A Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) (FDA) aceitou o pedido de licen\u00e7a biol\u00f3gica (BLA) para delpacibart zotadirsen (del-zota) para revis\u00e3o priorit\u00e1ria em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que possuem variantes gen\u00e9ticas que podem ser tratadas por meio de exclus\u00e3o do \u00e9xon 44.<\/p>\n\n\n\n
De acordo com uma atualiza\u00e7\u00e3o da Avidity, uma empresa da Novartis, o comit\u00ea independente FDA determinou que o pedido estava suficientemente completo para iniciar uma an\u00e1lise substancial. O pedido tamb\u00e9m ser\u00e1 avaliado no \u00e2mbito do processo de Aprova\u00e7\u00e3o Acelerada.<\/p>\n\n\n\n
Del-zota est\u00e1 sendo desenvolvido como um tratamento potencial para pessoas com DMD44, ou seja, pacientes cujas altera\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas espec\u00edficas podem ser pass\u00edveis de tratamento com o pulo do \u00e9xon 44.<\/p>\n\n\n\n
O salto de \u00e9xon \u00e9 uma abordagem terap\u00eautica projetada para ajudar as c\u00e9lulas a produzirem uma forma mais curta, por\u00e9m potencialmente funcional, da distrofina, auxiliando a maquinaria celular a pular um \u00e9xon espec\u00edfico durante o processamento do RNA da distrofina. Saiba mais: O que \u00e9 a terapia de exclus\u00e3o de \u00e9xons?<\/a><\/p>\n\n\n\n No entanto, o FDA ainda n\u00e3o aprovou o del-zota. O marco atual significa que a solicita\u00e7\u00e3o entrou no processo de revis\u00e3o do FDA.<\/p>\n\n\n\n A via de aprova\u00e7\u00e3o acelerada do FDA permite que certos tratamentos para doen\u00e7as graves cheguem aos pacientes mais rapidamente, quando atendem a uma necessidade m\u00e9dica n\u00e3o atendida. A aprova\u00e7\u00e3o pode ser baseada em um desfecho substituto que seja considerado razoavelmente prov\u00e1vel de prever benef\u00edcio cl\u00ednico, enquanto estudos adicionais s\u00e3o conduzidos para confirmar esse benef\u00edcio. Leia mais: O que significa BLA?<\/a><\/p>\n\n\n\n Isso significa que, mesmo que o FDA receba aprova\u00e7\u00e3o acelerada, pesquisas cl\u00ednicas adicionais ainda ser\u00e3o importantes para confirmar o benef\u00edcio cl\u00ednico esperado.<\/p>\n\n\n\n O pedido de licen\u00e7a biol\u00f3gica (BLA) inclui dados dos ensaios cl\u00ednicos de Fase 1\/2 do EXPLORE44 e do EXPLORE44-OLE.<\/p>\n\n\n\n Um estudo global de Fase 3 com o SAFARI44 tamb\u00e9m foi iniciado como estudo confirmat\u00f3rio. De acordo com a Avidity, o estudo tem como objetivo avaliar melhor a seguran\u00e7a a longo prazo do del-zota e ajudar a confirmar seu benef\u00edcio cl\u00ednico. O estudo ser\u00e1 conduzido fora dos Estados Unidos.<\/p>\n\n\n\n A empresa afirmou que o programa de desenvolvimento n\u00e3o teria sido poss\u00edvel sem a participa\u00e7\u00e3o de pacientes, cuidadores, familiares, organiza\u00e7\u00f5es de defesa de direitos, investigadores e equipes de pesquisa cl\u00ednica. Saiba mais: Explore os Ensaios Cl\u00ednicos da Distrofia Muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n O comit\u00ea FDA agora conduzir\u00e1 sua an\u00e1lise do pedido del-zota. O an\u00fancio de 8 de setembro n\u00e3o representa uma aprova\u00e7\u00e3o do FDA.<\/p>\n\n\n\n A Avidity informou que fornecer\u00e1 atualiza\u00e7\u00f5es adicionais assim que estiverem dispon\u00edveis e aconselhou pacientes e familiares com d\u00favidas sobre o del-zota ou os ensaios cl\u00ednicos a conversarem com seus profissionais de sa\u00fade.<\/p>\n\n\n\nO que significa aprova\u00e7\u00e3o acelerada?<\/h2>\n\n\n\n
Ensaio cl\u00ednico de fase 3 com SAFARI44<\/h2>\n\n\n\n
O que acontece a seguir?<\/h2>\n\n\n\n