualmente, cl\u00ednico.<\/p>\n\n\n\n

O CEO da Modalis, Haruhiko Morita, descreveu a combina\u00e7\u00e3o como a uni\u00e3o da ativa\u00e7\u00e3o duradoura da utrofina e da administra\u00e7\u00e3o direcionada ao m\u00fasculo, com o objetivo a longo prazo de desenvolver uma abordagem de tratamento diferenciada que possa ser potencialmente aplic\u00e1vel a diferentes muta\u00e7\u00f5es da DMD.<\/p>\n\n\n\n

O que isso significa para a comunidade DMD?<\/h2>\n\n\n\n

O MDL-201 representa uma abordagem diferente das terapias concebidas para substituir ou restaurar diretamente a distrofina.<\/p>\n\n\n\n

No entanto, \u00e9 importante compreender que o MDL-201 ainda est\u00e1 em fase de pesquisa e desenvolvimento. O an\u00fancio descreve planos para avan\u00e7ar o programa em dire\u00e7\u00e3o ao desenvolvimento pr\u00e9-cl\u00ednico e cl\u00ednico; n\u00e3o relata resultados de efic\u00e1cia cl\u00ednica ou seguran\u00e7a em pacientes.<\/p>\n\n\n\n

O objetivo imediato das empresas \u00e9 combinar suas tecnologias e acelerar o desenvolvimento do MDL-201. Se o programa progredir com sucesso, poder\u00e1 representar, eventualmente, mais uma estrat\u00e9gia de tratamento potencial para a distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n

Descubra mais<\/strong>:\u00a0Mapa dos locais de ensaios cl\u00ednicos da distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Exegenesis Bio and Modalis Therapeutics Corporation have announced a research collaboration and license agreement to advance MDL-201, a potential new treatment for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The collaboration brings together two technologies: Modalis\u2019 CRISPR-GNDM epigenome editing platform and Exegenesis Bio\u2019s EMC181 muscle-targeting AAV capsid. The agreement is expected to become effective on September 14, 2026. […]<\/p>\n","protected":false},"author":11,"featured_media":8741,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[907,906,909,908],"class_list":["post-8738","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-crispr-gndm","tag-exegenesis-bio","tag-mdl-201","tag-modalis-therapeutics"],"subtitle":"As variantes Exegenesis Bio e Modalis est\u00e3o unindo for\u00e7as para avan\u00e7ar com o MDL-201, uma nova abordagem potencial para a distrofia muscular de Duchenne. A terapia visa ativar a utrofina utilizando a variante CRISPR-GNDM e a administra\u00e7\u00e3o direcionada de AAV.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8738","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/11"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8738"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8738\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8740,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8738\/revisions\/8740"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8741"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8738"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8738"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8738"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}