{"id":8642,"date":"2026-09-02T12:51:17","date_gmt":"2026-09-02T09:51:17","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8642"},"modified":"2026-09-02T13:28:12","modified_gmt":"2026-09-02T10:28:12","slug":"newbiologix-synastra-dmd-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/newbiologix-synastra-dmd-gene-therapy\/","title":{"rendered":"As empresas NewBiologix e Synastra firmam parceria para avan\u00e7ar na produ\u00e7\u00e3o de terapia g\u00eanica para distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Uma nova colabora\u00e7\u00e3o internacional est\u00e1 reunindo especialistas em biotecnologia da Su\u00ed\u00e7a e da Turquia para apoiar o desenvolvimento de uma potencial terapia gen\u00e9tica para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A empresa su\u00ed\u00e7a de biotecnologia NewBiologix SA firmou um acordo com a Synastra Biotechnology Inc., uma empresa de terapia g\u00eanica sediada na Turquia, para desenvolver uma linhagem celular produtora est\u00e1vel para o programa de terapia g\u00eanica experimental da Synastra para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A parceria concentra-se num dos desafios mais importantes da terapia gen\u00e9tica: produzir as grandes quantidades de vetor viral necess\u00e1rias para o tratamento de forma consistente, escal\u00e1vel e potencialmente mais econ\u00f3mica.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#a-partnership-focused-on-dmd-gene-therapy-manufacturing\">Uma parceria focada na fabrica\u00e7\u00e3o de terapia g\u00eanica para DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#a-dmd-gene-therapy-program-emerging-from-turkiye\">Um programa de terapia g\u00eanica para DMD est\u00e1 surgindo na Turquia.<\/a><\/li><li><a href=\"#connecting-turkish-innovation-with-global-manufacturing\">Conectando a inova\u00e7\u00e3o turca \u00e0 manufatura global<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"a-partnership-focused-on-dmd-gene-therapy-manufacturing\" class=\"wp-block-heading\">Uma parceria focada na fabrica\u00e7\u00e3o de terapia g\u00eanica para DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nos termos do acordo, a NewBiologix utilizar\u00e1 sua plataforma de fabrica\u00e7\u00e3o est\u00e1vel Xcell\u2122 para desenvolver e caracterizar um banco de c\u00e9lulas de pesquisa est\u00e1vel para o programa DMD da Synastra.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A plataforma foi projetada para substituir processos repetidos de transfec\u00e7\u00e3o transit\u00f3ria por linhagens celulares produtoras geneticamente modificadas e est\u00e1veis. De acordo com as empresas, essa abordagem pode ajudar a tornar a produ\u00e7\u00e3o de v\u00edrus adeno-associados recombinantes (rAAV) mais reprodut\u00edvel e escal\u00e1vel.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Isso \u00e9 particularmente importante para a terapia g\u00eanica da DMD, pois o tratamento sist\u00eamico pode exigir doses muito altas de vetores rAAV. A capacidade de produ\u00e7\u00e3o, a consist\u00eancia, a escalabilidade e o custo podem, portanto, se tornar fatores importantes no desenvolvimento e na disponibilidade futuros dessas terapias.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O acordo tamb\u00e9m inclui uma op\u00e7\u00e3o para a transi\u00e7\u00e3o do programa para uma licen\u00e7a comercial, potencialmente apoiando a futura fabrica\u00e7\u00e3o cl\u00ednica e comercial.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"a-dmd-gene-therapy-program-emerging-from-turkiye\" class=\"wp-block-heading\">Um programa de terapia g\u00eanica para DMD est\u00e1 surgindo na Turquia.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Um dos aspectos mais not\u00e1veis desta colabora\u00e7\u00e3o \u00e9 a origem do Synastra na Turquia.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A Synastra Biotechnology foi criada por meio de uma colabora\u00e7\u00e3o entre a Universidade de \u00dcsk\u00fcdar e o Fundo de Investimento de Capital de Risco Unifon-Biotech GSYF. <strong>A empresa \u00e9 liderada pelo bi\u00f3logo molecular e engenheiro gen\u00e9tico Dr. Cihan Ta\u015ftan, que atua como Vice-Presidente do Conselho e Diretor Geral.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O principal programa da Synastra \u00e9 uma terapia g\u00eanica experimental baseada em microdistrofina com AAV para o tratamento da DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A empresa est\u00e1 combinando engenharia gen\u00f4mica, biologia sint\u00e9tica, design de vetores AAV, estrat\u00e9gia anal\u00edtica e de CMC (Qu\u00edmica, Manufatura e Controle), desenvolvimento pr\u00e9-cl\u00ednico e transla\u00e7\u00e3o cl\u00ednica em seus esfor\u00e7os para avan\u00e7ar com o programa.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A colabora\u00e7\u00e3o com a Universidade de \u00dcsk\u00fcdar, incluindo o Centro de Aplica\u00e7\u00e3o e Pesquisa de Tecnologias de C\u00e9lulas Transg\u00eanicas (TRGENMER), fornece parte da infraestrutura cient\u00edfica por tr\u00e1s deste trabalho.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"connecting-turkish-innovation-with-global-manufacturing\" class=\"wp-block-heading\">Conectando a inova\u00e7\u00e3o turca \u00e0 manufatura global<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A parceria com a NewBiologix representa um passo importante na conex\u00e3o de um programa de terapia gen\u00e9tica origin\u00e1rio da Turquia com uma plataforma internacional de tecnologia de fabrica\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Em vez de se concentrar apenas no projeto cient\u00edfico de uma terapia potencial, a Synastra afirma estar construindo o caminho cient\u00edfico, de fabrica\u00e7\u00e3o e translacional desde o in\u00edcio.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O objetivo \u00e9 desenvolver um programa de terapia gen\u00e9tica para DMD que possa progredir em dire\u00e7\u00e3o a padr\u00f5es internacionais de fabrica\u00e7\u00e3o, qualidade e regulamenta\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para a comunidade DMD, essa colabora\u00e7\u00e3o \u00e9 significativa n\u00e3o porque signifique que j\u00e1 exista um tratamento dispon\u00edvel, mas porque representa mais uma abordagem investigativa sendo desenvolvida para tratar a causa gen\u00e9tica subjacente da distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se bem-sucedido, o desenvolvimento cont\u00ednuo poder\u00e1 ajudar a aproximar este programa origin\u00e1rio da Turquia da aplica\u00e7\u00e3o cl\u00ednica e, em \u00faltima inst\u00e2ncia, da possibilidade de alcan\u00e7ar pacientes e fam\u00edlias que necessitam urgentemente de novas op\u00e7\u00f5es de tratamento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descubra mais<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/clinical-trials\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Explore os Ensaios Cl\u00ednicos da Distrofia Muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>A new international collaboration is bringing together biotechnology expertise from Switzerland and Turkiye to support the development of a potential gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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