{"id":7968,"date":"2026-05-14T14:59:27","date_gmt":"2026-05-14T11:59:27","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7968"},"modified":"2026-05-14T15:47:11","modified_gmt":"2026-05-14T12:47:11","slug":"rgx-202-phase-3-affinity-duchenne-results-released-by-regenxbio","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/rgx-202-phase-3-affinity-duchenne-results-released-by-regenxbio\/","title":{"rendered":"A terapia g\u00eanica RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne demonstra melhora na NSAA e na express\u00e3o de microdistrofina \u2014 mas faltam dados importantes sobre biomarcadores."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>A REGENXBIO anunciou recentemente resultados preliminares positivos da Fase 3 do estudo AFFINITY DUCHENNE, que avalia o RGX-202, uma terapia g\u00eanica experimental para distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong> Segundo a empresa, o estudo atingiu seu objetivo prim\u00e1rio com alta signific\u00e2ncia estat\u00edstica, al\u00e9m de demonstrar melhorias funcionais encorajadoras nos pacientes tratados.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">O que o julgamento AFFINITY DUCHENNE demonstrou?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A descoberta mais importante do comunicado de imprensa foi que 93% dos pacientes atingiram mais de 10% de express\u00e3o de microdistrofina na 12\u00aa semana ap\u00f3s o tratamento com RGX-202. Os pesquisadores tamb\u00e9m relataram um n\u00edvel m\u00e9dio de express\u00e3o de microdistrofina de 71,1% entre os participantes.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>O objetivo prim\u00e1rio foi alcan\u00e7ado com alta signific\u00e2ncia estat\u00edstica; 93% dos pacientes apresentaram express\u00e3o de microdistrofina acima de 10% (p&lt;0,0001).<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Correla\u00e7\u00e3o estatisticamente significativa entre a express\u00e3o da microdistrofina RGX-202 e a melhora funcional (NSAA n=9), corroborando a validade do desfecho substituto.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Perfil de seguran\u00e7a diferenciado e bem tolerado<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Empresa se prepara para poss\u00edvel aprova\u00e7\u00e3o acelerada em 2027.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Al\u00e9m disso, dados funcionais preliminares sugeriram que os pacientes apresentaram melhora nos escores da NSAA (Avalia\u00e7\u00e3o Ambulatorial North Star) e em testes funcionais cronometrados, tais como:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Hora de se posicionar<\/li>\n\n\n\n<li>Caminhada\/Corrida de 10 metros<\/li>\n\n\n\n<li>Hora de escalar<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esses resultados s\u00e3o importantes porque a NSAA \u00e9 uma das ferramentas cl\u00ednicas mais utilizadas para avaliar a fun\u00e7\u00e3o motora em meninos com distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Por que a melhoria da NSAA \u00e9 importante?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">A NSAA mede as habilidades funcionais na vida real.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A escala NSAA avalia habilidades f\u00edsicas cotidianas, como levantar-se, subir escadas, caminhar e pular. Na distrofia muscular de Duchenne, os escores da NSAA geralmente diminuem com o tempo \u00e0 medida que o dano muscular progride.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A estabiliza\u00e7\u00e3o ou melhora nos escores da NSAA pode sugerir que uma terapia est\u00e1 ajudando a preservar a fun\u00e7\u00e3o muscular ou a retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Correla\u00e7\u00e3o entre microdistrofina e melhora funcional<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A REGENXBIO tamb\u00e9m afirmou que o RGX-202 demonstrou uma correla\u00e7\u00e3o estatisticamente significativa entre a express\u00e3o da microdistrofina e a melhora funcional ap\u00f3s um ano. Isso \u00e9 particularmente importante porque \u00f3rg\u00e3os reguladores, como o FDA, exigem cada vez mais evid\u00eancias de que as melhorias nos biomarcadores se traduzem em benef\u00edcios cl\u00ednicos relevantes para os pacientes. Saiba mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NSAA<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Observou-se a express\u00e3o da microdistrofina.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">93% dos pacientes ultrapassaram o limite de 10%.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Uma das principais descobertas foi que 93% dos participantes atingiram uma express\u00e3o de microdistrofina acima de 10%. Na \u00e1rea da distrofia muscular de Duchenne, esse limiar \u00e9 frequentemente considerado clinicamente significativo, pois n\u00edveis mais elevados de distrofina podem melhorar a estabilidade muscular e reduzir a degenera\u00e7\u00e3o ao longo do tempo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A empresa tamb\u00e9m informou que 80% dos pacientes alcan\u00e7aram express\u00e3o de microdistrofina acima de 40%, o que \u00e9 considerado um n\u00edvel notavelmente alto para um estudo de terapia g\u00eanica em DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Saiba mais: <a href=\"https:\/\/regenxbio.gcs-web.com\/static-files\/b554d29e-1bb8-40f1-ba4c-e1494d5172f1\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Estudo pivotal AFFINITY DUCHENNE do RGX-202<\/a><\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">No entanto, dados importantes sobre biomarcadores n\u00e3o foram compartilhados.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Dados sobre creatina quinase (CK), AST e ALT estavam ausentes.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apesar dos resultados iniciais promissores, o comunicado de imprensa n\u00e3o incluiu dados detalhados sobre diversos biomarcadores cr\u00edticos, incluindo:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" rel=\"noreferrer noopener\">Creatina Quinase (CK)<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Aspartato aminotransferase (AST)<\/li>\n\n\n\n<li>Alanina aminotransferase (ALT)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Essa omiss\u00e3o \u00e9 importante porque esses biomarcadores s\u00e3o amplamente utilizados para avaliar danos musculares e problemas de seguran\u00e7a relacionados ao f\u00edgado na distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Por que CK, AST e ALT s\u00e3o t\u00e3o importantes na distrofia muscular de Duchenne?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Creatina Quinase (CK)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A creatina quinase (CK) \u00e9 um dos biomarcadores mais importantes na distrofia muscular de Duchenne. N\u00edveis elevados de CK indicam degrada\u00e7\u00e3o muscular cont\u00ednua. Se uma terapia g\u00eanica estiver realmente protegendo as fibras musculares, muitos especialistas esperam que os n\u00edveis de CK diminuam com o tempo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sem dados de CK, torna-se mais dif\u00edcil entender se a terapia est\u00e1 reduzindo o dano muscular ativo em n\u00edvel bioqu\u00edmico.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">AST e ALT<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">AST e ALT s\u00e3o comumente conhecidas como enzimas hep\u00e1ticas, mas em pacientes com distrofia muscular de Duchenne, seus n\u00edveis tamb\u00e9m podem aumentar devido a les\u00f5es musculares. N\u00edveis elevados de AST e ALT podem refletir:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Destrui\u00e7\u00e3o muscular cont\u00ednua<\/li>\n\n\n\n<li>Inflama\u00e7\u00e3o do f\u00edgado<\/li>\n\n\n\n<li>Potencial toxicidade relacionada ao tratamento<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O monitoramento desses biomarcadores \u00e9 especialmente importante em ensaios cl\u00ednicos de terapia g\u00eanica, pois os efeitos adversos relacionados ao f\u00edgado continuam sendo uma grande preocupa\u00e7\u00e3o de seguran\u00e7a nessa \u00e1rea. Leia mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/ck-levels-after-duchenne-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Por que os dados de CK, AST e ALT s\u00e3o importantes?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Por que a transpar\u00eancia dos biomarcadores \u00e9 importante<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Embora a express\u00e3o da microdistrofina e a melhora nos n\u00edveis de NSAA sejam resultados encorajadores, biomarcadores como CK, AST e ALT fornecem outra camada cr\u00edtica de evid\u00eancias sobre como a terapia afeta o corpo biologicamente.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Fam\u00edlias, m\u00e9dicos e pesquisadores precisam de dados transparentes sobre biomarcadores para melhor compreender:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Se o dano muscular est\u00e1 realmente diminuindo<\/li>\n\n\n\n<li>Qu\u00e3o duradouro pode ser o efeito terap\u00eautico?<\/li>\n\n\n\n<li>Se as preocupa\u00e7\u00f5es com a seguran\u00e7a est\u00e3o surgindo ao longo do tempo.<\/li>\n\n\n\n<li>Como o RGX-202 se compara a outras terapias gen\u00e9ticas para Duchenne?<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A comunidade de pacientes com distrofia muscular de Duchenne aguarda h\u00e1 d\u00e9cadas por terapias significativas. Dados funcionais positivos e forte express\u00e3o de microdistrofina s\u00e3o avan\u00e7os encorajadores, mas a transpar\u00eancia abrangente dos biomarcadores ser\u00e1 essencial para avaliar completamente o valor cl\u00ednico a longo prazo e o perfil de seguran\u00e7a do RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Siga esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos os ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO recently announced positive topline results from the Phase 3 portion of the AFFINITY DUCHENNE trial evaluating RGX-202, an investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD). According to the company, the study met its primary endpoint with high statistical significance, while also showing encouraging functional improvements in treated patients. What Did the AFFINITY DUCHENNE [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":7969,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[525,137,61,344,107,108],"class_list":["post-7968","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-affinity-duchenne","tag-clinical-trial","tag-gene-therapy","tag-microdystrophin","tag-regenxbio","tag-rgx-202"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7968","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7968"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7968\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/7969"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7968"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7968"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7968"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}