{"id":8153,"date":"2026-06-24T15:04:11","date_gmt":"2026-06-24T12:04:11","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8153"},"modified":"2026-06-24T15:51:29","modified_gmt":"2026-06-24T12:51:29","slug":"regenxbio-completes-rgx-202-confirmatory-study-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/regenxbio-completes-rgx-202-confirmatory-study-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"A REGENXBIO conclui o estudo confirmat\u00f3rio do RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A REGENXBIO anunciou a conclus\u00e3o da administra\u00e7\u00e3o da dose aos pacientes no estudo confirmat\u00f3rio do RGX-202, sua terapia g\u00eanica experimental para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este importante marco representa a conclus\u00e3o do programa de desenvolvimento para registro da empresa e apoia o pedido de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica (BLA) planejado para ser submetido \u00e0 Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA) no terceiro trimestre de 2026.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A empresa espera que, se aprovado, o RGX-202 possa se tornar uma das pr\u00f3ximas terapias gen\u00e9ticas dispon\u00edveis para pessoas que vivem com distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Programa de desenvolvimento do RGX-202 conclu\u00eddo antes do prazo.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Segundo a REGENXBIO, o recrutamento e a administra\u00e7\u00e3o da dose no estudo confirmat\u00f3rio foram conclu\u00eddos antes do previsto devido ao grande interesse demonstrado tanto por pacientes quanto por investigadores cl\u00ednicos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A conclus\u00e3o deste estudo permite que a empresa avance com o pedido de licen\u00e7a biol\u00f3gica (BLA) planejado, no \u00e2mbito do processo de aprova\u00e7\u00e3o acelerada do FDA. Leia mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/biologics-license-application-bla\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"5027\" rel=\"noreferrer noopener\">O que significa BLA nas aprova\u00e7\u00f5es do medicamento FDA?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">O que \u00e9 o processo de aprova\u00e7\u00e3o acelerada?<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O processo de aprova\u00e7\u00e3o acelerada visa ajudar tratamentos promissores para doen\u00e7as graves a chegarem aos pacientes mais rapidamente. Nesse processo, as terapias podem receber aprova\u00e7\u00e3o com base em desfechos substitutos \u2014 como biomarcadores \u2014 que tenham probabilidade razo\u00e1vel de prever benef\u00edcios cl\u00ednicos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A REGENXBIO acredita que o RGX-202 atende a esses requisitos com base em seus dados de express\u00e3o de microdistrofina, resultados funcionais e perfil de seguran\u00e7a.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">A submiss\u00e3o do FDA est\u00e1 prevista para o terceiro trimestre de 2026.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A REGENXBIO planeja iniciar o processo de submiss\u00e3o do seu pedido de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica (BLA) durante o terceiro trimestre de 2026.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A candidatura dever\u00e1 incluir:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Dados de seguran\u00e7a de 63 participantes inscritos nos estudos pivotal e confirmat\u00f3rio do AFFINITY DUCHENNE\u00ae.<\/li>\n\n\n\n<li>Dados de efic\u00e1cia de 30 participantes no estudo pivotal.<\/li>\n\n\n\n<li>Resultados da avalia\u00e7\u00e3o funcional de doze meses para pelo menos metade dos participantes do estudo principal.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Caso a an\u00e1lise do FDA prossiga conforme o esperado, a empresa acredita que o RGX-202 poder\u00e1 receber aprova\u00e7\u00e3o no segundo semestre de 2027.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Principais resultados do estudo pivotal RGX-202<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os dados do estudo pivotal recentemente divulgados mostraram resultados encorajadores para o RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Objetivo prim\u00e1rio alcan\u00e7ado com sucesso.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O RGX-202 atingiu seu objetivo prim\u00e1rio, com mais de 93% dos pacientes apresentando express\u00e3o de microdistrofina de pelo menos 10% na 12\u00aa semana ap\u00f3s o tratamento. Leia mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/rgx-202-phase-3-affinity-duchenne-results-released-by-regenxbio\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">RGX-202 apresenta ganhos em NSAA, mas dados importantes sobre biomarcadores est\u00e3o ausentes.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A microdistrofina \u00e9 uma vers\u00e3o encurtada da prote\u00edna distrofina, que as terapias gen\u00e9ticas visam produzir nas c\u00e9lulas musculares. A defici\u00eancia de distrofina \u00e9 a causa subjacente da distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Melhorias nos resultados funcionais<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Entre os pacientes que completaram as avalia\u00e7\u00f5es de acompanhamento de 12 meses, os pesquisadores observaram melhorias significativas em diversas medidas funcionais.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Isso inclu\u00eda:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>testes de fun\u00e7\u00e3o cronometrados<\/li>\n\n\n\n<li><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">Pontua\u00e7\u00f5es da Avalia\u00e7\u00e3o Ambulatorial North Star (NSAA)<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Indicadores gerais de desempenho f\u00edsico<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A empresa relatou uma significativa melhoria em compara\u00e7\u00e3o com as medi\u00e7\u00f5es iniciais.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Forte correla\u00e7\u00e3o entre microdistrofina e fun\u00e7\u00e3o.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A REGENXBIO tamb\u00e9m relatou uma forte rela\u00e7\u00e3o entre a express\u00e3o da microdistrofina na 12\u00aa semana e as melhorias funcionais observadas um ano ap\u00f3s o tratamento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Essa descoberta apoia o uso da microdistrofina como um marcador substituto que pode ajudar a prever o benef\u00edcio cl\u00ednico a longo prazo para pacientes com distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Perfil de seguran\u00e7a do RGX-202<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A empresa afirmou que o RGX-202 foi, em geral, bem tolerado ao longo do estudo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os pesquisadores relataram um perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel, o que, segundo a REGENXBIO, diferencia o RGX-202 de outras op\u00e7\u00f5es de tratamento potenciais atualmente em desenvolvimento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O monitoramento cont\u00ednuo fornecer\u00e1 informa\u00e7\u00f5es adicionais sobre a seguran\u00e7a a longo prazo, \u00e0 medida que os pacientes permanecem em acompanhamento.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">REGENXBIO se prepara para um poss\u00edvel lan\u00e7amento comercial.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Antecipando uma poss\u00edvel aprova\u00e7\u00e3o do FDA, a REGENXBIO j\u00e1 come\u00e7ou a preparar sua infraestrutura de fabrica\u00e7\u00e3o e comercializa\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A empresa est\u00e1 utilizando seu Centro de Inova\u00e7\u00e3o em Manufatura em Rockville, Maryland, onde a produ\u00e7\u00e3o destinada ao futuro fornecimento comercial teve in\u00edcio no ano passado.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Essa prontid\u00e3o para a produ\u00e7\u00e3o pode ajudar a ampliar o acesso dos pacientes caso o RGX-202 receba aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">O que isso significa para as fam\u00edlias com distrofia muscular de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A conclus\u00e3o do estudo confirmat\u00f3rio representa um avan\u00e7o significativo para o RGX-202 e para a comunidade de pacientes com distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Com a submiss\u00e3o do pedido de patente FDA prevista para o terceiro trimestre de 2026 e uma poss\u00edvel decis\u00e3o de aprova\u00e7\u00e3o esperada para o segundo semestre de 2027, as fam\u00edlias com distrofia muscular de Duchenne acompanhar\u00e3o de perto os pr\u00f3ximos desdobramentos regulat\u00f3rios.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se aprovado, o RGX-202 poder\u00e1 se tornar uma op\u00e7\u00e3o adicional de terapia g\u00eanica para pacientes com distrofia muscular de Duchenne, ampliando as op\u00e7\u00f5es de tratamento e potencialmente melhorando os resultados a longo prazo.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Perguntas frequentes (FAQ)<\/h2>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1782302007464\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">O que \u00e9 RGX-202?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>RGX-202 \u00e9 uma terapia gen\u00e9tica experimental que est\u00e1 sendo desenvolvida pela REGENXBIO para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1782302015108\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Quando a REGENXBIO submeter\u00e1 o RGX-202 ao FDA?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>A empresa planeja iniciar o processo de submiss\u00e3o do seu pedido de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica (BLA, na sigla em ingl\u00eas) no terceiro trimestre de 2026.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1782302022653\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Quais foram os principais resultados do estudo?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Mais de 93% dos pacientes atingiram pelo menos 10% de express\u00e3o de microdistrofina na 12\u00aa semana, e os dados funcionais iniciais mostraram melhorias significativas ap\u00f3s um ano.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1782302027017\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Quando o RGX-202 poder\u00e1 ser aprovado?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Caso o processo de revis\u00e3o do FDA prossiga conforme o esperado, a REGENXBIO acredita que o RGX-202 poder\u00e1 receber aprova\u00e7\u00e3o no segundo semestre de 2027.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1782302033436\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Quantos pacientes est\u00e3o inclu\u00eddos no pacote BLA?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>A submiss\u00e3o planejada dever\u00e1 incluir dados de seguran\u00e7a de 63 participantes e dados de efic\u00e1cia de 30 participantes no estudo pivotal.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO has announced the completion of patient dosing in the confirmatory study of RGX-202, its investigational gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). This important milestone marks the completion of the company&#8217;s registrational development program and supports a planned Biologics License Application (BLA) submission to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in the third [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":8158,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[525,88,652,61,107,108],"class_list":["post-8153","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-affinity-duchenne","tag-fda","tag-fda-drug-approval","tag-gene-therapy","tag-regenxbio","tag-rgx-202"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8153","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8153"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8153\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8157,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8153\/revisions\/8157"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8158"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8153"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8153"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8153"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}