{"id":6742,"date":"2026-03-11T21:55:54","date_gmt":"2026-03-11T18:55:54","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6742"},"modified":"2026-03-11T21:59:30","modified_gmt":"2026-03-11T18:59:30","slug":"regenxbio-phase-1-2-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/regenxbio-phase-1-2-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202\/","title":{"rendered":"A Regenxbio divulga novos dados provis\u00f3rios positivos do estudo de fase 1\/2 Affinity Duchenne com Rgx-202."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>A REGENXBIO anunciou novos dados provis\u00f3rios positivos do estudo de Fase I\/II AFFINITY DUCHENNE com o RGX-202, uma terapia gen\u00e9tica potencialmente l\u00edder de mercado para a distrofia muscular de Duchenne.<\/strong> A Dra. Carolina Tesi-Rocha, pesquisadora do estudo e professora cl\u00ednica de Neurologia da Faculdade de Medicina de Stanford e do Stanford Children&#039;s Health, apresentar\u00e1 esses dados, incluindo novas medidas funcionais, de seguran\u00e7a, de biomarcadores e de resson\u00e2ncia magn\u00e9tica card\u00edaca, na Confer\u00eancia Cl\u00ednica e Cient\u00edfica da Associa\u00e7\u00e3o de Distrofia Muscular (MDA). Saiba mais:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Biomarcadores<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#affinity-duchenne-phase-i-ii-interim-data-updates-data-cut-january-5-2026\">Atualiza\u00e7\u00f5es de dados provis\u00f3rios da Fase I\/II do estudo AFFINITY DUCHENNE (dados coletados at\u00e9: 5 de janeiro de 2026)<\/a><ul><li><a href=\"#functional-data\">Dados Funcionais<\/a><\/li><li><a href=\"#cardiac-function\">Fun\u00e7\u00e3o Card\u00edaca<\/a><\/li><li><a href=\"#biomarker-data\">Dados de biomarcadores<\/a><\/li><li><a href=\"#safety-and-tolerability-data\">Dados de seguran\u00e7a e tolerabilidade<\/a><\/li><li><a href=\"#affinity-duchenne-trial\">Ensaio AFFINITY DUCHENNE<\/a><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cOs novos dados provis\u00f3rios da Fase I\/II divulgados hoje demonstram um impacto positivo cont\u00ednuo na fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca, estabilidade da sa\u00fade card\u00edaca e um perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel, destacando o potencial do RGX-202 como uma op\u00e7\u00e3o de terapia g\u00eanica diferenciada para a Distrofia Muscular de Duchenne\u201d, disse Steve Pakola, MD, Diretor M\u00e9dico da REGENXBIO. \u201cNossa abordagem proativa e abrangente em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 seguran\u00e7a, combinada com nossa nova constru\u00e7\u00e3o de microdistrofina, \u00e9 respaldada pela seguran\u00e7a sustentada e pelos resultados funcionais duradouros observados at\u00e9 dois anos ap\u00f3s o tratamento. \u00c0 medida que nos aproximamos da divulga\u00e7\u00e3o dos principais dados do estudo pivotal no in\u00edcio do segundo trimestre, estamos muito animados com este novo conjunto de dados completo e com a oportunidade de avan\u00e7ar com o RGX-202 como uma op\u00e7\u00e3o de tratamento potencialmente significativa para os pacientes.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cA distrofia muscular de Duchenne \u00e9 uma doen\u00e7a degenerativa devastadora que, com o tempo, rouba a for\u00e7a muscular e a independ\u00eancia das crian\u00e7as, e fico satisfeita em ver o perfil de seguran\u00e7a positivo cont\u00ednuo e a efic\u00e1cia encorajadora do RGX-202\u201d, disse a Dra. Tesi-Rocha. \u201cEsses dados positivos da Fase I\/II, incluindo resultados de biomarcadores, melhora funcional, estabilidade card\u00edaca e seguran\u00e7a hep\u00e1tica, fornecem uma vis\u00e3o mais clara do impacto potencial do RGX-202 em medidas-chave de sa\u00fade na distrofia muscular de Duchenne.\u2019<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"affinity-duchenne-phase-i-ii-interim-data-updates-data-cut-january-5-2026\">Atualiza\u00e7\u00f5es de dados provis\u00f3rios da Fase I\/II do estudo AFFINITY DUCHENNE (dados coletados at\u00e9: 5 de janeiro de 2026)<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"functional-data\">Dados Funcionais<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nos resultados funcionais provis\u00f3rios de sete participantes tratados com a dose pivotal (2\u00d710\u00b9\u2074 GC\/kg), com idades entre 6 e 12 anos no momento da administra\u00e7\u00e3o, o RGX-202 continua a demonstrar evid\u00eancias de impacto positivo na trajet\u00f3ria da doen\u00e7a na Avalia\u00e7\u00e3o Ambulatorial North Star (NSAA) e em todos os testes de fun\u00e7\u00e3o cronometrados (Tempo para Ficar em P\u00e9, Caminhada\/Corrida de 10 Metros, Tempo para Subir) ap\u00f3s um ano.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os desfechos funcionais foram analisados utilizando m\u00faltiplos m\u00e9todos validados para estimar a progress\u00e3o esperada da doen\u00e7a sem tratamento, incluindo o modelo de progress\u00e3o da doen\u00e7a cTAP e compara\u00e7\u00f5es com controles externos utilizando pareamento exato aproximado e pondera\u00e7\u00e3o por escore de propens\u00e3o. A pondera\u00e7\u00e3o por escore de propens\u00e3o \u00e9 o principal m\u00e9todo de an\u00e1lise especificado no Plano de An\u00e1lise Estruturada (PAE) para o estudo pivotal.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os participantes que receberam a dose pivotal demonstraram melhor desempenho em todos os testes de fun\u00e7\u00e3o cronometrados e no NSAA (teste de atividade neurol\u00f3gica n\u00e3o espec\u00edfica) quando comparados ao grupo controle externo, utilizando pondera\u00e7\u00e3o por escore de propens\u00e3o. O intervalo de confian\u00e7a do 95% demonstra favorabilidade ao RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">No estudo NSAA, os participantes que receberam a dose pivotal apresentaram trajet\u00f3ria da doen\u00e7a superior \u00e0 esperada em compara\u00e7\u00e3o com os controles externos. Notavelmente, cinco dos sete participantes tinham 8 anos ou mais na \u00e9poca da administra\u00e7\u00e3o da dose, per\u00edodo em que se espera decl\u00ednio funcional. Ap\u00f3s um ano, os participantes (n=7) apresentaram melhora m\u00e9dia de +4,9 pontos em compara\u00e7\u00e3o com o cTAP. Os participantes mais velhos (n=5) apresentaram melhora m\u00e9dia de +5,2 pontos em compara\u00e7\u00e3o com o cTAP.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Al\u00e9m disso, os participantes do n\u00edvel de dose 1 (1\u00d71014 GC\/kg) (n=3) superaram a trajet\u00f3ria esperada da doen\u00e7a e apresentaram uma melhora m\u00e9dia de +5,6 pontos em compara\u00e7\u00e3o com o cTAP em dois anos.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"cardiac-function\">Fun\u00e7\u00e3o Card\u00edaca<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os participantes do grupo de dose pivotal demonstraram estabilidade card\u00edaca um ano ap\u00f3s o tratamento, conforme medido por par\u00e2metros de resson\u00e2ncia magn\u00e9tica, incluindo fra\u00e7\u00e3o de eje\u00e7\u00e3o ventricular esquerda m\u00e9dia, deforma\u00e7\u00e3o circunferencial global e fibrose avaliada por realce tardio de gadol\u00ednio.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"biomarker-data\">Dados de biomarcadores<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os dados de biomarcadores do estudo de Fase I\/II continuam a apoiar a express\u00e3o e transdu\u00e7\u00e3o consistentes e elevadas da microdistrofina RGX-202 (n=13). Novos dados de um paciente adicional, com 3,6 anos de idade no momento da administra\u00e7\u00e3o da dose, apresentaram um n\u00edvel de express\u00e3o de microdistrofina de 51,2% na Semana 12. O objetivo prim\u00e1rio na fase pivotal do AFFINITY DUCHENNE \u00e9 a propor\u00e7\u00e3o de participantes cuja express\u00e3o de microdistrofina RGX-202 seja &gt;10% na Semana 12.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O RGX-202 foi localizado adequadamente no sarcolema, demonstrando que a constru\u00e7\u00e3o diferenciada com a inclus\u00e3o do dom\u00ednio C-terminal (CT) est\u00e1 direcionando-se corretamente ao m\u00fasculo.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"safety-and-tolerability-data\">Dados de seguran\u00e7a e tolerabilidade<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Novos dados provis\u00f3rios de seguran\u00e7a de todos os participantes da Fase I\/II com idade entre 1 e &lt;12 anos no momento da administra\u00e7\u00e3o da dose n\u00e3o mostram evid\u00eancias de les\u00e3o hep\u00e1tica em m\u00faltiplas avalia\u00e7\u00f5es. Os n\u00edveis m\u00e9dios de gama-glutamil transferase (GGT) e bilirrubina total, marcadores reconhecidos de inflama\u00e7\u00e3o hep\u00e1tica na distrofia muscular de Duchenne, n\u00e3o ultrapassaram o limite superior da normalidade at\u00e9 dois anos ap\u00f3s o tratamento. Observou-se uma redu\u00e7\u00e3o m\u00e9dia na creatina quinase um ano ap\u00f3s o tratamento (n=8), corroborada por redu\u00e7\u00f5es m\u00e9dias em ALT (n=7), AST (n=7) e LDH (n=8).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O RGX-202 foi bem tolerado, sem eventos adversos graves (EAGs) e sem eventos adversos de interesse especial (EAIEs) no estudo de Fase I\/II at\u00e9 a data de corte dos dados (n=13). Os EAs comuns relacionados ao medicamento inclu\u00edram v\u00f4mitos, fadiga e n\u00e1useas. Todos s\u00e3o tipicamente esperados com a administra\u00e7\u00e3o de terapia g\u00eanica. Um regime proativo de imunomodula\u00e7\u00e3o de curta dura\u00e7\u00e3o, em combina\u00e7\u00e3o com uma constru\u00e7\u00e3o diferenciada e n\u00edveis de pureza do produto l\u00edderes do setor, com mais de 80% caps\u00eddeos completos, pode contribuir para um perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel para o RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"affinity-duchenne-trial\">Ensaio AFFINITY DUCHENNE<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A REGENXBIO espera divulgar os principais dados pivotais no in\u00edcio do segundo trimestre de 2026 e solicitar uma reuni\u00e3o pr\u00e9via \u00e0 aprova\u00e7\u00e3o do BLA (Biologically Appropriate License) com o FDA em meados de 2026. A empresa continua recrutando cerca de 30 participantes com 1 ano ou mais para o estudo confirmat\u00f3rio do RGX-202 e espera ter a maioria dos participantes desse estudo j\u00e1 recrutados no momento da submiss\u00e3o do BLA.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Siga esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos os ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO announced new positive interim data from the Phase I\/II AFFINITY DUCHENNE trial of RGX-202, a potential best-in-class gene therapy for Duchenne muscular dystrophy. 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Os pesquisadores tamb\u00e9m relatam resultados card\u00edacos est\u00e1veis e um perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel. Essas descobertas aumentam a expectativa para os dados do estudo pivotal, previstos para 2026.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6742","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6742"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6742\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6744"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6742"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6742"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6742"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}