{"id":7866,"date":"2026-05-07T14:46:47","date_gmt":"2026-05-07T11:46:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7866"},"modified":"2026-05-07T16:36:59","modified_gmt":"2026-05-07T13:36:59","slug":"entrada-therapeutics-phase-1-2-results-for-entr-601-44-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/entrada-therapeutics-phase-1-2-results-for-entr-601-44-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"A Entrada Therapeutics anuncia os resultados da Fase 1\/2 do estudo com a ENTR-601-44 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Entrada Therapeutics anunciou os resultados iniciais dos ensaios cl\u00ednicos da ENTR-601-44, um tratamento experimental para pessoas com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A terapia foi desenvolvida para pacientes que podem se beneficiar do &quot;pulo do \u00e9xon 44&quot;, uma abordagem gen\u00e9tica que visa ajudar o corpo a produzir mais prote\u00edna distrofina. Saiba mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Muta\u00e7\u00f5es e dele\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de terapias de salto do exon 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>No entanto, a terapia de pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o para distrofia muscular de Duchenne, Entrada Therapeutics, apresentou resultados decepcionantes.<\/strong> Ap\u00f3s o an\u00fancio dos dados, o medicamento que est\u00e1 sendo desenvolvido para crian\u00e7as com distrofia muscular de Duchenne ficou muito aqu\u00e9m das expectativas dos analistas em um ensaio cl\u00ednico de fase inicial e intermedi\u00e1ria, fazendo com que as a\u00e7\u00f5es da empresa ca\u00edssem mais de 50% nas negocia\u00e7\u00f5es pr\u00e9-mercado na quinta-feira.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A distrofina \u00e9 uma prote\u00edna importante que ajuda a manter os m\u00fasculos fortes. Pessoas com DMD apresentam n\u00edveis muito baixos ou aus\u00eancia de distrofina, o que leva \u00e0 fraqueza muscular progressiva. Saiba mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dystrophin-gene\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"3785\" rel=\"noreferrer noopener\">Gene da distrofina<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">O que aconteceu no estudo?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo de Fase 1\/2 com ELEVATE-44-201 incluiu meninos e jovens adultos com idades entre 4 e 20 anos. Os participantes receberam ENTR-601-44 ou um placebo. Os pesquisadores avaliaram principalmente a seguran\u00e7a, a produ\u00e7\u00e3o de distrofina e a fun\u00e7\u00e3o f\u00edsica.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Principais conclus\u00f5es<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os pesquisadores relataram que:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>O estudo Entrada Therapeutics avaliou o ENTR-601-44 em meninos ambulatoriais de 6 a 17 anos com distrofia muscular de Duchenne causada por muta\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de elimina\u00e7\u00e3o do \u00e9xon 44.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>A empresa de biotecnologia sediada em Boston relatou que os pacientes que receberam o tratamento alcan\u00e7aram um aumento de 2,36 pontos percentuais na express\u00e3o da distrofina a partir de um n\u00edvel basal de 4%, restaurando parte da prote\u00edna muscular essencial ausente em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Em uma nota de pesquisa publicada em abril, o analista Myles Minter, da William Blair, afirmou que um aumento de distrofina ajustado por placebo de pelo menos 10% representava o cen\u00e1rio de refer\u00eancia esperado para a terapia, enquanto as proje\u00e7\u00f5es internas da empresa estimavam aproximadamente 11%.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Os resultados tamb\u00e9m foram desfavor\u00e1veis em compara\u00e7\u00e3o com o del-zota, candidato concorrente do Avidity Biosciences para o pulo do \u00e9xon 44, que anteriormente demonstrou ganhos de distrofina ajustados por placebo de aproximadamente 25% em um estudo cl\u00ednico de est\u00e1gio intermedi\u00e1rio \u2014 um n\u00edvel que os analistas da Oppenheimer descreveram como o par\u00e2metro de sucesso para o programa do Entrada.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Antes da divulga\u00e7\u00e3o dos dados, Minter identificou a efici\u00eancia da administra\u00e7\u00e3o muscular como a principal preocupa\u00e7\u00e3o para o ENTR-601-44, e o Entrada revelou posteriormente que a exposi\u00e7\u00e3o sist\u00eamica ao medicamento em pacientes pedi\u00e1tricos foi menor do que o previsto em compara\u00e7\u00e3o com os participantes adultos.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>A distrofia muscular de Duchenne \u00e9 uma doen\u00e7a neuromuscular heredit\u00e1ria rara que afeta principalmente meninos e leva \u00e0 degenera\u00e7\u00e3o muscular progressiva ao longo do tempo.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>O estudo tamb\u00e9m demonstrou uma melhora estatisticamente significativa no tempo necess\u00e1rio para que os participantes tratados fizessem a transi\u00e7\u00e3o do ch\u00e3o para a posi\u00e7\u00e3o em p\u00e9, uma avalia\u00e7\u00e3o funcional comumente usada para monitorar a for\u00e7a muscular e prever a perda da capacidade de deambula\u00e7\u00e3o.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>O estudo Entrada tamb\u00e9m confirmou que a administra\u00e7\u00e3o da dose foi iniciada em um segundo grupo de pacientes, que receber\u00e1 o dobro da dose original, e que resultados cl\u00ednicos adicionais ser\u00e3o divulgados antes do final de 2026.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">O que torna esta terapia diferente?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os cientistas que desenvolvem o estudo Entrada acreditam que sua tecnologia de administra\u00e7\u00e3o pode ajudar o tratamento a atingir as c\u00e9lulas-tronco musculares, chamadas c\u00e9lulas sat\u00e9lite. Essas c\u00e9lulas s\u00e3o importantes porque ajudam a reparar m\u00fasculos danificados e a criar novas fibras musculares.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os pesquisadores acreditam que isso pode explicar por que alguns pacientes apresentaram melhorias funcionais precoces, mesmo que os aumentos de distrofina tenham sido relativamente modestos. <\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">O que acontece a seguir?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Todos os participantes do primeiro grupo passaram agora para a fase aberta do estudo, na qual todos recebem a terapia. Os pesquisadores tamb\u00e9m est\u00e3o testando doses mais altas em outros grupos de pacientes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A Entrada espera obter mais resultados ainda em 2026.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Siga esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos os ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Entrada Therapeutics announced early clinical trial results for ENTR-601-44, an experimental treatment for people with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The therapy is designed for patients who can benefit from \u201cexon 44 skipping,\u201d a genetic approach aimed at helping the body produce more dystrophin protein. 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