{"id":7683,"date":"2026-04-21T17:37:11","date_gmt":"2026-04-21T14:37:11","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7683"},"modified":"2026-04-21T17:37:12","modified_gmt":"2026-04-21T14:37:12","slug":"elevidys-phase-4-enhance-clinical-trial-nct07542314","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/elevidys-phase-4-enhance-clinical-trial-nct07542314\/","title":{"rendered":"Estudo ELEVIDYS ENHANCE: Inicia-se um ensaio cl\u00ednico de Fase 4 para avaliar a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia na distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O estudo ENHANCE \u00e9 um ensaio cl\u00ednico de Fase 4 concebido para avaliar a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia do ELEVIDYS no mundo real em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este estudo \u00e9 particularmente importante porque se concentra em pacientes tratados em um contexto p\u00f3s-comercializa\u00e7\u00e3o, ou seja, depois que a terapia j\u00e1 foi aprovada e est\u00e1 sendo usada na pr\u00e1tica cl\u00ednica.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O ensaio cl\u00ednico \u00e9 patrocinado pela Sarepta Therapeutics e possui o ID de estudo SRP-9001-402.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#primary-goal-understanding-liver-safety-risks\">Objetivo principal: Compreender os riscos para a seguran\u00e7a do f\u00edgado<\/a><\/li><li><a href=\"#study-design-and-key-details\">Desenho do estudo e detalhes principais<\/a><\/li><li><a href=\"#who-can-participate\">Quem pode participar?<\/a><\/li><li><a href=\"#who-cannot-participate\">Quem n\u00e3o pode participar?<\/a><\/li><li><a href=\"#why-this-study-is-important-for-the-dmd-community\">Por que este estudo \u00e9 importante para a comunidade DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#contact-information\">Informa\u00e7\u00f5es de contato<\/a><\/li><li><a href=\"#clinical-trial-locations-not-yet-announced\">Locais dos ensaios cl\u00ednicos ainda n\u00e3o anunciados.<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"primary-goal-understanding-liver-safety-risks\">Objetivo principal: Compreender os riscos para a seguran\u00e7a do f\u00edgado<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-liver-safety-matters\">Por que a seguran\u00e7a do f\u00edgado \u00e9 importante<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Uma das principais preocupa\u00e7\u00f5es com terapias gen\u00e9ticas como a ELEVIDYS \u00e9 o risco de les\u00e3o hep\u00e1tica aguda (LHA).<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"role-of-sirolimus\">Papel do Sirolimus<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo avalia se a adi\u00e7\u00e3o de sirolimus como tratamento imunossupressor preventivo (profil\u00e1tico) pode ajudar a reduzir as complica\u00e7\u00f5es hep\u00e1ticas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em termos simples:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>ELEVIDYS ajuda a fornecer um gene de distrofina funcional.<\/li>\n\n\n\n<li>O sirolimo ajuda a controlar a rea\u00e7\u00e3o do sistema imunol\u00f3gico \u00e0 terapia.<\/li>\n\n\n\n<li>O objetivo \u00e9 tornar o tratamento mais seguro sem reduzir sua efic\u00e1cia.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"study-design-and-key-details\">Desenho do estudo e detalhes principais<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"trial-overview\">Vis\u00e3o geral do ensaio cl\u00ednico<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Tipo de estudo:<\/strong> Intervencionista<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Fase:<\/strong> Fase 4<\/li>\n\n\n\n<li><strong>N\u00famero estimado de matr\u00edculas:<\/strong> 20 participantes<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Data de in\u00edcio:<\/strong> 30 de abril de 2026<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Data de conclus\u00e3o:<\/strong> 31 de mar\u00e7o de 2027<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"study-groups-cohorts\">Grupos de estudo (coortes)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O ensaio cl\u00ednico inclui dois grupos de participantes:<\/p>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\" id=\"cohort-1\">Coorte 1:<\/h4>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Meninos com 4 anos de idade ou mais<\/li>\n\n\n\n<li>Deve ser capaz de se locomover (andar).<\/li>\n\n\n\n<li>Eleg\u00edvel para tratamento comercial com ELEVIDYS.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\" id=\"cohort-2\">Coorte 2:<\/h4>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Anteriormente tratado com ELEVIDYS<\/li>\n\n\n\n<li>J\u00e1 havia recebido sirolimus e corticosteroides antes da terapia.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-can-participate\">Quem pode participar?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-inclusion-criteria\">Crit\u00e9rios de inclus\u00e3o principais<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os participantes devem:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ser do sexo masculino ao nascer.<\/li>\n\n\n\n<li>Atender aos requisitos de idade e elegibilidade para o tratamento.<\/li>\n\n\n\n<li>Ter um cuidador ou ser capaz de seguir os procedimentos do estudo.<\/li>\n\n\n\n<li>Fornecer consentimento informado (ou solicitar que um respons\u00e1vel legal o fa\u00e7a).<\/li>\n\n\n\n<li>Use um m\u00e9todo contraceptivo adequado se for sexualmente ativo.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-cannot-participate\">Quem n\u00e3o pode participar?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-exclusion-criteria\">Crit\u00e9rios de exclus\u00e3o principais<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os participantes n\u00e3o podem participar se:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>N\u00e3o \u00e9 seguro receber ELEVIDYS<\/li>\n\n\n\n<li>Apresentar infec\u00e7\u00f5es como:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>HIV<\/li>\n\n\n\n<li>Hepatite B ou C<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Ter infec\u00e7\u00f5es ou vacina\u00e7\u00f5es recentes<\/li>\n\n\n\n<li>Apresentar condi\u00e7\u00f5es que possam afetar a seguran\u00e7a ou os resultados do estudo.<\/li>\n\n\n\n<li>N\u00e3o tolera sirolimus<\/li>\n\n\n\n<li>Apresenta feridas ou les\u00f5es que podem cicatrizar mal sob imunossupress\u00e3o.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-this-study-is-important-for-the-dmd-community\">Por que este estudo \u00e9 importante para a comunidade DMD?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"real-world-evidence\">Evid\u00eancias do mundo real<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diferentemente de estudos anteriores, este estudo reflete as condi\u00e7\u00f5es reais de tratamento, ajudando os m\u00e9dicos a compreender:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Qu\u00e3o seguro \u00e9 o ELEVIDYS fora de ambientes controlados?<\/li>\n\n\n\n<li>Como os pacientes respondem ao longo do tempo<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"improving-treatment-safety\">Melhorando a seguran\u00e7a do tratamento<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Caso seja bem-sucedido, o estudo poder\u00e1:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Reduzir os riscos relacionados ao f\u00edgado<\/li>\n\n\n\n<li>Melhorar os protocolos de tratamento<\/li>\n\n\n\n<li>Aumentar a confian\u00e7a no uso da terapia gen\u00e9tica.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"contact-information\">Informa\u00e7\u00f5es de contato<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para obter mais detalhes sobre o estudo:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Organiza\u00e7\u00e3o:<\/strong> Sarepta Terap\u00eautica<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Telefone:<\/strong> 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)<\/li>\n\n\n\n<li><strong>E-mail:<\/strong> <a>SareptAlly@sarepta.com<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"clinical-trial-locations-not-yet-announced\">Locais dos ensaios cl\u00ednicos ainda n\u00e3o anunciados.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os locais do ensaio cl\u00ednico ENHANCE ainda n\u00e3o foram divulgados publicamente. A empresa patrocinadora do estudo, Sarepta Therapeutics, dever\u00e1 anunciar os locais participantes em um momento posterior. Pacientes, cuidadores e profissionais de sa\u00fade s\u00e3o encorajados a acompanhar as atualiza\u00e7\u00f5es oficiais assim que as informa\u00e7\u00f5es sobre os locais forem disponibilizadas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Siga esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos os ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The ENHANCE study is a Phase 4 clinical trial designed to evaluate the real-world safety and effectiveness of ELEVIDYS in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). This study is particularly important because it focuses on patients treated in a post-marketing setting, meaning after the therapy has already been approved and is being used in clinical [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":7684,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[137,33,179,702,61,65,703],"class_list":["post-7683","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-clinical-trial","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-enhance","tag-gene-therapy","tag-sarepta","tag-sirolimus"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7683","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7683"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7683\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/7684"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7683"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7683"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7683"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}