{"id":7976,"date":"2026-05-14T20:35:20","date_gmt":"2026-05-14T17:35:20","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7976"},"modified":"2026-06-24T22:01:14","modified_gmt":"2026-06-24T19:01:14","slug":"avidity-biosciences-aoc-1044-safari44-phase-3-dmd-trial-nct07587242","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/avidity-biosciences-aoc-1044-safari44-phase-3-dmd-trial-nct07587242\/","title":{"rendered":"Ensaio cl\u00ednico de fase 3 com Del-Zota e SAFARI44: um novo estudo de supress\u00e3o do \u00e9xon 44 para distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A pesquisa sobre a distrofia muscular de Duchenne (DMD) continua avan\u00e7ando com o lan\u00e7amento do ensaio cl\u00ednico de Fase 3 Del-Zota SAFARI44, que avalia o AOC 1044, tamb\u00e9m conhecido como delpacibart zotadirsen. Essa terapia experimental est\u00e1 sendo desenvolvida para indiv\u00edduos com muta\u00e7\u00f5es no gene DMD pass\u00edveis de supress\u00e3o do \u00e9xon 44.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-the-safari-44-trial\">O que \u00e9 o ensaio cl\u00ednico SAFARI44?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-aoc-1044-delpacibart-zotadirsen\">O que \u00e9 Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)?<\/a><\/li><li><a href=\"#how-the-study-will-work\">Como o estudo funcionar\u00e1<\/a><ul><li><a href=\"#randomized-treatment-period\">Per\u00edodo de tratamento randomizado<\/a><\/li><li><a href=\"#open-label-extension-ole\">Extens\u00e3o de r\u00f3tulo aberto (OLE)<\/a><\/li><li><a href=\"#independent-safety-monitoring\">Monitoramento independente de seguran\u00e7a<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#safari-44-timeline\">Linha do tempo SAFARI44<\/a><ul><li><a href=\"#estimated-study-dates\">Datas estimadas para o estudo<\/a><\/li><li><a href=\"#planned-enrollment\">Matr\u00edcula planejada<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-can-participate\">Quem pode participar?<\/a><ul><li><a href=\"#key-inclusion-criteria\">Crit\u00e9rios de inclus\u00e3o principais<\/a><\/li><li><a href=\"#key-exclusion-criteria\">Crit\u00e9rios de exclus\u00e3o principais<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#why-this-trial-matters-for-the-dmd-community\">Por que este ensaio cl\u00ednico \u00e9 importante para a comunidade DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#contact-information\">Informa\u00e7\u00f5es de contato<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-the-safari-44-trial\" class=\"wp-block-heading\">O que \u00e9 o ensaio cl\u00ednico SAFARI44?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo SAFARI44 \u00e9 um ensaio cl\u00ednico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, concebido para avaliar a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia do AOC 1044 (Del-Zota) em meninos com distrofia muscular de Duchenne eleg\u00edveis para tratamento de supress\u00e3o do \u00e9xon 44. Leia mais:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/del-zota-explore44-provides-nearly-30-normal-dystrophin-production-in-patients-amenable-to-exon-44-skipping\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Del-zota (EXPLORE44) fornece quase 30% de produ\u00e7\u00e3o normal de distrofina.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O ensaio cl\u00ednico investigar\u00e1 se o AOC 1044 intravenoso pode ajudar a melhorar os resultados da doen\u00e7a em pacientes com DMD portadores de muta\u00e7\u00f5es espec\u00edficas no gene da distrofina. A terapia \u00e9 administrada por infus\u00e3o intravenosa a cada seis semanas.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-aoc-1044-delpacibart-zotadirsen\" class=\"wp-block-heading\">O que \u00e9 Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Del-Zota \u00e9 uma terapia experimental de exclus\u00e3o de \u00e9xon desenvolvida para tratar muta\u00e7\u00f5es no gene da distrofina que podem se beneficiar da exclus\u00e3o do \u00e9xon 44. O objetivo das terapias de exclus\u00e3o de \u00e9xon \u00e9 ajudar o corpo a produzir uma prote\u00edna distrofina mais curta, por\u00e9m funcional, o que pode retardar a degenera\u00e7\u00e3o muscular na distrofia muscular de Duchenne. Saiba mais:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Muta\u00e7\u00f5es e dele\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de terapias de salto do exon 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"968\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg\" alt=\"Muta\u00e7\u00f5es e dele\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de terapias de salto do exon 44 para distrofia muscular de Duchenne\" class=\"wp-image-5275\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg 968w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-284x300.jpg 284w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-768x813.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1452x1536.jpg 1452w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-11x12.jpg 11w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-397x420.jpg 397w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-150x159.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-300x317.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-696x737.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1068x1130.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping.jpg 1890w\" sizes=\"auto, (max-width: 968px) 100vw, 968px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diferentemente dos medicamentos tradicionais de exclus\u00e3o de \u00e9xons, o Del-Zota utiliza a tecnologia de conjuga\u00e7\u00e3o de oligonucleot\u00eddeos com anticorpos, projetada para melhorar a administra\u00e7\u00e3o da terapia no tecido muscular.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"how-the-study-will-work\" class=\"wp-block-heading\">Como o estudo funcionar\u00e1<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"randomized-treatment-period\" class=\"wp-block-heading\">Per\u00edodo de tratamento randomizado<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os participantes inscritos no estudo SAFARI44 receber\u00e3o um dos seguintes tratamentos:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Del-Zota (delpacibart zotadirsen)<\/li>\n\n\n\n<li>Placebo<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os tratamentos ser\u00e3o administrados a cada seis semanas, totalizando nove doses durante as primeiras 54 semanas do estudo.<\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"open-label-extension-ole\" class=\"wp-block-heading\">Extens\u00e3o de r\u00f3tulo aberto (OLE)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ap\u00f3s a conclus\u00e3o da fase de randomiza\u00e7\u00e3o, todos os participantes poder\u00e3o entrar em uma fase de extens\u00e3o aberta de 54 semanas. Durante esse per\u00edodo, todos os participantes receber\u00e3o Del-Zota, independentemente da sua designa\u00e7\u00e3o de tratamento original.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A dose final do tratamento est\u00e1 prevista para a Semana 102, seguida de avalia\u00e7\u00f5es adicionais e monitoramento de seguran\u00e7a at\u00e9 a Semana 114.<\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"independent-safety-monitoring\" class=\"wp-block-heading\">Monitoramento independente de seguran\u00e7a<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um Comit\u00ea Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) revisar\u00e1 regularmente os dados de seguran\u00e7a, tolerabilidade e efic\u00e1cia ao longo do estudo.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"safari-44-timeline\" class=\"wp-block-heading\">Linha do tempo SAFARI44<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"estimated-study-dates\" class=\"wp-block-heading\">Datas estimadas para o estudo<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>In\u00edcio do estudo: junho de 2026<\/li>\n\n\n\n<li>Conclus\u00e3o da fase inicial: maio de 2029<\/li>\n\n\n\n<li>Conclus\u00e3o do estudo: julho de 2030<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 id=\"planned-enrollment\" class=\"wp-block-heading\">Matr\u00edcula planejada<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os pesquisadores planejam recrutar aproximadamente 70 participantes para este estudo intervencionista de Fase 3.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"who-can-participate\" class=\"wp-block-heading\">Quem pode participar?<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"key-inclusion-criteria\" class=\"wp-block-heading\">Crit\u00e9rios de inclus\u00e3o principais<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para se qualificar para o estudo SAFARI44, os participantes devem:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Homens ambulatoriais diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne<\/li>\n\n\n\n<li>Apresentar muta\u00e7\u00e3o confirmada no gene da distrofina pass\u00edvel de corre\u00e7\u00e3o por meio de splicing alternativo do \u00e9xon 44.<\/li>\n\n\n\n<li>Ter entre 2 anos ou mais (Crian\u00e7a, Adulto, Idoso)<\/li>\n\n\n\n<li>Realizar as avalia\u00e7\u00f5es funcionais necess\u00e1rias durante a triagem.<\/li>\n\n\n\n<li>Estar em um regime est\u00e1vel de corticosteroides por pelo menos seis meses antes do in\u00edcio do tratamento.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 id=\"key-exclusion-criteria\" class=\"wp-block-heading\">Crit\u00e9rios de exclus\u00e3o principais<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os participantes podem n\u00e3o ser eleg\u00edveis se:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ter recebido terapia gen\u00e9tica ou terapia celular anteriormente.<\/li>\n\n\n\n<li>Usou outra terapia com oligonucleot\u00eddeos nos seis meses anteriores \u00e0 inscri\u00e7\u00e3o.<\/li>\n\n\n\n<li>Apresentam valores laboratoriais fora dos limites do protocolo.<\/li>\n\n\n\n<li>Recentemente, foram feitas altera\u00e7\u00f5es nos tratamentos, como o horm\u00f4nio do crescimento, a testosterona ou o givinostato.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 id=\"why-this-trial-matters-for-the-dmd-community\" class=\"wp-block-heading\">Por que este ensaio cl\u00ednico \u00e9 importante para a comunidade DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">As terapias de exclus\u00e3o de \u00e9xons continuam sendo uma das abordagens terap\u00eauticas mais importantes na pesquisa da distrofia muscular de Duchenne. Embora j\u00e1 existam diversos medicamentos para exclus\u00e3o de \u00e9xons para outros alvos ex\u00f4nicos, as op\u00e7\u00f5es para pacientes com muta\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de exclus\u00e3o do \u00e9xon 44 ainda s\u00e3o limitadas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo SAFARI44 poder\u00e1 fornecer informa\u00e7\u00f5es importantes sobre se o AOC 1044 pode melhorar com seguran\u00e7a a restaura\u00e7\u00e3o da distrofina e os resultados cl\u00ednicos nessa popula\u00e7\u00e3o de pacientes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Saber mais:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Pr\u00f3ximas terapias de salto do Exon 44 para o tratamento da doen\u00e7a de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"contact-information\" class=\"wp-block-heading\">Informa\u00e7\u00f5es de contato<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo \u00e9 patrocinado pela Avidity Biosciences.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Telefone: 858-771-7038<\/li>\n\n\n\n<li>E-mail: <a>medinfo@aviditybio.com<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Atualmente, nenhum local de estudo foi divulgado publicamente.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Siga esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos os ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Duchenne muscular dystrophy (DMD) research continues to move forward with the launch of the Del-Zota SAFARI44 Phase 3 clinical trial evaluating AOC 1044, also known as delpacibart zotadirsen. This investigational therapy is being developed for individuals with DMD mutations amenable to exon 44 skipping. What Is the SAFARI44 Trial? The SAFARI44 study is a randomized, [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":7979,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[459,126,137,298,397,141,127,246,77,178,779],"class_list":["post-7976","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-aoc-1044","tag-avidity-biosciences","tag-clinical-trial","tag-del-zota","tag-delpacibart-zotadirsen","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-exon-skipping","tag-exon-skipping-therapies","tag-safari44"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7976","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7976"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7976\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/7979"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7976"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7976"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7976"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}