{"id":6289,"date":"2026-04-29T17:14:16","date_gmt":"2026-04-29T14:14:16","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6289"},"modified":"2026-04-29T17:16:44","modified_gmt":"2026-04-29T14:16:44","slug":"precision-biosciences-pbgene-dmd-phase-1-2a-function-dmd-clinical-trial-nct07429240","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/precision-biosciences-pbgene-dmd-phase-1-2a-function-dmd-clinical-trial-nct07429240\/","title":{"rendered":"A Precision BioSciences anunciou o in\u00edcio do estudo de Fase 1\/2a (FUNCTION-DMD) da PBGENE-DMD em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>A Precision BioSciences anunciou o in\u00edcio de um ensaio cl\u00ednico de Fase 1\/2a do PBGENE-DMD (NCT07429240) em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne com idades entre 2 e 7 anos.<\/strong> Neste ensaio cl\u00ednico, uma dose \u00fanica de FUNCTION-DMD ser\u00e1 estudada ao longo de 130 semanas. <strong>Leia mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/precision-biosciences-pbgene-dmd-function-dmd-phase-1-2-clinical-study\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">O Precision BioSciences recebe a aprova\u00e7\u00e3o do pedido de novo medicamento experimental (IND) nos EUA, assim como o FDA.<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">O que \u00e9 o ensaio cl\u00ednico de fase 1\/2a do PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-phase-1-2-a-nct-07429240\">PBGENE-DMD Fase 1\/\u200b2a \u2013 NCT07429240<\/a><\/li><li><a href=\"#how-to-participate-in-the-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">Como participar do ensaio cl\u00ednico de fase 1\/2a do PBGENE-DMD<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Este estudo de Fase 1\/2a foi concebido para avaliar a seguran\u00e7a, a tolerabilidade e os primeiros sinais de efic\u00e1cia do PBGENE-DMD em indiv\u00edduos com DMD que apresentam muta\u00e7\u00f5es adequadas para a excis\u00e3o dos exons 45 a 55.<\/strong> Tendo em vista as limita\u00e7\u00f5es das op\u00e7\u00f5es de tratamento atuais, a PBGENE-DMD oferece uma nova estrat\u00e9gia promissora com o objetivo de proporcionar uma corre\u00e7\u00e3o potencialmente \u00fanica e duradoura do defeito gen\u00e9tico subjacente no maior subgrupo molecular de pessoas com DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um total de at\u00e9 18 participantes podem ser inscritos neste estudo. A dura\u00e7\u00e3o total da participa\u00e7\u00e3o no estudo para cada participante \u00e9 de aproximadamente 130 semanas.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">O que \u00e9 o ensaio cl\u00ednico de fase 1\/2a do PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este \u00e9 um ensaio cl\u00ednico em fase inicial que testa um novo tratamento chamado PBGENE-DMD em meninos e homens com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que apresentam altera\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas espec\u00edficas que podem responder a essa terapia. Os participantes receber\u00e3o uma dose \u00fanica do tratamento por via intravenosa (em uma veia do bra\u00e7o). Os m\u00e9dicos monitorar\u00e3o de perto a seguran\u00e7a, os efeitos colaterais e os primeiros sinais de que o tratamento est\u00e1 funcionando.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para ajudar a reduzir poss\u00edveis rea\u00e7\u00f5es imunol\u00f3gicas, os participantes tamb\u00e9m receber\u00e3o medicamentos de curto prazo no per\u00edodo pr\u00f3ximo ao tratamento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo tem duas partes. Na Parte 1, os pesquisadores determinar\u00e3o uma dose segura e bem tolerada. Se essa dose for confirmada, a Parte 2 incluir\u00e1 participantes adicionais para avaliar melhor o tratamento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">At\u00e9 18 participantes far\u00e3o parte do estudo. Cada pessoa ser\u00e1 acompanhada por cerca de 2 anos e meio (aproximadamente 130 semanas).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Saber mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica do gene PBGENE-DMD: benef\u00edcios, elegibilidade e perguntas frequentes<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-phase-1-2-a-nct-07429240\">PBGENE-DMD Fase 1\/\u200b2a \u2013 NCT07429240<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estudo de Fase 1\/2a, multic\u00eantrico e aberto para avaliar a seguran\u00e7a, tolerabilidade e efic\u00e1cia preliminar do PBGENE-DMD em participantes com distrofia muscular de Duchenne (FUNCTION-DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>In\u00edcio do estudo (estimado):<\/strong> 2026-03<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Conclus\u00e3o prim\u00e1ria (estimada):<\/strong> 2029-11<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Conclus\u00e3o do estudo (estimada):<\/strong> 2029-12<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>N\u00famero estimado de participantes:<\/strong> 18<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Tipo de estudo:<\/strong> Intervencionista<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Localiza\u00e7\u00e3o:<\/strong> Hospital Infantil do Arkansas<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Idades eleg\u00edveis para o estudo:<\/strong> 2 a 7 anos (Crian\u00e7a)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Principais crit\u00e9rios de inclus\u00e3o e exclus\u00e3o. \u2013 <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT07429240\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NCT07429240<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-to-participate-in-the-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">Como participar do ensaio cl\u00ednico de fase 1\/2a do PBGENE-DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para participar do ensaio cl\u00ednico de Fase 1\/2a do PBGENE-DMD, voc\u00ea pode usar as informa\u00e7\u00f5es de contato abaixo.&nbsp;<strong>Saber mais<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/how-to-participate-in-clinical-trials-for-duchenne\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Como participar de ensaios cl\u00ednicos para Duchenne (DMD)?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nome:<\/strong> Eileen Bristow<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>N\u00famero de telefone:<\/strong> +1-610-462-1004<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>E-mail:<\/strong> function-DMD@precisionbiosciences.com<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ler mais<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences announced the commencement of a Phase 1\/\u200b2a trial of PBGENE-DMD (NCT07429240) in ambulatory patients with Duchenne aged 2 to 7 years. In this trial, single dose of FUNCTION-DMD will be studied over 130 weeks. Read More: Precision BioSciences Receives U.S. FDA Clearance of Investigational New Drug Application This Phase 1\/2a study is designed [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6291,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[137,242,359,479,72,493,314,313],"class_list":["post-6289","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-clinical-trial","tag-clinical-trials","tag-full-length-dystrophin","tag-function-dmd","tag-gene-editing","tag-nct07429240","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6289","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6289"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6289\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6291"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6289"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6289"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6289"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}