{"id":7752,"date":"2026-04-28T20:01:26","date_gmt":"2026-04-28T17:01:26","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7752"},"modified":"2026-05-15T13:57:36","modified_gmt":"2026-05-15T10:57:36","slug":"faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy\/","title":{"rendered":"Terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica do gene PBGENE-DMD: benef\u00edcios, elegibilidade e perguntas frequentes"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>A terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica PBGENE-DMD \u00e9 um tratamento experimental, o primeiro da sua classe, desenvolvido pela Precision BioSciences para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ao contr\u00e1rio das terapias tradicionais, a PBGENE-DMD utiliza uma estrat\u00e9gia de excis\u00e3o g\u00eanica baseada na tecnologia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica ARCUS. Ela \u00e9 administrada por meio de um \u00fanico vetor de v\u00edrus adeno-associado (AAV) que codifica duas nucleases ARCUS projetadas para editar permanentemente o gene da distrofina.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esta abordagem tem como objetivo:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Remova as se\u00e7\u00f5es defeituosas do DNA dentro do gene da distrofina.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Permitir que o corpo produza uma prote\u00edna distrofina quase completa e funcional.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Proporciona melhorias musculares a longo prazo e potencialmente duradouras.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dados pr\u00e9-cl\u00ednicos mostram que a PBGENE-DMD pode restaurar a express\u00e3o da distrofina em v\u00e1rios tipos de m\u00fasculos, incluindo m\u00fasculo esquel\u00e9tico, diafragma e tecido card\u00edaco, al\u00e9m de editar c\u00e9lulas-tronco sat\u00e9lite musculares, que s\u00e3o essenciais para um benef\u00edcio sustentado. .<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#why-is-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-important\">Por que a terapia de edi\u00e7\u00e3o do gene PBGENE-DMD \u00e9 importante?<\/a><ul><li><a href=\"#permanent-gene-editing\">Edi\u00e7\u00e3o Gen\u00e9tica Permanente<\/a><\/li><li><a href=\"#near-full-length-dystrophin-production\">Produ\u00e7\u00e3o de distrofina quase completa<\/a><\/li><li><a href=\"#targeting-muscle-stem-cells\">Direcionando c\u00e9lulas-tronco musculares<\/a><\/li><li><a href=\"#multi-tissue-impact\">Impacto em m\u00faltiplos tecidos<\/a><\/li><li><a href=\"#regulatory-recognition\">Reconhecimento regulat\u00f3rio<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-can-receive-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-eligibility-fa-qs\">Quem pode receber a terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica PBGENE-DMD? (Perguntas frequentes sobre elegibilidade)<\/a><ul><li><a href=\"#\u2705-eligible-patients\">\u2705 Pacientes eleg\u00edveis<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392685572\">Quais dele\u00e7\u00f5es de exons s\u00e3o eleg\u00edveis para a terapia de edi\u00e7\u00e3o do gene PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392706521\">Quais s\u00e3o as habilidades f\u00edsicas necess\u00e1rias?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392815309\">As vacinas s\u00e3o obrigat\u00f3rias?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392838933\">\u00c9 necess\u00e1rio dar consentimento?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392849177\">\u00c9 necess\u00e1rio acompanhamento a longo prazo?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-is-not-eligible-for-pbgene-dmd-exclusion-fa-qs\">Quem N\u00c3O \u00e9 eleg\u00edvel para o PBGENE-DMD? (Perguntas frequentes sobre exclus\u00f5es)<\/a><ul><li><a href=\"#\u274c-ineligible-patients\">\u274c Pacientes ineleg\u00edveis<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393251291\">Pacientes com hist\u00f3rico de terapia g\u00eanica podem participar?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393281660\">E quanto \u00e0s terapias de exclus\u00e3o de \u00e9xons ou de distrofina?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393309651\">Pacientes que participam de outros ensaios cl\u00ednicos s\u00e3o eleg\u00edveis?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393318621\">Pacientes com anticorpos AAV positivos s\u00e3o eleg\u00edveis?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393328468\">Todas as muta\u00e7\u00f5es do gene DMD s\u00e3o eleg\u00edveis?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393410826\">Quais condi\u00e7\u00f5es card\u00edacas excluem pacientes?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393452605\">Pacientes com contraindica\u00e7\u00f5es para imunossupress\u00e3o podem participar?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-gene-editing-therapy-fa-qs-from-families\">Terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica para PBGENE-DMD: Perguntas frequentes de fam\u00edlias<\/a><ul><li><a href=\"#faq-question-1777394327672\">Uma crian\u00e7a tratada com Elevidys tamb\u00e9m pode receber terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica com PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777394381372\">Meu filho, que tem uma dele\u00e7\u00e3o no \u00e9xon 43 do gene DMD, pode receber terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica com PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777394586338\">Meu filho, que apresenta dele\u00e7\u00e3o dos exons 48 a 55, pode receber terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica com o gene PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777395554562\">A terapia PBGENE-DMD \u00e9 uma op\u00e7\u00e3o de tratamento para meninos com DMD com dele\u00e7\u00e3o do \u00e9xon 45?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#precision-bio-sciences-presents-new-preclinical-data-supporting-the-advancement-of-pbgene-dmd-into-clinic\">Precision BioSciences apresenta novos dados pr\u00e9-cl\u00ednicos que apoiam o avan\u00e7o do PBGENE-DMD para a fase cl\u00ednica.<\/a><\/li><li><a href=\"#final-thoughts\">Considera\u00e7\u00f5es finais<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-is-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-important\"><strong>Por que a terapia de edi\u00e7\u00e3o do gene PBGENE-DMD \u00e9 importante?<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A muta\u00e7\u00e3o PBGENE-DMD representa uma mudan\u00e7a significativa na estrat\u00e9gia de tratamento da distrofia muscular de Duchenne, oferecendo diversas vantagens potenciais em rela\u00e7\u00e3o \u00e0s terapias existentes:<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"permanent-gene-editing\"><strong>Edi\u00e7\u00e3o Gen\u00e9tica Permanente<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A maioria dos tratamentos atuais, como o splicing alternativo de \u00e9xons, requer doses repetidas e proporciona efeitos tempor\u00e1rios. O PBGENE-DMD visa modificar o DNA permanentemente, oferecendo potencialmente uma abordagem de tratamento em dose \u00fanica.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"near-full-length-dystrophin-production\"><strong>Produ\u00e7\u00e3o de distrofina quase completa<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ao contr\u00e1rio das terapias com microdistrofina que produzem prote\u00ednas encurtadas, a PBGENE-DMD foi concebida para restaurar uma prote\u00edna distrofina mais completa e funcional, o que pode melhorar os resultados cl\u00ednicos.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"targeting-muscle-stem-cells\"><strong>Direcionando c\u00e9lulas-tronco musculares<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ao editar as c\u00e9lulas sat\u00e9lite, a PBGENE-DMD pode promover a regenera\u00e7\u00e3o muscular cont\u00ednua e a durabilidade a longo prazo, uma limita\u00e7\u00e3o fundamental de outras terapias.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"multi-tissue-impact\"><strong>Impacto em m\u00faltiplos tecidos<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos demonstram efeitos em:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>M\u00fasculo esquel\u00e9tico<\/li>\n\n\n\n<li>M\u00fasculo card\u00edaco<\/li>\n\n\n\n<li>Diafragma<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Isso \u00e9 especialmente importante devido ao papel da insufici\u00eancia card\u00edaca e respirat\u00f3ria na progress\u00e3o da DMD.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"regulatory-recognition\"><strong>Reconhecimento regulat\u00f3rio<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O PBGENE-DMD recebeu importantes designa\u00e7\u00f5es do FDA, incluindo:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Designa\u00e7\u00e3o Fast Track<\/li>\n\n\n\n<li>Designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o<\/li>\n\n\n\n<li>Designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-can-receive-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-eligibility-fa-qs\"><strong>Quem pode receber a terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica PBGENE-DMD? (Perguntas frequentes sobre elegibilidade)<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os seguintes crit\u00e9rios s\u00e3o baseados nos requisitos de elegibilidade para ensaios cl\u00ednicos. .<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\u2705-eligible-patients\">\u2705 <strong>Pacientes eleg\u00edveis<\/strong><\/h3>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777392685572\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Quais dele\u00e7\u00f5es de exons s\u00e3o eleg\u00edveis para a terapia de edi\u00e7\u00e3o do gene PBGENE-DMD?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Os pacientes devem ter uma muta\u00e7\u00e3o DMD confirmada, totalmente contida nos exons 45 a 55.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392706521\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Quais s\u00e3o as habilidades f\u00edsicas necess\u00e1rias?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Para crian\u00e7as de 2 a menos de 4 anos:<\/p>\n<p>\u2022 Capacidade de caminhar pelo menos 10 metros de forma independente<br \/>\u2022 Capacidade de se levantar do ch\u00e3o <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/gowers-sign-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" data-type=\"post\" data-id=\"7263\">(Manobra de Gowers permitida)<\/a><\/p>\n<p>Para crian\u00e7as de 4 a 7 anos:<\/p>\n<p>\u2022 Capacidade de caminhar pelo menos 100 metros de forma independente.<br \/>\u2022 Pontua\u00e7\u00e3o NSAA entre 16 e 29<\/p>\n<p>Saber mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">NSAA<\/a><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392815309\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>As vacinas s\u00e3o obrigat\u00f3rias?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Sim. Os pacientes devem estar com a vacina\u00e7\u00e3o infantil de rotina em dia.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392838933\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00c9 necess\u00e1rio dar consentimento?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Sim. Os pais ou respons\u00e1veis legais devem fornecer consentimento informado por escrito, e as crian\u00e7as devem dar seu assentimento quando aplic\u00e1vel.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392849177\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00c9 necess\u00e1rio acompanhamento a longo prazo?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Sim. Os pacientes devem concordar em participar de um estudo de acompanhamento de longo prazo (LTFU).<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-is-not-eligible-for-pbgene-dmd-exclusion-fa-qs\"><strong>Quem N\u00c3O \u00e9 eleg\u00edvel para o PBGENE-DMD? (Perguntas frequentes sobre exclus\u00f5es)<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\u274c-ineligible-patients\">\u274c <strong>Pacientes ineleg\u00edveis<\/strong><\/h3>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777393251291\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Pacientes com hist\u00f3rico de terapia g\u00eanica podem participar?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>N\u00e3o. Algum hist\u00f3rico de:<\/p>\n<p>\u2022 Terapia gen\u00e9tica<br \/>\u2022 Edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica<br \/>\u2022 Terapia celular<br \/>\u2192 resulta em exclus\u00e3o.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393281660\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>E quanto \u00e0s terapias de exclus\u00e3o de \u00e9xons ou de distrofina?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Os pacientes s\u00e3o exclu\u00eddos se:<\/p>\n<p>\u2022 Utilizou essas terapias nos \u00faltimos 6 meses<br \/>\u2022 N\u00e3o est\u00e3o dispostos a interromp\u00ea-los por pelo menos 5 anos ap\u00f3s o tratamento.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393309651\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Pacientes que participam de outros ensaios cl\u00ednicos s\u00e3o eleg\u00edveis?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>N\u00e3o, a menos que o estudo seja observacional (n\u00e3o intervencionista).<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393318621\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Pacientes com anticorpos AAV positivos s\u00e3o eleg\u00edveis?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>N\u00e3o. Um teste positivo para anticorpos AAV9 exclui a participa\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393328468\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Todas as muta\u00e7\u00f5es do gene DMD s\u00e3o eleg\u00edveis?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Participantes com muta\u00e7\u00f5es patog\u00eanicas nos exons 1-44 e\/ou exons 56-79.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393410826\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Quais condi\u00e7\u00f5es card\u00edacas excluem pacientes?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Pacientes com:<\/p>\n<p>\u2022 <strong>Fra\u00e7\u00e3o de eje\u00e7\u00e3o do ventr\u00edculo esquerdo (FEVE) &lt; % 50<\/strong><br \/>\u2022 Foram exclu\u00eddas evid\u00eancias de cardiomiopatia.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393452605\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Pacientes com contraindica\u00e7\u00f5es para imunossupress\u00e3o podem participar?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>N\u00e3o. Como a terapia gen\u00e9tica requer imunossupress\u00e3o, esses pacientes n\u00e3o s\u00e3o eleg\u00edveis.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-gene-editing-therapy-fa-qs-from-families\">Terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica para PBGENE-DMD: Perguntas frequentes de fam\u00edlias<\/h2>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777394327672\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Uma crian\u00e7a tratada com Elevidys tamb\u00e9m pode receber terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica com PBGENE-DMD?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>N\u00e3o. Pacientes que j\u00e1 receberam terapia g\u00eanica como a Elevidys n\u00e3o s\u00e3o eleg\u00edveis para a PBGENE-DMD, pois a exposi\u00e7\u00e3o pr\u00e9via \u00e0 terapia g\u00eanica \u00e9 um crit\u00e9rio de exclus\u00e3o. Al\u00e9m disso, as respostas imunes aos vetores AAV podem reduzir a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia, e tratamentos gen\u00e9ticos repetidos geralmente s\u00e3o evitados nos protocolos cl\u00ednicos atuais.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777394381372\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Meu filho, que tem uma dele\u00e7\u00e3o no \u00e9xon 43 do gene DMD, pode receber terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica com PBGENE-DMD?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>O TP91T n\u00ba 1 foi desenvolvido para muta\u00e7\u00f5es totalmente contidas nos exons 45 a 55. Uma dele\u00e7\u00e3o no exon 43 est\u00e1 fora desse intervalo alvo, portanto, n\u00e3o atende aos crit\u00e9rios de elegibilidade atuais.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777394586338\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Meu filho, que apresenta dele\u00e7\u00e3o dos exons 48 a 55, pode receber terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica com o gene PBGENE-DMD?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Tecnicamente, ele pode ser eleg\u00edvel, pois essa dele\u00e7\u00e3o se encontra dentro da faixa dos exons 45 a 55. No entanto, dele\u00e7\u00f5es dos exons 48 a 55 s\u00e3o mais comumente associadas \u00e0 distrofia muscular de Becker, que tipicamente apresenta um curso mais leve. Portanto, seria prudente aguardar que o estudo Precision BioSciences amplie a pesquisa nesse subgrupo e publique os resultados cl\u00ednicos. Dada a progress\u00e3o mais lenta da distrofia muscular de Becker, recomenda-se monitoramento cuidadoso e paci\u00eancia.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777395554562\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>A terapia PBGENE-DMD \u00e9 uma op\u00e7\u00e3o de tratamento para meninos com DMD com dele\u00e7\u00e3o do \u00e9xon 45?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Sim. O teste PBGENE-DMD foi desenvolvido para pacientes com muta\u00e7\u00f5es totalmente contidas nos exons 45 a 55, e uma dele\u00e7\u00e3o no exon 45 est\u00e1 dentro desse intervalo. Portanto, meninos com essa muta\u00e7\u00e3o podem ser eleg\u00edveis, desde que tamb\u00e9m atendam a outros crit\u00e9rios cl\u00ednicos, como idade, capacidade funcional e requisitos gerais de sa\u00fade.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Saber mais: <a href=\"https:\/\/precisionbiosciences.com\/arcus-genome-editing\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Edi\u00e7\u00e3o Gen\u00f4mica ARCUS<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"precision-bio-sciences-presents-new-preclinical-data-supporting-the-advancement-of-pbgene-dmd-into-clinic\">Precision BioSciences apresenta novos dados pr\u00e9-cl\u00ednicos que apoiam o avan\u00e7o do PBGENE-DMD para a fase cl\u00ednica.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>A Precision BioSciences anunciou novos dados pr\u00e9-cl\u00ednicos de seu programa PBGENE-DMD em uma apresenta\u00e7\u00e3o oral na Reuni\u00e3o Anual de 2026 da Sociedade Americana de Terapia G\u00eanica e Celular (ASGCT).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em camundongos jovens jovens, a muta\u00e7\u00e3o PBGENE-DMD resultou em uma restaura\u00e7\u00e3o da prote\u00edna distrofina at\u00e9 3 vezes maior no m\u00fasculo esquel\u00e9tico e at\u00e9 12 vezes maior no m\u00fasculo respirat\u00f3rio, em compara\u00e7\u00e3o com camundongos jovens tardios em n\u00edveis de dose equivalentes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Observou-se forte efic\u00e1cia, que excedeu o limiar terap\u00eautico esperado de restaura\u00e7\u00e3o da prote\u00edna distrofina % 5, nos tecidos musculares respirat\u00f3rios, com camundongos atingindo at\u00e9 % 12 de restaura\u00e7\u00e3o da distrofina no diafragma e at\u00e9 % 30 nos m\u00fasculos intercostais, cuja fun\u00e7\u00e3o \u00e9 cr\u00edtica para prevenir a insufici\u00eancia respirat\u00f3ria em pacientes com DMD.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um estudo toxicol\u00f3gico em um modelo de camundongo DMD humanizado mostrou que o tratamento com PBGENE-DMD levou a uma redu\u00e7\u00e3o maior do que a observada com 45% na creatina quinase s\u00e9rica em m\u00faltiplos n\u00edveis de dose, juntamente com melhorias na patologia muscular em rela\u00e7\u00e3o aos controles tratados com ve\u00edculo, o que corrobora o perfil de seguran\u00e7a do programa.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>A muta\u00e7\u00e3o PBGENE-DMD induziu altos n\u00edveis de fibras positivas para distrofina em camundongos jovens, com n\u00edveis 2 a 3 vezes maiores nos tecidos musculares esquel\u00e9ticos e respirat\u00f3rios do que em camundongos jovens ap\u00f3s tr\u00eas meses, atingindo at\u00e9 70% de fibras positivas para distrofina.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Uma efic\u00e1cia terap\u00eautica semelhante foi alcan\u00e7ada no m\u00fasculo card\u00edaco de camundongos jovens e jovens adultos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Al\u00e9m da seguran\u00e7a, o PBGENE-DMD demonstrou efic\u00e1cia sustentada ao longo do tempo por meio da restaura\u00e7\u00e3o da prote\u00edna distrofina e das miofibras positivas para distrofina, resultando em fun\u00e7\u00e3o muscular duradoura.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os ratos tratados mantiveram at\u00e9 92% da produ\u00e7\u00e3o m\u00e1xima de for\u00e7a dos animais n\u00e3o doentes, enquanto os ratos doentes n\u00e3o tratados apresentaram uma produ\u00e7\u00e3o de for\u00e7a progressivamente decrescente.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"final-thoughts\">Considera\u00e7\u00f5es finais<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica PBGENE-DMD sinaliza uma mudan\u00e7a em dire\u00e7\u00e3o \u00e0 corre\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica duradoura na distrofia muscular de Duchenne. Ao atacar a causa raiz, ela pode possibilitar a restaura\u00e7\u00e3o de uma distrofina quase completa. Sua abordagem de dose \u00fanica pode ser mais eficaz do que as terapias com doses repetidas. No entanto, crit\u00e9rios de elegibilidade rigorosos limitam o acesso. A seguran\u00e7a, a durabilidade e os resultados no mundo real ainda est\u00e3o sendo estudados. Ensaios cl\u00ednicos em andamento definir\u00e3o seu impacto cl\u00ednico a longo prazo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Siga esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos os ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>PBGENE-DMD Gene Editing Therapy is an investigational, first-in-class treatment developed by Precision BioSciences for Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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