{"id":7974,"date":"2026-05-27T17:33:34","date_gmt":"2026-05-27T14:33:34","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7974"},"modified":"2026-05-27T17:33:35","modified_gmt":"2026-05-27T14:33:35","slug":"dyne-251-z-rostudirsen-phase-3-forzetto-clinical-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dyne-251-z-rostudirsen-phase-3-forzetto-clinical-trial\/","title":{"rendered":"O ensaio cl\u00ednico de Fase 3 do Z-Rostudirsen para DMD (DYNE-251 e FORZETTO) tem in\u00edcio oficial."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>A Dyne Therapeutics anunciou o in\u00edcio do Ensaio Cl\u00ednico de Fase 3 FORZETTO (NCT07608432) do Z-Rostudirsen para DMD, marcando mais um grande passo em frente para as fam\u00edlias afetadas pela distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo global de Fase 3 avaliar\u00e1 o z-rostudirsen (DYNE-251) em pessoas com DMD que sejam eleg\u00edveis para o procedimento de exclus\u00e3o do \u00e9xon 51. A empresa tamb\u00e9m planeja submeter um pedido de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica (BLA) para o FDA nos EUA ainda neste trimestre, visando aprova\u00e7\u00e3o acelerada. Saiba mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/biologics-license-application-bla\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"5027\" rel=\"noreferrer noopener\">O que significa BLA?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O desenho do estudo FORZETTO ser\u00e1 apresentado durante o 19\u00ba Congresso Internacional de Doen\u00e7as Neuromusculares (ICNMD), em Floren\u00e7a, It\u00e1lia.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-z-rostudirsen-dyne-251\">O que \u00e9 Z-Rostudirsen (DYNE-251)?<\/a><\/li><li><a href=\"#how-the-forzetto-phase-3-trial-will-work\">Como funcionar\u00e1 o ensaio cl\u00ednico de fase 3 do FORZETTO<\/a><\/li><li><a href=\"#primary-endpoint-focuses-on-muscle-function\">O objetivo prim\u00e1rio concentra-se na fun\u00e7\u00e3o muscular.<\/a><\/li><li><a href=\"#additional-secondary-endpoints-in-the-forzetto-study\">Desfechos secund\u00e1rios adicionais no estudo FORZETTO<\/a><\/li><li><a href=\"#fda-alignment-and-accelerated-approval-plans\">Planos de alinhamento e aprova\u00e7\u00e3o acelerada FDA<\/a><\/li><li><a href=\"#why-the-dyne-therapeutics-phase-3-forzetto-trial-of-z-rostudirsen-for-dmd-matters\">Por que o estudo de fase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO com Z-Rostudirsen para DMD \u00e9 importante?<\/a><\/li><li><a href=\"#contact-information\">Informa\u00e7\u00f5es de contato<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-z-rostudirsen-dyne-251\" class=\"wp-block-heading\">O que \u00e9 Z-Rostudirsen (DYNE-251)?<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"a-next-generation-exon-51-skipping-therapy\" class=\"wp-block-heading\">Uma terapia de pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o para pular o \u00e9xon 51<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Z-rostudirsen, tamb\u00e9m conhecido como DYNE-251, \u00e9 uma terapia experimental desenvolvida para pessoas com muta\u00e7\u00f5es no gene DMD que podem se beneficiar do pulo do \u00e9xon 51.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A terapia visa ajudar o corpo a produzir prote\u00edna distrofina quase completa nos tecidos musculares e no sistema nervoso central. A distrofina \u00e9 essencial para proteger os m\u00fasculos contra danos, e sua aus\u00eancia leva \u00e0 fraqueza muscular progressiva em pacientes com DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Segundo a Dyne Therapeutics, o objetivo do tratamento n\u00e3o \u00e9 apenas melhorar os biomarcadores laboratoriais, mas tamb\u00e9m ajudar os pacientes a se movimentarem melhor, respirarem melhor e melhorarem sua qualidade de vida di\u00e1ria.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"847\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg\" alt=\"Muta\u00e7\u00f5es e dele\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de terapias de salto do exon 51 para distrofia muscular de Duchenne\" class=\"wp-image-4526\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg 847w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-248x300.jpg 248w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-768x929.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1270x1536.jpg 1270w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1693x2048.jpg 1693w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-10x12.jpg 10w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-347x420.jpg 347w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-150x181.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-300x363.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-696x842.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1068x1292.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1920x2323.jpg 1920w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping.jpg 1984w\" sizes=\"auto, (max-width: 847px) 100vw, 847px\" \/><figcaption class=\"wp-element-caption\"><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-51-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Muta\u00e7\u00f5es e dele\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de terapias de salto do exon 51<\/a><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>EXPERIMENTE AGORA:<\/strong> <strong><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/duchenne-exon-deletion-tool\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">DMD ou BMD? Ferramenta de verifica\u00e7\u00e3o de \u00e9xons<\/a><\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"how-the-forzetto-phase-3-trial-will-work\" class=\"wp-block-heading\">Como funcionar\u00e1 o ensaio cl\u00ednico de fase 3 do FORZETTO<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"global-randomized-placebo-controlled-study\" class=\"wp-block-heading\">Estudo global randomizado controlado por placebo<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O estudo de Fase 3 DYNE-251 FORZETTO \u00e9 um estudo global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, projetado para avaliar a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia do z-rostudirsen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os principais detalhes do estudo incluem:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Aproximadamente 90 participantes do sexo masculino ambulatoriais<\/li>\n\n\n\n<li>Para crian\u00e7as de 4 a 18 anos.<\/li>\n\n\n\n<li>Os participantes devem estar de acordo com a exclus\u00e3o do \u00e9xon 51.<\/li>\n\n\n\n<li>Os pacientes receber\u00e3o:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>20 mg\/kg z-rostudirsen<\/li>\n\n\n\n<li>ou placebo<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>O tratamento ser\u00e1 administrado a cada quatro semanas (Q4W).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O primeiro centro de ensaios cl\u00ednicos j\u00e1 foi ativado e o recrutamento est\u00e1 aberto.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"primary-endpoint-focuses-on-muscle-function\" class=\"wp-block-heading\">O objetivo prim\u00e1rio concentra-se na fun\u00e7\u00e3o muscular.<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"rise-from-floor-velocity-will-be-measured\" class=\"wp-block-heading\">A velocidade de subida a partir do ch\u00e3o ser\u00e1 medida.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O principal objetivo do estudo \u00e9 medir as altera\u00e7\u00f5es na velocidade de subida a partir do ch\u00e3o (RFF), tamb\u00e9m chamada de tempo de subida (TTR), na semana 73.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este teste mede a rapidez com que um paciente consegue se levantar do ch\u00e3o e \u00e9 considerado um importante indicador de for\u00e7a muscular e coordena\u00e7\u00e3o motora em ensaios cl\u00ednicos de DMD (distrofia muscular de Duchenne).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">No estudo DELIVER de Fase 1\/2, realizado anteriormente, os pacientes tratados com z-rostudirsen apresentaram melhorias significativas na velocidade de recorr\u00eancia do fluxo sangu\u00edneo (RFF) ap\u00f3s seis meses, em compara\u00e7\u00e3o com os participantes tratados com placebo.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"additional-secondary-endpoints-in-the-forzetto-study\" class=\"wp-block-heading\">Desfechos secund\u00e1rios adicionais no estudo FORZETTO<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"researchers-will-track-mobility-and-lung-function\" class=\"wp-block-heading\">Pesquisadores ir\u00e3o monitorar a mobilidade e a fun\u00e7\u00e3o pulmonar.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo tamb\u00e9m avaliar\u00e1 diversos outros desfechos funcionais, incluindo:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Velocidade da passada no percentil 95 (SV95C)<\/li>\n\n\n\n<li><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">Avalia\u00e7\u00e3o Ambulatorial North Star (NSAA)<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Caminhada\/Corrida de 10 Metros (10MWR)<\/li>\n\n\n\n<li>Subida de Quatro Degraus (4SC)<\/li>\n\n\n\n<li>Percentual da Capacidade Vital For\u00e7ada Prevista (FVC%p)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os pesquisadores tamb\u00e9m coletar\u00e3o dados relatados pelos pacientes para entender melhor como o tratamento pode impactar a vida di\u00e1ria.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ap\u00f3s o per\u00edodo inicial de 72 semanas controlado por placebo, os participantes eleg\u00edveis podem continuar em um estudo de extens\u00e3o aberto de 96 semanas.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"fda-alignment-and-accelerated-approval-plans\" class=\"wp-block-heading\">Planos de alinhamento e aprova\u00e7\u00e3o acelerada FDA<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"forzetto-could-support-full-traditional-approval\" class=\"wp-block-heading\">FORZETTO Poderia Suportar a Aprova\u00e7\u00e3o Tradicional Completa<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A Dyne Therapeutics afirmou que a empresa alinhou-se com a Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) no desenho e protocolo do ensaio de Fase 3 da FORZETTO.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo tem como objetivo servir como o ensaio confirmat\u00f3rio necess\u00e1rio para potencialmente converter a aprova\u00e7\u00e3o acelerada em aprova\u00e7\u00e3o tradicional completa nos Estados Unidos. O ensaio tamb\u00e9m poder\u00e1 dar suporte a futuros pedidos de aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria fora dos EUA.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"why-the-dyne-therapeutics-phase-3-forzetto-trial-of-z-rostudirsen-for-dmd-matters\" class=\"wp-block-heading\">Por que o estudo de fase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO com Z-Rostudirsen para DMD \u00e9 importante?<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"a-potentially-important-development-for-the-dmd-community\" class=\"wp-block-heading\">Um desenvolvimento potencialmente importante para a comunidade DMD<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O lan\u00e7amento do estudo de fase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO com Z-Rostudirsen para DMD representa um marco importante para a comunidade Duchenne, especialmente para pacientes eleg\u00edveis para terapias de exclus\u00e3o do \u00e9xon 51.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Com dados cl\u00ednicos iniciais promissores e um amplo estudo confirmat\u00f3rio em andamento, pesquisadores e fam\u00edlias acompanhar\u00e3o de perto se a DYNE-251 pode proporcionar melhorias funcionais significativas para pessoas que vivem com distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"contact-information\" class=\"wp-block-heading\">Informa\u00e7\u00f5es de contato<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Nome: Ensaios Cl\u00ednicos da Dyne<\/li>\n\n\n\n<li>N\u00famero de telefone: +1-781-317-1919<\/li>\n\n\n\n<li>E-mail: clinicaltrials@dyne-tx.com<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Siga esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos os ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Dyne Therapeutics has announced the start of the Dyne Therapeutics Phase 3 FORZETTO Trial (NCT07608432) of Z-Rostudirsen for DMD, marking another major step forward for families affected by Duchenne muscular dystrophy (DMD). The global Phase 3 study will evaluate z-rostudirsen (DYNE-251) in people living with DMD who are amenable to exon 51 skipping. 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